中外集结,共拓“移”路新境,中国血液病专科联盟“血液移植高峰论坛”暨“How I Treat”血液病规范化诊治研讨会圆满举行!
2025-03-12 来源:医脉通

造血干细胞移植(HSCT)是治疗多种血液系统疾病的有效方法,而靶向药物等创新疗法与HSCT的协同应用,重构了血液移植治疗格局,推动学科发展朝着精准化、个体化迈进,助力更多患者迎接充满生机的崭新未来。


沽上风催移植柳,北洋潮涌创新波。2025年3月8日,中国血液病专科联盟“血液移植高峰论坛”暨“How I Treat”血液病规范化诊治研讨会在天津顺利召开!会议邀请国内外血液领域权威专家进行学术分享与讨论,紧密追踪学科发展前沿动态,助推中国血液移植事业实现高质量发展。医脉通特将精彩内容整理如下,以飨读者!


开场致辞

在中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)姜尔烈教授的主持下,北京大学人民医院黄晓军院士、苏州大学附属第一医院吴德沛教授、华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授、哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授、北京大学人民医院张晓辉教授和《中华血液学杂志》杂志社董文革社长致开场辞。近年来,中国HSCT已从技术引进迈向引领全球,然而,复发、感染、慢性移植物抗宿主病(cGVHD)等难题仍需突破。未来血液学领域需强化人才队伍建设,为学科发展注入持续动力;同时,以科技创新为核心,深化基础与临床研究,不断探索新疗法与新技术,为全球医学事业贡献中国智慧。

 

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会议主持

 

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开场致辞


新未来——精准破局,共绘愈路

在北京大学人民医院刘开彦教授的主持下,陆军军医大学第二附属医院张曦教授系统阐述了中国HSCT面临的挑战和最新进展。单倍体HSCT技术体系的建立和完善标志着“人人都有供者”新时代的到来,但cGVHD等仍是制约HSCT患者长期生存的主要原因。目前,贝舒地尔已在我国获批用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的≥12岁cGVHD患者,并成为《慢性移植物抗宿主病诊断与治疗中国专家共识(2024年版)》推荐的二线治疗药物,同时,其在Rockstar研究、中国II期研究以及日本III期研究中展现临床获益。


在张晓辉教授的主持下,法国巴黎圣安托万医院Mohamad Mohty教授分享了cGVHD治疗进展。cGVHD一线治疗的标准方案是糖皮质激素联合或不联合钙调磷酸酶抑制剂,但二线治疗尚无标准的优选治疗方案,新型靶向药物的涌现,助力cGVHD二线治疗取得突破性进展。其中,在ROCKstar研究中,接受贝舒地尔治疗的cGVHD患者总体缓解率(ORR)达74%,而在日本最新研究中,ORR为85.7%,为cGVHD治疗解锁新可能。


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会议主持

 

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学术分享


在郑州大学第一附属医院宋永平教授和吉林大学第一医院高素君教授的主持下,大咖谈环节顺利开展,郑州大学第一附属医院姜中兴教授、西安交通大学第一附属医院贺鹏程教授、中国人民解放军联勤保障部队第九六〇医院周芳教授、浙江大学医学院附属第一医院罗依教授、苏州大学附属第一医院唐晓文教授和Mohamad Mohty教授围绕中国移植领域最新进展,共谋未来发展方向。近年来,中国移植团队不断优化HSCT管理策略,其中,具有中国特色的“北京方案”获得国际广泛认可。未来,中国移植领域应聚焦患者的全程规范化管理,早日建立适用于全国乃至世界的、科学的、标准的、稳定的“中国HSCT管理方案”。

 

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大咖谈


新视野——靶向拓维,洞见生机

目前,贝舒地尔已被正式纳入国家医保目录,大大提高了患者依从性和药物可及性,移路新启航-血液移植峰会启动仪式拉开帷幕,标志着贝舒地尔正式执行新版国家医保目录,有望革新cGVHD二线治疗格局,惠及更多中国患者。

 

