2025年第30届欧洲血液学会（EHA）年会将于6月12日-6月15日在意大利米兰盛大启幕。作为欧洲血液学领域的大规模国际盛会，EHA年会始终引领全球血液学前沿发展，今年再度汇聚来自世界各地的血液学专家学者，共襄血液学创新理念与突破性研究成果的学术盛宴。

造血干细胞移植（HSCT）是治疗血液系统恶性疾病的重要手段，而移植前的预处理则是这一过程中的关键环节。近年来，基于塞替派的预处理方案在各类移植预处理中展现出确切的疗效与可靠的安全性，已成为学术界高度聚焦的研究议题。本届EHA年会紧扣这一关键领域，发布了多项塞替派相关重磅研究，为移植预处理策略的优化注入新的动力。医脉通精心梳理会议精华内容，以飨读者，共探血液学发展之未来！

01摘要号：PS1939

中文题目：奥布替尼、利妥昔单抗和塞替派（ORT方案）联合或不联合大剂量甲氨蝶呤（HD-MTX）治疗初治原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）1

英文题目：ORELABRUTINIB, RITUXIMAB, AND THIOTEPA (ORT) IN COMBINATION WITH ORWITHOUT HIGH-DOSE METHOTREXATE IN UNTREATED PRIMARY CENTRAL NERVOUSSYSTEM LYMPHOMA

关键信息：

本研究旨在评估ORT联合或不联合HD-MTX方案治疗初治PCNSL患者的疗效与安全性。主要研究终点为客观缓解率（ORR），次要终点包括无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。研究共纳入24例初治PCNSL患者（≥18岁），中位随访时间为11个月，中位年龄为62岁。其中，6例（25.0%）患者接受了ORT方案，18例（75.0%）患者接受了ORT联合HD-MTX方案。结果显示，在24例完成诱导治疗的患者中，ORR为83.3%，完全缓解（CR）率为79.2%，4.2%的患者疾病稳定（SD）。中位PFS未达到，估计的1年和2年PFS率分别为86.8%和69.7%。亚组分析显示，MCD亚型患者的缓解率达87.5%。ORT组患者ORR为83.3%，CR率为66.6%。中位PFS为19个月，1年PFS率为83.6%；ORT联合HD-MTX组CR率与ORR均为83.3%，中位PFS未达到，估计的1年和2年PFS率均为88.8%。完成化疗的CR患者中，25.0%的患者接受自体造血干细胞移植（ASCT），14例接受奥布替尼维持治疗，中位持续时间为9.4个月。

整体而言，含塞替派的ORT方案联合或不联合HD-MTX在PCNSL治疗中展现出初步疗效和可控的安全性，尤其对于MCD亚型老年患者具有一定治疗潜力。

02摘要号：PF966

中文题目：利妥昔单抗、甲氨蝶呤、塞替派和奥布替尼（R-MTO方案）序贯ASCT治疗PCNSL的初步疗效与安全性2

英文题目：PRIMARY EFFICACY AND SAFETY OF FIRST-LINE R-MTO REGIMEN (RITUXIMAB, METHOTREXATE, THIOTEPA, AND ORELABRUTINIB) FOLLOWED BY AUTOLOGOUS HEMATOPOIETIC STEM CELL TRANSPLANTATION IN PCNSL

关键信息：

本研究旨在评估R-MTO方案序贯ASCT治疗PCNSL的疗效与安全性。主要研究终点为意向治疗（ITT）人群的2年PFS率，次要终点包括CR率、总体缓解率（ORR）、OS及安全性。研究共纳入30例患者，中位年龄为61岁。数据截止时，所有患者均完成4个周期的诱导治疗，CR率和ORR分别为93.34%和96.67%。40.00%的患者接受ASCT，且移植前均达到CR。12个月PFS率和OS率分别为82.26%和85.33%。

整体而言，R-MTO诱导治疗方案在初治PCNSL患者中展现出良好的疗效，能够实现较高的缓解率，且安全性可控。

03摘要号：PF1188

中文题目：氟达拉滨、白消安、塞替派、美法仑和环磷酰胺（F-BMT）预处理方案在接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗的输血依赖型地中海贫血（TDT）患者中的疗效和安全性：一项单臂临床试验3

英文题目：F-BMT CONDITIONING REGIMEN IMPROVES THE EFFICACY AND SAFETY OF ALLOGENEIC HEMATOPOIETIC STEM CELL TRANSPLANTATION FOR TRANSFUSION-DEPENDENT THALASSEMIA: A SINGLE-ARM CLINICAL TRIAL

