糜坚青教授、刘爱军教授：从诊断到治疗，多发性骨髓瘤的早期干预与CAR-T疗法的优化选择_多发性骨髓瘤

糜坚青教授、刘爱军教授：从诊断到治疗，多发性骨髓瘤的早期干预与CAR-T疗法的优化选择

2025-05-28 来源：医脉通

关键词：多发性骨髓瘤

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人间最美五月天，2025年5月16-17日，中国免疫学会血液免疫分会第八届北京血栓与止血会议暨第六届北京血液肿瘤与免疫高峰论坛胜利召开。与会现场，医脉通特邀上海交通大学医学院附属瑞金医院糜坚青教授和首都医科大学附属北京朝阳医院刘爱军教授对多发性骨髓瘤的诊断和治疗相关话题进行采访，分享诊治经验和前沿进展。

医脉通：从您的临床经验来看，CAR-T疗法主要适用于哪些类型的骨髓瘤患者，在选择患者时，需要考量哪些因素？

糜坚青教授：CAR-T细胞疗法作为免疫治疗领域的三大支柱之一，是一种革命性的新型治疗手段。其适用性主要取决于患者浆细胞是否表达特定的CAR-T细胞靶标，如BCMA、GPRC5D等。鉴于绝大多数肿瘤浆细胞均表达这些靶点，可以说该疗法几乎适用于所有类型的骨髓瘤患者，因为这些患者都具备CAR-T细胞药物作用的关键靶点。

然而，在筛选适宜患者时，必须对患者的整体状况进行全方位评估，这一过程至关重要。首要的是患者的全身状态是否适合接受治疗，包括肾功能、心肺功能等核心指标，这些都需要进行严格而细致的评估。若患者的机体功能严重受损，在治疗过程中可能面临生命危险，这是最需要警惕的。其次，肿瘤负荷的评估不可或缺。高肿瘤负荷患者在接受治疗时，可能面临严重的细胞因子释放综合征（CRS）或免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）等并发症风险。此外，CAR-T产品的选择也需要根据患者的具体情况进行个性化考量，以确定最适合的治疗方案。因此，在CAR-T细胞疗法的患者筛选过程中，必须秉持审慎严谨的态度，全面权衡各项因素，以确保治疗的安全性和有效性。

医脉通：国内多发性骨髓瘤（MM）的治疗还存在着哪些挑战，应该朝着哪些方向去努力呢？

刘爱军教授：在MM的治疗中，延长患者生存期是医患双方共同追求的核心目标。为实现这一目标，我们需要在疾病演进的各个阶段采取前瞻性干预策略。从意义未明的单克隆丙种球蛋白病（MGUS）到冒烟型骨髓瘤（SMM），再到症状性骨髓瘤的疾病进程中，治疗关口应进一步前移。尤其在SMM阶段，通过积极干预延长该阶段至3-5年，进而将症状性骨髓瘤阶段维持至5-10年，患者整体生存期有望达到15年甚至更长。

相较于在多重耐药后寻求突破性治疗手段，关注患者的整体生存获益更具临床意义。我们应致力于发现更早期的可控疾病状态，在维持治疗或缓解期，精准识别高危复发患者，并对其复发状态实施更优化的管理方案。在肿瘤负荷尚处于可控阶段时及时干预，方能实现"以最小代价获取最大收益"的治疗目标。

医脉通：基于您的临床经验，请您谈谈在多发性骨髓瘤的识别和诊断中需要注意哪些事项？

刘爱军教授：在MM的识别与诊断中，首先，早期诊断至关重要。在患者尚未出现明显症状或仅表现为轻微症状时，应及时识别MGUS或SMM。从这一阶段开始进行系统化管理，患者的生存期将在严密监控下显著延长。其次，初始诊断时的危险分层不可缺。确诊MM后，需通过遗传学、影像学指标，以及髓外病变、浆细胞白血病等评估，对患者进行精准分层。这一分层结果将为后续治疗方案的制定提供重要依据。值得一提的是，骨髓瘤全程中每次复发进展的诊断也是疾病管理的重要环节。在MM的整体病程中，尤其是在每次复发时，都应进行全面诊断评估。这不仅有助于准确判断疾病状态，更能为治疗方案的调整提供关键信息。

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