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血红蛋白病是较为普遍的单基因遗传病，常见的主要有β-地中海贫血和镰状细胞病。欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会是血液领域最受瞩目的国际学术盛会之一，即将于2025年3月30日至4月2日在意大利佛罗伦萨召开。根据EBMT官网日程，血红蛋白病Oral Session将于当地时间3月31日（星期一）14:30-15:45举行，让我们一起提前看一看有哪些精彩内容。

摘要号：OS2-01

英文标题：DURABLE CLINICAL BENEFITS IN SEVERE SICKLE CELL DISEASE WITH EXAGAMGLOGENE AUTOTEMCEL

中文标题：使用Exagamglogene autotemcel治疗重度镰状细胞病的持久临床获益

报告人及单位：Haydar Frangoul，美国萨拉坎农研究所

摘要号：OS2-02

英文标题：ABATACEPT ABROGATES THE RISK OF ACUTE GVHD IN BOTH MATCHED AND MISMATCHED TRANSPLANTATION FOR HAEMOGLOBINOPATHIES AND BONE MARROW FAILURE

中文标题：阿巴西普可消除因血红蛋白病和骨髓衰竭进行的匹配和不匹配移植中发生急性GVHD的风险

报告人及单位：Daniel Dexter，帝国理工学院医疗保健NHS信托基金

摘要号：OS2-03

英文标题：ALLOGENEIC TRANSPLANTATION FOR SICKLE CELL DISEASE OFFERS HIGH RATES OF CURE WITH LOW INCIDENCE OF CHRONIC GVHD ACROSS ALL AGES: REAL WORLD DATA 2010–2021

中文标题：异基因移植治疗镰状细胞病在所有年龄段均具有较高的治愈率和较低的慢性GVHD发生率：2010-2021年的真实世界数据

报告人及单位：Josu de la Fuente，帝国理工学院医疗保健NHS信托基金

摘要号：OS2-04

英文标题：CS-101 TREATMENT IN PEDIATRIC TRANSFUSION-DEPENDENT Β-THALASSEMIA LEADS TO RAPID, SUSTAINED FETAL HEMOGLOBIN PRODUCTION VIA EX VIVO EDITING OF AUTOLOGOUS CD34+ CELLS USING TRANSFORMER BASE EDITOR

中文标题：CS-101通过转化碱基编辑器体外编辑自体CD34+细胞实现儿童输血依赖型β-地中海贫血胎儿血红蛋白快速持续生成

报告人及单位：Zifeng Li，复旦大学附属儿科医院

摘要号：OS2-05

英文标题：FLUDARABINE/TREOSULFAN/THIOTEPA/ATG CONDITIONING FOR SIBLING HAEMOPOIETIC STEM TRANSPLANTATION IN SICKLE CELL DISEASE LEADS TO EARLY AND SUSTAINED ENGRAFTMENT WITH LOW TOXICITY & GVHD

中文标题：氟达拉滨/苏消安/塞替派/ATG预处理用于镰状细胞病同胞造血干细胞移植可获得早期和持续的植入状态，且毒性和GVHD发生率低

报告人及单位：Adam Gassas，帝国理工学院医疗保健NHS信托基金

摘要号：OS2-06

英文标题：DURABLE CLINICAL BENEFITS IN TRANSFUSION-DEPENDENT β-THALASSEMIA WITH EXAGAMGLOGENE AUTOTEMCEL

中文标题：使用Exagamglogene autotemcel治疗输血依赖型β-地中海贫血的持久临床获益

报告人及单位：Franco Locatelli，意大利Bambino Gesù儿童医院

摘要号：OS2-07

英文标题：HAPLOIDENTICAL HEMATOPOIETIC STEM CELL TRANSPLANTATION WITH TCR ALPHA/BETA DEPLETION IN PEDIATRIC TRANSFUSION DEPENDENT THALASSEMIA AFTER PRE TRANSPLANT IMMUNOSUPPRESSION

中文标题：移植前免疫抑制后TCR α/β缺失的单倍体相合造血干细胞移植治疗儿童输血依赖型地中海贫血

报告人及单位：Sunil Bhat，印度纳拉亚纳医院

摘要号：OS2-08

英文标题：TREOSULFAN, THIOTEPA, AND FLUDARABINE-BASED REDUCED TOXICITY CONDITIONING REGIMEN IN CHILDREN WITH THALASSEMIA MAJOR: A REPORT FROM A TERTIARY CARE CENTER IN INDIA

中文标题：苏消安、塞替派和氟达拉滨为基础的低毒性预处理方案在重型地中海贫血患儿中的应用：来自印度一家三级医疗中心的报告

报告人及单位：Ravi Joshi，印度纳拉亚纳医院

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