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人间最美五月天，2025年5月16-17日，中国免疫学会血液免疫分会第八届北京血栓与止血会议暨第六届北京血液肿瘤与免疫高峰论坛胜利召开。与会现场，医脉通特邀南方医科大学南方医院宣丽教授对造血干细胞移植相关话题进行采访，分享治疗经验和前沿进展。

医脉通：HSCT已在全球范围内得到广泛的应用。且随着移植技术的不断进步，HSCT的适应症也进一步拓宽。可否请您简单谈谈HSCT在血液疾病中的应用现状以及发展前景？

宣丽教授：造血干细胞移植（HSCT）是治疗多种血液疾病的重要手段，其适应症广泛，包括恶性血液疾病、非恶性血液疾病以及自身免疫性疾病。HSCT甚至是治愈某些类型急性白血病以及骨髓增生异常综合征等疾病的唯一方法。HSCT在再生障碍性贫血和地中海贫血等非恶性血液疾病中的应用也在稳步增加，在治疗某些难治性自身免疫性疾病（如多发性硬化症、系统性红斑狼疮等）方面也显示出良好效果。

近些年，HSCT技术快速发展，特别是单倍体移植的发展和供者来源多样化，进一步拓宽了HSCT的适用范围，而移植预处理方案的优化以及移植并发症如移植物抗宿主病（GVHD）和感染管理的改善，降低了移植相关死亡率，提高了移植后患者的生存。

未来，我认为HSCT的发展前景主要是走向更精准的个体化治疗，根据患者的年龄、危险分层和生物标志物等制定更加精准的移植方案和移植后精细管理体系，并且与CAR-T细胞疗法等免疫治疗手段有机结合，进一步改善患者预后。

医脉通：移植前预处理是HSCT中非常重要的一环。可否请您简单谈谈移植前预处理方案的发展现状？

宣丽教授：移植预处理方案是HSCT中的关键环节，其目的是清除患者体内的肿瘤细胞、抑制宿主免疫系统以防止移植物排斥，并为供体造血干细胞的植入创造条件。移植预处理方案主要包括传统的清髓预处理方案、减低毒性预处理方案、非清髓预处理方案和超强预处理方案。

南方医院近些年在预处理方面也开展了一些临床研究并且取得了不错的疗效。对于接受allo-HSCT的高危MDS和MDS继发AML患者，我们发起了国际首个RCT比较两种清髓预处理方案对该人群的疗效和安全性，发现：粒细胞集落刺激因子联合地西他滨与白消安和环磷酰胺（G-DAC-BuCy）的新型预处理方案较白消安和环磷酰胺（BuCy）方案可降低复发、改善生存。对于接受单倍体移植的AML患者，发现：BuFlu方案较 BuCy方案治疗相关死亡率和预处理相关毒性更低、复发率相似。对于接受自体移植的处于首次完全缓解的中危AML患者，发现：伊达比星联合BuCy（IDA-BuCy）方案较BuCy方案有更高的预处理相关毒性和相似的抗白血病作用，提示该类患者选择IDA-BuCy预处理方案需谨慎。对于成人KMT2A重排白血病患者，发现：含地西他滨强化预处理方案较标准清髓方案可降低复发、改善生存。对于标危急性B淋巴细胞白血病患者，我们发起了一项多中心RCT，发现：BuCy方案与全身放疗（TBI）联合Cy方案有同等疗效，为无法开展TBI的单位提供了有效治疗策略对于移植前未缓解的难治复发白血病患者。另外，我们还建立了“超强预处理方案序贯供者淋巴细胞输注等诱导GVL”策略，使移植后5年总生存提高至50%以上、5年白血病复发率降至30%以下，该策略被纳入多个国内指南与专家共识。

移植预处理方案的发展经历了从高强度化疗/放疗到减低毒性方案，再到预处理方案与新型治疗手段如CAR-T、靶向药物等的结合。这些进展显著降低了预处理的毒性，扩大了HSCT的适用人群，并提高了移植成功率。未来，随着精准医疗和新型治疗技术的不断发展，预处理方案将更加个体化和多样化，为更多患者带来希望。

医脉通：allo-HSCT患者在接受移植后后可导致GVHD，严重者可危及生命。可否请您简单谈谈目前有关allo-HSCT后GVHD的防治现状？

宣丽教授：GVHD是allo-HSCT后最常见的严重并发症之一，分为急性和慢性两种形式，严重影响患者的生存率和生活质量。在我看来，GVHD更为重要的是预防，一旦发生严重GVHD，治疗都很棘手，建议通过采取有效的预防措施以降低GVHD发生率和严重程度，减少患者的痛苦和治疗风险。

环孢素和他克莫司是目前最常用的预防GVHD的基础药物。甲氨蝶呤、麦考酚酯、抗胸腺细胞球蛋白（ATG）以及PTCY都是常用的预防GVHD药物。近来研究报道间充质干细胞在预防GVHD方面显示出显著的潜力，也有研究报道靶向治疗药物维得利珠单抗联合标准预防方案可显著提高移植后180天内下消化道急性GVHD无事件生存率。

治疗方面，糖皮质激素是GVHD的一线治疗药物，对于激素耐药患者需尽快启动二线治疗，JAK2抑制剂、ROCK2抑制剂和间充质干细胞等在一些难治性GVHD患者中显示出良好的疗效。GVHD患者常合并感染，需积极进行抗感染以及对症支持治疗。

总之，尽管GVHD的防治仍面临诸多挑战，但随着新型药物和技术的不断涌现，其防治效果正在逐步改善。未来，精准医疗和新型细胞治疗有望为GVHD患者带来更多的希望。

专家简介

宣丽 教授

南方医科大学南方医院血液科副主任(主持工作)，教授，副主任医师，博士生导师

教育部青年长江学者，广东特支计划科技创新青年拔尖人才，广州市珠江科技新星

研究方向：造血干细胞移植和移植免疫

中华医学会血液学分会第十二届委员会委员

中国临床肿瘤学会（CSCO）白血病专家委员会第二届常务委员

中国病理生理学会第十届实验血液学专业委员会委员

广东省抗癌协会血液肿瘤专业委员会第六届委员会候任主任委员

广东省医学教育协会血液免疫诊断与治疗专业委员会第一届委员会主任委员

以第一/通讯作者在Lancet Oncology/Haematology、JCO、STTT和Nature Cell Biology等期刊发表SCI论文三十余篇，作为负责人先后承担国家重点研发计划课题1项、国家自然科学基金项目3项和广东省自然科学基金3项。

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