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骨髓瘤就是无法治愈的绝症吗？新药一定是最好的选择吗？复发后会缺乏可选的治疗方案吗？

本期【骨髓瘤关爱月】特别栏目邀请到中山大学附属肿瘤医院王华教授为我们解答你想知道的骨髓瘤三问！

骨髓瘤就是绝症吗？

王华教授：随着靶向药物、免疫疗法和自体造血干细胞移植等治疗手段的突破，以及精准分层诊疗策略的应用，骨髓瘤不再是“不治之症”。

骨髓瘤患者的中位生存时间从20世纪90年代末的2-3年延长至当前的8-10年，部分患者生存时间可超10年。

随着双特异性抗体、CAR-T等创新疗法的进一步普及，骨髓瘤的诊疗有望向慢性病管理模式转变。

骨髓瘤患者确诊后应保持积极心态，遵循早诊早治、规范管理的原则，以科学的态度应对疾病，追求更长的生存期和更高的生活质量。

新药=最佳选择？

王华教授：新型疗法虽有突破但并非适用于所有患者，在选择治疗方案时需综合考量多方面因素。

CAR-T细胞疗法：国际和国内批准的适应症主要针对多线治疗失败且体能状态良好的患者；存在细胞因子风暴、神经毒性等副作用。

双特异性抗体：治疗效果依赖靶点表达及肿瘤微环境活化，若患者靶点缺失或免疫环境异常则难以起效，获批适应症同样针对多线治疗失败患者。

CAR-T细胞疗法及双特异性抗体治疗费用高昂，且不同患者治疗副作用差异显著。

初治患者：可优先选择靶向治疗、自体造血干细胞移植等传统治疗方案。

高危患者：结合基因分层，制定强化治疗策略。

多线治疗后耐药复发但因经济条件限制无法接受新型疗法的患者，可通过参与临床试验减轻经济负担，同时有机会获取前沿疗法。

复发后，担心无治疗方案可用？

王华教授：骨髓瘤复发虽难以避免，但仍有多种创新治疗方案可帮助患者实现对疾病的长期控制和高质量生存。

根据个体情况，复发后可选择如CD38单抗、核输出蛋白抑制剂（如塞利尼索）、靶向BCMA的CAR-T（如伊基奥仑赛、泽沃基奥仑赛）、双特性抗体等药物，这些疗法的客观缓解率超50%，可有效延长患者生存期。

新一代免疫调节剂（如mezigdomide和iberdomide等新型分子胶）、国内即将获批的贝兰妥单抗以及正在进行临床试验的靶向GPRC5D的ADC药物等，这些药物未来都可为复发难治患者提供新的治疗选择。

王华 教授

中山大学附属肿瘤医院血液肿瘤科

副主任医师、硕士导师、临床肿瘤学博士

中国抗癌协会肿瘤与微生态专委会委员/青委副主委

中国慢性淋巴细胞白血病工作组青年学组委员

中国人体健康科技促进会细胞治疗专委会常委

中国人体健康科技促进会浆细胞疾病专委会委员

广东省医药教育协会血液病专委会常委

广州抗癌协会理事/肿瘤复发与转移专委会常委

研究方向：骨髓瘤与淋巴瘤的精确诊断和个体化治疗，骨髓瘤新药研究有丰富经验

以第一或通讯作者在Molecular Cancer、Leukemia、JHO、BJC、Oncologist、CMJ 等杂志发表SCI论文40余篇，主持国家自然基金、广东省自然基金等多个科研项目。

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