导读

血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）通过特异性结合血小板生成素（TPO）受体，调节巨核细胞增殖、分化与成熟，促进血小板生成¹。罗普司亭是新一代拟肽类、长效TPO-RA，已获批用于对其他治疗（例如皮质类固醇、免疫球蛋白）治疗反应不佳的成人（≥18周岁）慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者，且在多项临床研究中显示出对肿瘤化疗相关性血小板减少症（CIT）有较好的疗效及安全性²。近期，2025年第30届欧洲血液学会（EHA）年会公布了多项原研罗普司亭在血小板减少症患者中的研究进展数据，相关亮点内容如下：

Part 01ITP篇

【PS2259】ITP患者选择罗普司亭或其他TPO-RA的影响因素：来自欧洲真实世界队列的见解³

背景和目的：

TPO-RA是原发性ITP的重要治疗选择，然而，目前尚不清楚指导TPO-RA选择的具体因素及其对住院治疗的影响。本研究旨在确定影响ITP患者选择TPO-RA的临床因素，并评估治疗对住院率的影响，进而强调疾病严重程度在指导治疗决策中的作用。

结果：

研究纳入了来自6个欧洲国家16个医疗中心的267例ITP患者，分别接受罗普司亭（n=84）或其他TPO-RA（n=183）治疗。

启动TPO-RA治疗的主要指征是对既往治疗无效或失效（40.4%），选择罗普司亭主要基于医生偏好（59.5%），而选择其他TPO-RA则通常是由于患者偏好（59.6%）。

罗普司亭组患者相较于其他TPO-RA组患者在诊断时的中位血小板计数（PLT）更低（18×109/L vs. 25×109/L，P=0.014）、出血频率更高（P=0.007）、中位累积ITP出血量表（IBLS）评分更高（2分 vs. 0分，P=0.003），且治疗启动时出血部位数量和严重程度均显著更高（P<0.05）。与治疗前相比，启动TPO-RA治疗6个月后的整体非计划就诊次数减少52.7%（148次 vs. 70次，P=0.000002）（图1）。

图1 使用TPO-RA治疗6个月后的整体非计划就诊次数变化

结论：

研究表明，罗普司亭更常用于诊断时出血严重、PLT较低的ITP患者，诊断时的临床严重程度（而非随访期间表现）是治疗选择的关键决定因素。TPO-RA治疗后，患者就诊需求显著降低，凸显了其在减轻疾病负担方面的重要作用。

【PB3672】优化患者的预后和生活质量：大剂量地塞米松（HDD）联合罗普司亭与HDD单药治疗急性ITP的对比研究⁴

背景和目的：

HDD和TPO-RA（如罗普司亭）均为ITP的既定疗法，然而，对于这两者在一线治疗中联合使用的疗效评估，目前的研究数据有限。本研究旨在比较HDD联合和不联合罗普司亭治疗急性ITP的疗效，并评估其对患者健康相关生活质量（HRQoL）和糖皮质激素使用的影响。

结果：

该前瞻性研究共纳入60例急性出血的ITP患者，分别接受HDD单药及联合罗普司亭治疗。主要终点包括初始缓解率、完全缓解（CR）率、部分缓解（PR）率和持续缓解（SR）率，次要终点包括实验室参数与临床结局的相关性以及治疗对患者生活质量（QoL）的影响。

HDD联合罗普司亭组在第6周和第8周的缓解率显著高于HDD单药组（P=0.035和P=0.028）。此外，联合治疗组的SR率更高，患者所需的累积糖皮质激素剂量更低，实现了更快、更持久的CR，同时减少了与糖皮质激素相关的不良事件。值得注意的是，罗普司亭的加入显著改善了患者HRQoL评分，且总体不良反应减少。

结论：

与HDD单药治疗相比，HDD联合罗普司亭治疗急性ITP可显著提高第6周和第8周的缓解率，并且在减少糖皮质激素用量、改善患者的生活质量以及降低不良反应方面具有明显优势，为ITP患者提供了新的选择。

