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血管性血友病（VWD）由血管性血友病因子（vWF）的数量或质量缺陷引起。vWF缺乏会导致不同严重程度的反复出血事件，发作时需通过适当治疗管理，包括静脉输注vWF/FVIII替代疗法。HMB-002是一种单价抗体，旨在通过结合并升高内源性循环vWF水平，进而增加FVIII水平，为患者提供便捷的皮下预防治疗。第33届国际血栓与止血大会（2025 ISTH）于2025年6月21日-25日在美国华盛顿举行。哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授亲赴ISTH会议现场，为我们带来该研究的最新报道。

研究方法

VELORA Pioneer（NCT06754852）是一项首次人体、I/II期、开放标签研究，旨在评估HMB-002在1型VWD成人患者（基线vWF活性≤40 IU/dL）中的作用。A1队列（n=3）的参与者单次皮下注射20mg HMB-002。A部分旨在评估安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD）效应。

研究结果

在A1队列中，单次皮下注射HMB-002后，所有参与者的内源性循环vWF均显著升高，且PK特征一致。基线vWF抗原平均值为23.6 IU/dL（23.0–23.9 IU/dL），14天内平均vWF水平升至38.1 IU/dL（29.7–45.6 IU/dL），增幅超过1.5倍，且vWF水平预计高于基线的时间达29天。同时，FVIII水平也升高超过1.5倍，从43.7 IU/dL增至67.4 IU/dL。药代动力学模型估计HMB-002的半衰期为35.9天。研究中未报告注射部位反应、超敏反应或严重不良事件。

研究结论

这项首次人体研究表明，即使在计划的最低剂量水平下，HMB-002也能在1型VWD患者中诱导vWF和FVIII水平显著且持续的升高。药代动力学特征支持其皮下给药频率较低。这些数据验证了HMB-002的新型作用机制，以及其作为皮下预防药物的潜力——该药物针对VWD的根本病因，而非仅用于发作时的替代治疗。VELORA Pioneer研究仍在进行中，将通过更多队列进一步评估HMB-002的给药方案、安全性及预防出血事件的有效性。

马军 教授

主任医师，教授，博士生导师

哈尔滨血液病肿瘤研究所所长

中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长

亚洲临床肿瘤学会副主席

中国临床肿瘤学会白血病专家委员会常务委员

国家卫生健康委能力建设与继续教育中心肿瘤学科专家组组长

白血病·淋巴瘤杂志 总编辑

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