6月27日至29日，2025年血液学转化和创新大会暨第十届上海淋巴细胞疾病学术研讨会在上海隆重召开。本次盛会汇聚国内外顶尖专家，以特邀报告、大会报告、青年论坛、专题论坛等多种形式，围绕血液领域基础研究、临床转化、新疗法探索、专业培训及科学普及等核心议题，搭建了高水平、多层次的交流合作平台，旨在驱动血液学创新发展，惠及众多患者。与会期间，医脉通特邀华中科技大学同济医学院附属协和医院孙春艳教授，就多发性骨髓瘤的精准诊断与CAR-T细胞治疗前沿展开解读。

医脉通:

基于您的临床经验，请您谈谈在多发性骨髓瘤的识别和诊断中需要注意哪些事项？

孙春艳教授:

随着对浆细胞疾病认知的深入，多发性骨髓瘤的漏诊问题已显著改善，但临床实践中仍面临过度诊断的挑战。我们在临床中常遇到老年意义未明单克隆丙种球蛋白病（MGUS）患者合并贫血或肾脏损伤时，被过度诊断为多发性骨髓瘤的情况。因此，在多发性骨髓瘤的鉴别诊断中，需同时规避误诊漏诊与过度诊断双重风险。此外，随着治疗手段的进步，骨髓瘤患者生存期显著延长，未来治疗将更强调分层策略，而精准的分层诊断是实现这一目标的关键基础。

关于高危多发性骨髓瘤的识别，其定义正随治疗模式的革新而不断演变。当前临床实践中，尤其在我国，医生常将高危局限于高危细胞遗传学异常。但事实上，高危因素还应包括髓外浸润、初诊时循环浆细胞水平升高，以及原发难治/耐药等治疗反应不佳的情况。之所以强调在初诊时精准识别高危与超高危患者，是因为这类患者需要更强化的治疗策略。因此，建立涵盖细胞遗传学、髓外病变、循环浆细胞负荷及治疗反应等多维度的综合评估体系，对优化高危患者的诊疗决策具有重要临床意义。

医脉通:

从您的临床经验来看，CAR-T疗法主要适用于哪些类型的骨髓瘤患者，在选择患者时，需要考量哪些因素？

孙春艳教授:

在CAR-T治疗领域，目前该疗法在临床上获批的适应症主要针对多线复发难治性多发性骨髓瘤患者。但对于上述的高危及超高危患者群体，CAR-T细胞治疗的应用时机前移是重要探索方向。当前国内外均在开展相关临床研究，探索CAR-T细胞疗法在一线治疗高危/超高危患者（如双打击骨髓瘤、原发难治患者）中的价值。由于这类患者在现有新药治疗模式下获益有限，而临床研究数据已显示，治疗时机前移可显著提升患者的深度缓解率并延长无进展生存期（PFS），因此CAR-T疗法向早期治疗线数前移将成为未来趋势。

在患者筛选层面，需重点考量两大因素：其一为疾病危险分层。尽管目前CAR-T细胞治疗一线治疗尚未获得临床获批适应症，主要限于临床研究阶段，但在临床实践中，对于高危/超高危患者，可在早期复发阶段即引入CAR-T细胞治疗，而非等待多线复发后再应用。其二为免疫治疗策略的序贯选择。免疫治疗手段丰富多样，除CAR-T细胞治疗外，还包括双抗、三抗、ADC类药物等。不同免疫治疗手段的适用人群存在差异，且序贯应用可能相互影响——例如，前线使用双抗可能降低后续CAR-T细胞治疗的疗效，反之亦然。因此，需根据患者特点科学排兵布阵，优先为最可能从CAR-T治疗中获益的患者选择该疗法，而将其他免疫治疗手段合理后移。

此外，CAR-T治疗更适用于体能状态较好的患者。尽管临床研究中已有老年虚弱患者成功应用的案例，但现阶段临床实践中，考虑到多线复发患者体能状态较差时，治疗相关风险增加且获益可能受限，因此仍以一般状况良好的患者为主要适用人群。

孙春艳 教授

华中科技大学同济医学院附属协和医院血液科副主任

三级教授，主任医师，博士生导师

中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会常委

中华医学会血液学分会青年委员

中华医学会血液学分会实验诊断学组委员

中华医学会血液学分会浆细胞学组委员

中国抗癌协会血液病转化委员会委员

中国华氏巨球蛋白血症工作组副组长

中国医药教育学会血液学专业委员会常委

中国医药教育协会骨髓瘤分会副主委

湖北省医学生物免疫学会转化医学专业委员会主任委员

武汉市医学会血液病专业委员会青年委员会主任委员

《中华血液学杂志》通讯编委

主持国家自然科学基金5项

在国内外权威期刊发表论文110余篇，SCI论文60余篇

分别于2007、2012及2020年获湖北省科技进步一等奖

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