关键信息：

本研究旨在探讨F-BMT预处理方案在改善TDT患者allo-HSCT中的疗效和安全性。主要研究终点为1年无地中海贫血生存（TFS）率。研究共纳入51例TDT患者，中位年龄为10.5岁，中位随访时间为294天。结果显示，1年TFS率为93.7%，1年OS率为95.7%。所有患者均实现中性粒细胞及血小板植入，且均为完全供者嵌合。移植后28天，植入率为100%。中性粒细胞与血小板的平均植入时间分别为13.9±1.4天和13.4±3.7天。研究期间，未观察到移植后淋巴细胞增殖性疾病（PTLD）或血栓性微血管病（TMA）。

整体而言，该研究表明，F-BMT预处理方案序贯HSCT作为减低毒性方案，在年龄较大的TDT患儿中具有良好的疗效和安全性。

04摘要号：PF1056

中文题目：塞替派、白消安和氟达拉滨（TBF）预处理方案联合抗胸腺细胞免疫球蛋白（ATG）/移植后环磷酰胺（PTCy）用于接受单倍体相合造血干细胞移植（haplo-HSCT）成人急性淋巴细胞白血病（ALL）患者的移植物抗宿主病（GVHD）预防：一项单中心、开放标签、前瞻性研究4

英文题目：THIOTEPA-BUSULFAN-FLUDARABINE CONDITIONING REGIMEN WITH ATG/PTCY-BASED GVHD PROPHYLAXIS AS PROMISING APPROACH FOR HAPLOIDENTICAL STEM CELL TRANSPLANTATION IN ADULT ACUTE LYMPHOBLASTIC LEUKEMIA: A SINGLE-CENTER, OPEN-LABEL, PROSPECTIVE STUDY

关键信息：

本研究旨在评估TBF预处理方案联合ATG/PTCy预防成人ALL患者GVHD的疗效与安全性。主要研究终点为无病生存期（DFS），次要终点包括OS、复发率、GVHD发生率及治疗相关死亡率（TRM）。研究共纳入17例接受TBF+ATG/PTCy方案治疗的haplo-HSCT ALL患者，中位年龄为38岁。结果显示，从确诊至移植的中位时间为4.7个月，所有患者移植前均达到CR。除1例早期前体T细胞ALL（ETP-ALL）患者外，其余患者均实现完全供者嵌合。中性粒细胞植入中位时间为13.5天，血小板植入中位时间为12天。数据截止时，中位随访时间为4.5个月。2例患者出现Ⅱ级皮肤急性GVHD（皮疹），经糖皮质激素治疗后迅速缓解。

整体而言，初步研究数据表明，TBF+ATG/PTCy方案可用于接受haplo-HSCT的ALL患者，且移植相关毒性可控。后续将扩大研究队列、延长随访时间，以进一步评估该方案的疗效与安全性。

05摘要号：PB3233

中文题目：大剂量塞替派联合利妥昔单抗与泊马度胺（R-TP方案）治疗复发/难治性原发性中枢神经系统弥漫大B细胞淋巴瘤（R/R PCNS-DLBCL）的疗效与安全性5

英文题目：HIGH-DOSE THIOTEPA COMBINED WITH RITUXIMAB AND POMALIDOMIDE IS A PERFECT ALTERNATIVE CHEMOTHERAPY REGIMEN FOR RELAPSED/REFRACTORY PRIMARY CENTRAL NERVOUS SYSTEM DIFFUSE LARGE B CELL LYMPHOMA

关键信息：

本研究旨在评估R-TP方案在R/R PCNS-DLBCL患者中的治疗缓解率及耐受性。研究共纳入16例R/R PCNS-DLBCL患者，中位年龄为66岁。根据国际结外淋巴瘤工作组（IELSG）风险评分，18.8%的患者被纳入低危组，81.2%的患者被纳入为中危组。入组时，所有患者的白细胞计数、血红蛋白及血小板水平均基本正常。基于Hans分型，87.5%的患者为非生发中心B细胞样（non-GCB）亚型。截至2025年2月，中位随访时间为8个月。所有患者至少接受了2个周期的R-TP方案治疗，ORR为100%。11例患者完成了6个周期的R-TP方案化疗，ORR为100%，CR率为72.7%。在安全性方面，常见的不良反应为轻度血液学不良事件。

