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研究背景
疾病修饰治疗是
研究方法
研究者根据HLA匹配的同胞或无关供体的可用性前瞻性地比较了生物分配的供体或无供体（SOC）组2年的结局（BMT CTN 1503）。在确认资格后开始寻找捐赠者。主要终点是生物分配后2年治疗组之间的生存率比较。次要目标是比较SCD相关事件、功能结局和器官功能的变化。
研究结果
根据意向治疗原则对数据进行分析。共有113名参与者入组，其中供体组28名，无供体组85名。供体组与无供体组的2年生存概率分别为89%和93%。在生物分配后的第二年，供体组的血管闭塞性疼痛较少（P<0.001）。在生物分配后2年，供体组的疲劳减少（P=0.003）和参与社会角色和活动的能力增加（P=0.003）。其他次要结局的差异未达到统计学意义。
研究结论
与SCD的标准治疗相比，HCT后的短期死亡率并不高，SCD患者接受HCT后发生的疼痛危象较少，患者报告的结局改善。
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