导读：
2025年第77届美国神经病学会（AAN)年会将于2025年4月5-9日在美国圣地亚哥举行。为了帮助各位临床医师更好地了解该会议，特别整理了五项研究的主要内容。本材料所提供的相关信息在任何情况下均不应作为治疗或使用建议，亦不用于推广目的。
Real-world Treatment Patterns Among Patients with Generalized Myasthenia Gravis
全身型重症肌无力患者的真实世界治疗模式[2]
目的：
本研究旨在评估美国全身型重症肌无力 (gMG) 患者的真实世界治疗模式和重症肌无力 (MG) 相关临床事件。
设计/方法：
从Komodo研究数据库 (01/2017-09/2023) 中纳入患有 gMG 的成年人。索引日期定义为神经科医生首次诊断的 MG。研究描述了基线（指数前 12 个月）人口统计学特征、随访（指数后 ≥12 个月）治疗模式，包括观察到的前 5 次治疗发作、MG 加重和危象发生。
结果：
共纳入6,195名患者（平均年龄61.1岁，女性占49.1%，平均随访时间为32.7个月）。在治疗患者中，从首次治疗（n=5,652）到第五次治疗（n=2,107）：
➤乙酰
➤皮质类固醇的使用率在48.2%-63.2%之间波动；
➤以下治疗的使用率有所增加：
·任何非类固醇类免疫抑制剂（从11.8%增加至41.8%）；
·任何免疫球蛋白（从6.3%增加至15.6%）；
·FcRn抑制剂（从0.1%增加至2.7%）；
·C5抑制剂（从0.2%增加至2.9%）。
从索引日期到首次使用FcRn抑制剂的平均时间为20.7个月，到首次使用C5抑制剂的平均时间为15.8个月。
索引后，48.8%的患者出现MG加重，3.1%的患者发生MG危象。加重和危象的发生率在索引后第一年最高（41.5%），随后逐年下降（第二年为20.3%，第三年为18.0%，第四年为14.4%）。
结论：
传统治疗是该队列中大多数患者的初始治疗策略，而免疫球蛋白和靶向治疗通常在疾病后期使用。结合疾病早期（索引后第一年）的高复发率和危象发生率，这一结果突显了在管理 gMG 患者时，需要更早地实现稳定且持续的疾病控制，以满足当前未被满足的治疗需求。
Clinical Outcomes and Events in a United States Generalized Myasthenia Gravis Population: Analysis of Real-world Data [3]
美国全身型重症肌无力患者的临床结果和事件：真实世界数据分析
目的：
本研究旨在探索美国全身型重症肌无力（gMG）患者群体的真实世界临床状态和治疗模式。
背景：
gMG是一种由致病性自身抗体引起的慢性自身免疫性疾病，这些抗体会破坏神经肌肉传递，导致肌肉无力和疲劳。治疗的目标是改善临床结局，减少复发和危及生命的肌无力危象的发生频率。
设计/方法：
数据来自Adelphi重症肌无力（MG）II期疾病特异性项目，美国数据收集时间为2024年2月至8月。
结果：
➤总计49名医生报告了312名gMG患者的数据（平均年龄55.5岁，标准差14.2岁；男性占53.2%；白人/高加索人种占79.8%）。
➤患者从诊断到现在的平均时间为4.0年（标准差5.3年），71.8%的患者为
➤大多数患者属于MGFA II级或以上（78.5%），平均MG-日常生活活动量表（MG-ADL）评分为4.1（SD 3.1）；年龄小于50岁和50岁及以上的患者平均MG-ADL评分分别为3.8（SD 2.9）和4.3（SD 3.3）。
➤患者平均尝试过1.6种（SD 1.0）治疗方案，81.7%的患者正在接受维持治疗，其中46.3%正在使用新型疗法（补体抑制剂占16.5%；新生儿Fc受体抑制剂占15.7%；免疫球蛋白占12.5%）。
➤自诊断以来，28.9%的患者出现过复发，13.4%的患者发生过肌无力危象；在复发的患者中，45.6%在过去12个月内经历过复发事件；在有危象的患者中，31.4%在过去12个月内经历过危象事件。
➤总体而言，14.9%的患者在过去12个月内因MG相关原因住院至少1次，17.3%的患者接受过胸腺切除术。
结论：
尽管使用了新型疗法，gMG患者仍持续经历临床复发和肌无力危象，这表明疾病控制仍不理想。需要进一步的纵向分析，以了解新型和新兴疗法对临床结局的真实世界影响，以及相关的医疗成本。
Real-world Interaction Between Pregnancy and Generalized Myasthenia Gravis[4]
真实世界中妊娠和全身型重症肌无力之间的关系
目的：
本研究旨在比较妊娠与非妊娠女性全身型重症肌无力（gMG）患者在治疗、MG加重、危象及相关成本方面的差异。
背景：
MG症状在妊娠期间可能加重，增加呼吸衰竭的风险，并影响妊娠结局。随着新型靶向治疗的出现，了解妊娠与gMG之间的相互作用有助于识别未被满足的治疗需求，并指导管理决策。
设计/方法：