整体来看，R-TP方案在R/R PCNS-DLBCL患者中展现出较高的缓解率及良好的耐受性，为此类难治性患者提供了有前景的治疗选择。

06摘要号：PB3380

中文题目：塞替派、白消安联合环磷酰胺预处理方案在高危恶性血液病患者allo-HSCT中的应用6

英文题目：THIOTEPA, BUSULFAN COMBINED WITH CYCLOPHOSPHAMIDE CONDITIONING REGIMEN PRIOR TO ALLOGENEIC HEMATOPOIETIC STEM CELL TRANSPLANTATION FOR PATIENTS WITH HIGH-RISK MALIGNANT HEMATOLOGIC DISEASES

关键信息：

本回顾性研究旨在观察以塞替派和白消安为基础的预处理方案在高危血液病患者allo-HSCT中的有效性和安全性。研究共纳入27例患者，中位年龄35岁。所有患者均接受塞替派、白消安联合环磷酰胺的预处理方案。中位随访609天。所有患者的1年和估计的2年OS率分别为85.2%±6.8%和76.5%±8.5%，1年和估计的2年DFS率分别为81.5%±7.5%和62.8%±12.2%，1年和估计的2年累积复发率（CIR）分别为14.8%±6.8%和31.0%±12.6%，1年和估计的2年非复发死亡率（NRM）分别为4.2%±4.1%和8.5%±5.8%。Ⅲ-Ⅳ度急性GVHD和慢性GVHD的发生率分别为18.5%和37.0%。该方案相关不良反应多为1-2级，患者耐受性良好。

整体而言，该研究表明，基于塞替派和白消安的预处理方案可能是接受allo-HSCT的高危血液病患者的一种有前景的选择。

07摘要号：PB3396

中文题目：两种基于塞替派的预处理方案在原发性（PCNSL）或孤立性继发性（SCNSL）中枢神经系统淋巴瘤ASCT中的应用：单中心经验7

英文题目：TWO THIOTEPA BASED CONDITIONING REGIMENS FOR AUTOLOGOUS STEM CELL TRANSPLANTATION IN PRIMARY OR ISOLATED SECONDARY CENTRAL NERVOUS SYSTEM LYMPHOMA: A SINGLE CENTRE EXPERIENCE

关键信息：

本研究旨在评估两种预处理方案：白消安、洛莫司汀和塞替派（BLT方案），卡莫司汀和塞替派（BCNU-TT方案）在中枢神经系统性淋巴瘤（CNSL）患者中的疗效和安全性，主要研究终点为OS和无事件生存期（EFS），次要终点为两种预处理方案的安全性。研究共纳入28例接受大剂量化疗联合ASCT（HDC-ASCT）的CNSL（原发性或继发性）患者，中位随访时间为62个月，中位年龄为54岁，其中12例（42.8%）患者年龄≥60岁。8例（28.6%）为复发/难治性（R/R）患者，既往接受过的中位治疗线数为2线。移植前，15例（53.6%）患者达到CR。

研究显示，患者的中性粒细胞和血小板植入中位时间分别为移植后12天和24天，两种预处理方案的植入时间无差异（p=0.46，0.14）、不良事件发生率无差异。1年时，接受BLT方案的PCNSL患者OS率为68.8%，EFS率为62.5%，而BCNU-TT组OS率和EFS率均为83.3%（p=0.59）。单因素分析显示，年龄≥60岁、初治或R/R状态、PCNSL/SCNSL、缓解状态、CD34+细胞剂量或预处理方案对治疗结局均无显著影响。

整体而言，在PCNSL患者中，HDC-ASCT巩固治疗的OS率约为60%。尽管队列样本量较小限制了推导的显著性，但接受BCNU-TT（含更高的塞替派中位剂量）治疗的患者显示出生存期改善的趋势。两种方案均具有可接受的安全性特征。

总结

本次EHA年会公布的多项塞替派相关研究的最新数据进一步夯实了其在血液系统恶性疾病治疗中的重要地位，为塞替派在移植预处理中的应用提供了更丰富的循证依据，同时也为临床实践带来了新的思考。目前，国内首个获批移植预处理相关适应症的塞替派产品（注射用塞替派）已在我国成功上市，该药通过美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的双重认可，采用成熟冻干粉针工艺，无菌且不含聚乙二醇400，有效避免溶血风险，保障药物稳定性和给药安全性。此外，其100mg的大规格剂型使得临床应用更加便捷。未来，期待更多前瞻性研究和真实世界数据持续优化预处理策略，推动HSCT疗效提升，造福全球血液疾病患者。EHA 2025的精彩内容不仅为学者带来启示，更标志着塞替派在血液领域的深远影响正在加速显现。

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