近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了三款抗肿瘤新药及新适应症，瘤种涉及胰腺和胰腺外神经内分泌肿瘤、肌层浸润性
胰腺和胰腺外神经内分泌肿瘤
2025年3月26日，FDA批准卡博替尼用于治疗≥12岁、既往曾接受治疗的不可切除局部晚期或转移性高分化
研究简介
CABINET试验是一项双盲、安慰剂对照、多中心研究，包含pNET和epNET两个独立的随机队列，共纳入298例既往治疗后进展的不可切除、局部晚期或转移性患者。两个队列的主要疗效终点均为由盲法独立影像学评审委员会（BIRC）依据RECIST v1.1标准评估的无进展生存期（PFS），次要疗效终点包括客观缓解率（ORR）和总生存期（OS）。
在pNET队列中，99例患者随机（2:1）分配接受卡博替尼（60 mg，口服，qd）或安慰剂治疗，直至疾病进展或毒性不可耐受。结果显示，卡博替尼组的中位PFS为13.8个月，显著优于安慰剂组的3.3个月（HR=0.22，95%CI: 0.12-0.41；p<0.0001）。卡博替尼组的ORR为18%，而安慰剂组未观察到缓解。总生存数据尚未成熟，卡博替尼组死亡32例（占该组入组患者的48%），安慰剂组死亡17例（占52%）。值得注意的是，52%的安慰剂组患者在试验期间交叉接受了开放标签的卡博替尼治疗，可能对OS评估产生影响。
在epNET队列中，199例患者随机（2:1）分配接受卡博替尼或安慰剂治疗。卡博替尼组中位PFS为8.5个月，显著长于安慰剂组的4.2个月（HR=0.40，95% CI: 0.26-0.61，p<0.0001）。卡博替尼组ORR为5%，安慰剂组未观察到缓解。总生存数据尚未成熟，卡博替尼组死亡83例，安慰剂组死亡40安慰剂组37%的患者交叉接受卡博替尼治疗。
安全性方面，卡博替尼的总体安全性特征与已批准的产品说明书一致。
推荐剂量
对于体重≥40 kg的成人和≥12岁的儿童患者，FDA推荐的卡博替尼剂量为60 mg，口服，每日一次，直至疾病进展或毒性不可耐受；对于体重＜40 kg的≥12岁的儿童患者，推荐剂量为40 mg，口服，每日一次，直至疾病进展或毒性不可耐受。
肌层浸润性膀胱癌
2025年3月28日，FDA批准
研究简介
NIAGARA研究（NCT03732677）是一项随机、开放标签、多中心的III期试验，共招募了1063例符合根治性膀胱切除术条件且未接受过膀胱癌系统治疗的患者。患者以1:1比例随机分配接受新辅助度伐利尤单抗联合化疗，术后接受度伐利尤单抗单药辅助治疗，或者仅接受新辅助化疗和手术。研究的主要终点为盲法独立中央审查评估的无事件生存期（EFS），次要终点为OS。
在预先指定的中期分析中，患者的EFS和OS显著改善。度伐利尤单抗联合化疗组的中位EFS尚未达到（95% CI：NR-NR），化疗组的为46.1个月（95% CI：32.2-NR）（HR=0.68，95% CI：0.56-0.82，p<0.0001）。两组患者的中位OS均未达到（HR=0.75，95% CI：0.59-0.93，p=0.0106）。
安全性方面，不良反应与度伐利尤单抗联合铂类化疗的既往数据一致。
推荐剂量
对于体重≥30kg的患者，度伐利尤单抗用于辅助治疗的推荐剂量为每3周1500mg联合化疗，用于辅助治疗的单药治疗推荐剂量为每4周1500mg。
对于体重<30kg的患者，度伐利尤单抗用于辅助治疗的推荐剂量为每3周20mg/kg联合化疗，用于辅助治疗的单药治疗推荐剂量为每4周20mg/kg。
治疗持续直至患者疾病进展导致无法进行根治性手术、复发或出现不可耐受的毒性，或术后最多8个周期。
前列腺癌
2025年3月28日，FDA扩大了lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan的适应症范围，新增用于治疗既往接受过雄激素受体通路抑制剂（ARPI）治疗且适合延迟使用紫杉烷类化疗的前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成年患者。该批准主要基于PSMAfore研究。
研究简介
PSMAfore研究（NCT04689828）是一项随机、多中心、开放标签试验，招募了468例PSMA阳性mCRPC患者，患者以1:1比例随机分配到两组：一组接受lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan [每6周一次，剂量为7.4 GBq（200 mCi），共6次] 治疗，另一组接受替换的ARPI治疗。ARPI组患者在疾病进展后可交叉至lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan组。研究的主要终点为盲法独立中心审查的放射学无进展生存期（rPFS），次要终点为OS。
结果显示，lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan组患者的中位rPFS为9.3个月（95%CI：7-NE），ARPI组为5.6个月（95% CI：4-6）（HR=0.41，95% CI：0.29-0.56，p值<0.0001）。两组的中位OS分别为24.5个月（95% CI：19.5-28.9）和23.1个月（95% CI：19.6-25.5）（HR=0.91，95% CI: 0.72-1.14，p值不具有统计学意义）。在ARPI组中，60%的患者（n=141）在疾病进展后交叉接受lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan治疗。
安全性方面，不良反应与既往接受lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan治疗的数据一致。此外，还提示了使用lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan治疗可能会导致辐射暴露风险、骨髓抑制和肾毒性。
推荐剂量
lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan的推荐剂量为每6周静脉注射7.4 GBq（200 mCi），共6次，或直至患者疾病进展或出现不可耐受的毒性。
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