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移路新启航-血液移植峰会启动仪式


在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心陈静教授的主持下,中国医学科学院北京协和医学院药物研究所吕晓希教授解析Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶2(ROCK2)靶点治疗cGVHD的药学价值。ROCK2可调控效应T细胞/调节T细胞平衡,恢复免疫稳态,有效控制慢性炎症,在治疗cGVHD的同时保留移植物抗白血病(GVL)效应;还可直接抑制成纤维细胞,同时解除慢性炎症对纤维化的促进作用,全面阻断纤维化过程。ROCK2抑制剂的高选择性不仅表现在疗效的突破上,也体现在用药安全性方面,研究显示,ROCK2活性缺失对造血功能影响较小,可降低长期治疗中的贫血风险,基于此,贝舒地尔或可为cGVHD治疗带来新曙光。


在上海交通大学附属第一人民医院宋献民教授的主持下,大连医科大学附属第二医院闫金松教授就新时代下的cGVHD优化药物治疗起始时机进行分享。cGVHD发病高峰为移植后100天前后,且疾病进展迅速。cGVHD既往主流治疗药物易降低GVL效应,增加原发疾病复发风险。研究显示,贝舒地尔不影响机体对肿瘤细胞的清除能力,可在治疗cGVHD的同时保留GVL效应。ROCKstar研究显示,贝舒地尔中位起效时间为5周,91%的缓解发生在治疗6个月内,且从cGVHD诊断到入组研究的时间越短,患者ORR越高(83% vs 68%),提示cGVHD患者早期接受贝舒地尔治疗可能有临床获益。


在中国人民解放军总医院刘代红教授和北京大学人民医院许兰平教授的主持下,多伦多大学Dennis Kim教授介绍了ROCK2抑制剂对cGVHD治疗格局的优化。糖皮质激素一线治疗疗效有限,且长期免疫抑制治疗可能增加原发疾病复发和感染等风险,贝舒地尔可兼顾炎症和纤维化过程,ROCKstar研究3年随访显示,接受贝舒地尔治疗的cGVHD患者ORR为76%,3年无失败生存(FFS)率为44.1%,25.3%的患者成功停用所有免疫抑制剂,表明贝舒地尔具有长期耐受性,为cGVHD患者带来治疗新选择。

 

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会议主持


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学术分享


在贵州医科大学附属医院王季石教授和广西医科大学第一附属医院赖永榕教授的主持下,大咖谈环节顺利进行,福建医科大学附属协和医院李乃农教授、陆道培医院卢岳教授、广州医科大学附属第一医院巨春蓉教授、广州市第一人民医院王顺清教授、中南大学湘雅医院徐雅靖教授和Dennis Kim教授共同探讨cGVHD患者早期以及持续用药的临床获益。贝舒地尔尽早干预对及时控制cGVHD患者病情、减少器官损伤、改善生活质量和延长生存具有重要意义,且长期治疗有助于患者实现建立免疫耐受、预防或减少纤维化的临床治疗目标。

 

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大咖谈


会议总结

会议接近尾声,姜尔烈教授和张晓辉教授总结道,本次会议内容新颖、形式多样,与会专家聚焦移植领域热点话题发表真知灼见,激发学术思想碰撞,彰显学科发展趋势。当前,中国移植事业蓬勃发展,长期生存质量及移植相关并发症如cGVHD等已逐渐成为临床关注重点。贝舒地尔兼顾抗炎和抗纤维化,为cGVHD治疗提供新思路。相信在医学同道的共同努力下,中国血液移植领域将获得更多突破性进展!