【PB3680】罗普司亭治疗ITP患儿的安全性和有效性评估：一项横断面研究⁵

背景和目的：

罗普司亭是一种长效TPO-RA，已在原发性ITP中广泛应用。本研究旨在评估罗普司亭在一线治疗无效的持续性/慢性ITP患儿中的安全性和有效性。

结果：

该横断面研究共纳入52例接受罗普司亭治疗的原发性ITP患儿，主要终点包括至少连续2周无需抢救治疗即可实现血小板应答（PLT≥50×109/L）的患儿比例、首次实现血小板应答的时间，以及出血事件（尤其是严重出血）、ITP相关住院和抢救治疗的减少情况。次要终点包括无需任何抢救治疗即可维持血小板应答≥3-6个月的持续缓解患儿比例、药物安全性以及HRQoL评估。

研究显示，罗普司亭显著降低了ITP患儿严重出血事件的发生率（从76.9%降至34.6%，P<0.05）、住院率（从69.2%降至7.7%，P<0.05）以及抢救药物的使用率（从65.4%降至11.5%，P<0.05）（图2）。

图2 使用罗普司亭后患者发生严重出血、ITP相关住院和抢救治疗的发生率

48例患儿（92.3%）实现了血小板应答，平均应答时间为1.4年，其中42例患儿（80.8%）获得了持续缓解，且未观察到严重不良事件。HRQoL评估显示，父母报告的评分普遍低于儿童自评，分别为78.6和81.8，并且PLT≥100×109/L与更高的HRQoL显著相关（P=0.004）。

结论：

罗普司亭在持续性/慢性ITP患儿中疗效确切且安全性较高，可显著提高PLT，减少出血事件、住院率和抢救药物的使用。

Part 02CIT篇

【PB3704】罗普司亭为受CIT影响的肿瘤患者开启新篇章：对治疗延迟的积极影响⁶

背景和目的：

CIT是肿瘤患者最常见的并发症之一，常迫使患者降低化疗剂量、中断治疗和/或永久停药，从而对患者的生存产生负面影响，使用TPO-RA是提高PLT的潜在解决方案。本研究旨在评估罗普司亭在CIT患者中的有效性和安全性，以期提高PLT，确保化疗的持续进行，从而改善总生存。

结果：

研究共纳入6例CIT成人患者，均在最后一个化疗周期后PLT<100,000/mm³且持续超过3周。患者中位PLT为59,000/mm³，使用罗普司亭直至达到化疗所需的PLT水平（>100,000/mm³）。

罗普司亭的初始剂量为2µg/kg，患者中位治疗2周后达到PLT目标值，且所需的中位剂量相同，仅2例患者需增加剂量以达到PLT目标值（4µg/kg和7µg/kg）。1例患者在治疗期间发生下肢深静脉血栓（DVT），接受全剂量抗凝治疗后继续使用罗普司亭，未出现进一步并发症。

CIT缓解后，3例患者继续接受化疗并使用罗普司亭，维持PLT>100,000/mm3，其中1例患者近期PET/CT扫描显示肿瘤体积和转移灶显著缩小。

结论：

研究表明，罗普司亭可能是帮助CIT患者提高PLT的有效方案，从而保证化疗的持续进行，避免治疗延迟和/或中断，并可能延长患者生存期。

总结

罗普司亭作为ITP二线治疗关键药物，国内2022年已获批用于成人慢性ITP患者。2025 EHA最新研究显示，罗普司亭对儿童及急性出血的ITP患者均具有较好的疗效和安全性。此外，对于CIT患者，罗普司亭可有效提升PLT，保障化疗的持续进行。作为一种长效TPO-RA，罗普司亭凭借其独特机制为患者提供了更多治疗可能，持续为血液疾病治疗领域注入新的动力。

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