研究从Komodo研究数据库（2017年1月至2023年9月）中识别出妊娠和非妊娠女性gMG患者。妊娠队列的基线期为妊娠前12个月（索引日期），随访期包括妊娠期和产后6个月。非妊娠队列（随机索引日期）按10:1的比例与妊娠队列匹配，匹配依据为基线期和随访期的时长。通过熵平衡法对基线特征进行加权。比较加权队列在随访期间的治疗使用、MG加重、危象及相关成本（2023年美元；每位患者每月）。
结果：
➤研究共纳入97名妊娠女性和970名非妊娠女性gMG患者。
➤在随访期间，妊娠队列每月治疗供应天数较非妊娠队列更少，平均差异（MD）如下：
·非类固醇类免疫抑制剂（MD：-4.33天）；
·单克隆抗体（MD：-1.49天）；
·补体5（C5）抑制剂（MD：-1.18天）；
所有差异均具有统计学显著性（p<0.001）。
➤妊娠队列与非妊娠队列发生MG加重的几率相似（风险比 [OR]：1.25；p=0.391），但妊娠队列发生MG危象的几率显著高于非妊娠队列（OR：3.90；p=0.027）。
➤妊娠队列的MG相关药房成本较非妊娠队列低3,930美元（p=0.004），但两组在MG加重和危象相关的成本方面无显著差异。
结论：
研究结果表明，妊娠期间gMG治疗存在未被满足的需求。尽管妊娠队列的治疗供应和相关成本显著较低，但其发生MG危象的风险显著高于非妊娠女性。未来针对妊娠女性（无论是否患有gMG）的分析可能为进一步揭示妊娠与gMG之间的相互作用提供更多见解。
Long-term Effectiveness and Safety of Eculizumab in Patients With Generalized Myasthenia Gravis (gMG): Real-world Data From Japan [5]
目的：
依库珠单抗于2017年12月在日本获批用于治疗gMG。目前正在进行监管要求的真实世界使用情况。本研究旨在评估评估依库珠单抗在日本成人*抗乙酰胆碱受体抗体阳性（AChR-Ab+）全身型重症肌无力（gMG）患者中的真实世界疗效和安全性。
设计与方法：
本项真实世界分析纳入了从依库珠单抗获批至数据截止日期（2023年4月）期间接受依库珠单抗治疗且数据记录合格的gMG患者。评估指标包括MG-ADL评分、QMG、危象发生次数、静脉注射免疫球蛋白（IVIg）/
结果：
疗效分析：共纳入254名患者（女性占66.1%；平均年龄53.1岁，标准差15.6岁；平均gMG病程7.5年，标准差8.0年；首次用药时MGFA分型：IIa型20.5%，IIb型16.9%，IIIa型21.3%，IIIb型15.0%，IVa型7.9%，IVb型7.1%，V型10.2%）。
➤3年累积缓解率：
·232名患者中179名（77.2%）MG-ADL评分改善≥2分；
·224名患者中146名（65.2%）QMG评分改善≥3分。
➤评分变化：
·MG-ADL评分平均变化为-5.5（标准差3.7）；
·QMG评分平均变化为-7.7（标准差5.9）。
·MGFA IIa-IVb型患者的MG-ADL评分平均变化为-4.8（标准差3.0），MGFA V型患者为-11.7（标准差4.2）。
·QMG评分也观察到类似的改善。
➤危象发生率：从每100患者年20.4次降至2.0次。
➤IVIg和PLEX使用：IVIg使用比例从65.4%降至12.8%，PLEX使用比例从24.8%降至2.1%。
➤口服皮质类固醇剂量：≤5 mg/天的使用比例从基线时的11.3%增加至数据截止时的34.2%。
➤安全性分析：264名患者中，40.5%报告了不良药物反应（ADRs），22.7%报告了严重不良药物反应（SADRs）。未报告脑膜炎球菌感染。
结论：
与之前的真实世界数据一致，依库珠单抗治疗在不同MGFA分型的患者中均显示出持续的疗效，并且耐受性良好。未观察到新的安全性信号。
Differential Effect of Eculizumab and Efgartigimod on Subscores of the MG-ADL and QMG in Generalized Myasthenia Gravis Patients [6]
依库珠单抗和艾加莫德对gMG患者 MG-ADL 和 QMG 子评分的差异影响
目标：
依库珠单抗和艾加莫德均已被批准用于治疗重症肌无力（MG）。本研究旨在探索依库珠单抗和艾加莫德在真实世界环境中对重症肌无力（MG）MG-ADL和QMG分项评分的不同影响。
设计/方法：
研究者纳入了在研究者所在医院接受依库珠单抗*或艾加莫德治疗的患者，并回顾性收集了MG-ADL和QMG的数据。研究者将MG-ADL的观察确认在治疗前8周的每周评分，QMG的观察则在基线及治疗后5、12、24、36和48周进行。我们使用重复测量的广义线性模型分析两种治疗之间的差异。
结果：
➤共纳入38名患者，其中22名接受依库珠单抗治疗，16名接受艾加莫德依治疗。中位随访时间为321天。
➤在MG-ADL评分中，依库珠单抗在第7周显示出更高的缓解率（-6.3 vs 3.8；p=0.038）。
➤在QMG评分中，依库珠单抗在第24周（-6.0 vs -0.9；p=0.032）、第36周（-7.7 vs -1.7；p=0.020）和第48周（-8.5 vs -2.6；p=0.018）显示出更高的缓解率。