 

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会议总结


新分享——实践赋能,智慧革新

在“How I Treat”血液病规范化诊治研讨会上,中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)韩明哲教授和姜尔烈教授依次致辞,并系统梳理了精准医疗时代下血液病诊疗的革新路径。随着基因检测、蛋白质组学等技术的突破,血液病的危险度分层日益精准。同时,靶向药物与细胞免疫治疗的涌现,进一步推动了移植策略的“精准化”转型。本场会议聚焦急性白血病、T淋巴母细胞淋巴瘤(T-LBL)、重型再生障碍性贫血(SAA)等高发疾病,深度解析预处理方案优化、GVHD防控等关键环节的创新实践,持续优化移植前后综合治疗方案,旨在为患者提供更安全高效的个体化诊疗服务,提升国内血液病诊疗水平。

 

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开场致辞


在徐雅靖教授和贺鹏程教授的主持下,姜尔烈教授分享了自体造血干细胞移植(ASCT)治疗急性白血病的历史与创新。ASCT在急性白血病治疗领域已走过漫长道路,如今在ALL治疗中再度彰显良好疗效。同时,ASCT与新型药物、疗法联合应用前景广阔,可进一步提高移植后患者微小残留病(MRD)阴性率,改善患者的生存结局。未来,随着技术优化与创新,ASCT将在急性白血病治疗中发挥更大作用,为患者带来新希望。


在李乃农教授和罗依教授的主持下,宋献民教授分享了T-LBL的领域现状。T-LBL好发于青少年和儿童,男性多见,起病时多有纵膈肿块、骨髓累及和淋巴结外病变。在巩固治疗中,单次移植的复发率可能较高,双次移植可进一步降低复发率,且ASCT和异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)疗效均优于化疗。此外,宋献民教授提出的T-LBL治疗流程为T-LBL规范化治疗提供了宝贵经验。


在中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)冯四洲教授和上海交通大学医学院附属瑞金医院胡炯教授的主持下,王顺清教授分享了非血缘供者造血干细胞移植(URD-HSCT)治疗SAA的研究进展。随着对SAA发病机制的深入理解及移植技术进步,URD-HSCT在成人SAA治疗中地位不断提升。多项研究表明,URD-HSCT治疗SAA的总体疗效良好,且20岁以下、诊断后6个月内移植、预处理方案含抗胸腺细胞球蛋白(ATG)的患者预后更佳。尽管如此,目前URD-HSCT仍面临一定挑战,如供者干细胞获取速度等问题仍需优化,应加强多中心协作研究,进一步明确URD-HSCT在成人SAA中的最佳适用人群及技术规范,推动治疗精准化发展。


在卢岳教授、西安交通大学第二附属医院何爱丽教授的主持下,唐晓文教授分享了免疫新时代成人高危B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)一线治疗初探索的相关内容。随着化疗方案的不断更迭,成人ALL患者缓解率有所提高,但仍无法改变其不良的生存预后,且化疗相关毒性易导致患者治疗中断和早期死亡。免疫靶向治疗的兴起,正在破局ALL患者的治疗困境。对于新诊断高危ALL患者,嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)免疫治疗在一线诱导、巩固治疗阶段嵌入,可尽早实现较高的MRD阴性率,延长患者生存,且安全性良好,此外,CAR-T细胞治疗序贯allo-HSCT策略值得临床进一步探索。


在中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)邹德慧教授、中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)庞爱明教授的主持下,苏州大学附属第一医院徐杨教授深度解析了白血病的快速分型及精准诊疗。遗传学异常检测对于急性髓系白血病(AML)的临床诊断分型、预后分层、治疗靶点的选择及疗效评估具有重要意义。传统分子分型技术诊断周期长,使得AML早期干预受限。二代测序技术(NGS)可助力白血病危险度的快速评估,便于临床使用。在治疗方面,常规化疗方案治疗高危AML缓解率低,复发率高,而强化治疗的毒性较大,治疗相关死亡率高。因此,对于高危AML患者,临床亟需拓展靶向性、低毒性的治疗方法,以进一步改善患者的预后。

 

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会议主持


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学术分享


会议总结


最后,冯四洲教授和姜尔烈教授对本次会议进行总结,他们表示,本次会议聚焦血液移植领域前沿进展,呈现了一场理论基础与临床实际相结合的学术盛宴。当下,靶向治疗等新疗法的出现,为改善移植疗效、降低不良反应、提升患者生活质量带来新契机。未来将开展更多具有持续影响力的系列学术活动,助力血液移植领域实现跨越式发展!

 

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会议总结


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