➤在MG-ADL的眼部和肢体分项评分中未发现差异（分别为F=1.468, p=0.204 和 F=0.909, p=0.408）；在QMG的眼部和肢体分项评分中也未发现差异（分别为F=0.284, p=0.888 和 F=1.527, p=0.229）。
➤在MG-ADL的延髓分项评分中，依库珠单抗在第6周（-3.4 vs -1.2；p=0.009）和第7周（-3.1 vs -1.2；p=0.020）显示出更高的缓解率；在QMG的延髓分项评分中，依库珠单抗在第12周（-2.1 vs -0.8；p=0.025）和第36周（-3.0 vs -1.1；p=0.018）显示出更高的缓解率。
➤在整个观察期内，依库珠单抗对用力肺活量（FVC）的QMG评分改善更为显著（F=3.287, p=0.036）。
结论：
本研究显示，依库珠单抗和艾加莫德在MG-ADL和QMG评分上的影响存在差异，依库珠单抗对延髓分项评分的影响更为显著。
Phase 3 Myasthenia Gravis Inebilizumab Trial (MINT): Efficacy and Safety Results in Patients with Generalized MG[7]
目标：
本研究旨在探讨抗CD19+B细胞单克隆抗体伊奈利珠单抗在gMG患者中的疗效和安全性。
设计/方法：
MINT是一项针对成人gMG患者的3期临床研究（NCT04524273）。随机对照期（RCP）为AChR+人群52周，MuSK+人群26周。受试者按1:1比例随机分配至接受静脉注射伊奈利珠单抗（300 mg）或安慰剂治疗，分别在RCP第1天、第15天及第26周（仅AChR+人群）给药。主要终点为第26周联合人群中MG-ADL（重症肌无力日常活动量表）评分较基线的变化。关键次要终点包括联合人群中QMG（定量重症肌无力评分）评分较基线至第26周的变化，以及AChR+和MuSK+人群中MG-ADL和QMG评分较基线至第26周的变化。
结果：
共纳入238名患者：伊奈利珠单抗组119人（AChR+ 95人，MuSK+ 24人），安慰剂组119人（AChR+ 95人，MuSK+ 24人）。与安慰剂组相比，伊奈利珠单抗组在26周时的MG-ADL评分和QMG评分均显著改善（均P<0.001）。不良事件发生率分别为80.7%（伊奈利珠单抗组）和73.1%（安慰剂组），严重不良事件率分别为8.4%（伊奈利珠单抗组）和13.4%（安慰剂组）。
结论：
伊奈利珠单抗治疗 AChR+或 MuSK+ gMG患者有效且安全性良好。
结语：
2025年AAN年会为重症肌无力（MG）领域的研究者和临床医生提供了一场学术盛宴，五项研究从不同角度深入探讨了gMG的治疗模式、临床结局、妊娠影响以及新型疗法的长期效果和安全性。这些研究不仅揭示了当前治疗中的未满足需求，也为未来优化治疗策略提供了重要参考。
参考文献：
1. 中华医学会神经病学分会神经免疫学组. 重症肌无力自身抗体实验室诊断专家共识2022[J]. 中华神经科杂志,2023,56(03)：251-256.
2. 2025 AAN Real-world Treatment Patterns Among Patients with Generalized Myasthenia Gravis
3. 2025 AAN Clinical Outcomes and Events in a United States Generalized Myasthenia Gravis Population: Analysis of Real-world Data
4. 2025 AAN Real-world Interaction Between Pregnancy and Generalized Myasthenia Gravis
5. 2025 AAN Long-term Effectiveness and Safety of Eculizumab in Patients With Generalized Myasthenia Gravis (gMG): Real-world Data From Japan
6. 2025AAN Differential Effect of Eculizumab and Efgartigimod on Subscores of the MG-ADL and QMG in Generalized Myasthenia Gravis Patients
7. 2025 AAN Phase 3 Myasthenia Gravis Inebilizumab Trial (MINT): Efficacy and Safety Results in Patients with Generalized MG
*依库珠单抗在该研究中的治疗人群为难治型全身重症肌无力抗乙酰胆碱受体抗体阳性成人患者
审批号：CN-157673 有效期至：2026年4月10日
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