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第66届美国血液学会（ASH）年会定于2024年12月7日-10日在美国圣迭戈召开。作为血液学研究的顶尖交流平台，ASH年会每年都会吸引来自世界各地的顶尖学者与专家，共同分享最新的研究成果，探讨血液学领域的未来趋势。在这一场学术盛宴中，北京大学人民医院张晓辉教授团队的研究成果再次成为了焦点。团队共有11篇研究成功入选此次ASH年会，其中3篇研究入选oral部分，8篇研究入选poster部分。为了让更多读者能够深入了解并领略这场学术盛宴中的中国风采，医脉通小编整理了这11篇研究成果，与广大读者共同分享张晓辉教授团队的智慧结晶。让我们一同期待，在ASH年会上见证中国血液学研究的璀璨未来。

01CAR-T治疗赋能异基因造血干细胞移植的临床和机制研究

Poster

摘要号：2041

英文标题：Tandem CAR-T-cell Therapy Targeting CD5 and CD7: Facilitating Condition-Free Engraftment of Epitope-Edited Allogeneic HSCs

中文标题：CD5-CD7串联CAR-T疗法桥接抗原表位编辑的异基因造血干细胞移植治疗

第一作者：王国玲

研究结论：Tan5-7 CAR-T疗法可以杀伤肿瘤细胞，并特异性清除多种免疫细胞，可替代传统预处理方案高效桥接造血干细胞移植；而抗原表位编辑的造血干细胞移植可以有效恢复外周血免疫细胞数量，降低毒性，为R/R T-ALL患者提供治疗新思路。

02异基因造血干细胞移植治疗血液疾病的临床新研究

Poster

摘要号：2938

英文标题：Molecular Measurable Residual Disease before Transplantation Independently Predicts Survival and Relapse Risk in Adult KMT2A-Rearranged Acute Myeloid Leukemia

中文标题：移植前分子学微小残留病灶独立预测成人KMT2A重排急性髓系白血病的生存和复发风险

第一作者：汪露露

研究结论：本研究表明，移植前分子学MRD独立预测合并KMT2A重排成人急性髓系白血病患者移植后的生存和复发风险，对于移植前KMT2A-MRD阳性患者，应考虑进行供者淋巴细胞输注或移植后维持治疗。

Poster

摘要号：2187

英文标题：Comparison of Outcomes between Haploidentical and Matched Related Donors for Chronic Myelomonocytic Leukemia: A Multicenter Real-World Study

中文标题：CMML患者半相合及全相合移植预后比较：一项多中心真实世界研究

第一作者：吴利新

研究结论：本研究表明，CMML患者中半相合移植与全相合移植预后相当，表明半相合移植是CMML患者中缺乏同胞相合供者的有效替代手段。而在以外周血为移植物或CPSS低危的患者中，半相合移植预后更佳。

Poster

摘要号：1486

英文标题：Clinical features and prognostic nomogram for therapy-related acute myeloid leukemia after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation

中文标题：异基因造血干细胞移植后治疗相关性急性髓系白血病的临床特征及预后列线图

第一作者：李梦琳 

研究结论：在本研究中，我们识别t-AML接受移植的预后危险因素：年老、初诊时高白细胞计数、移植前基因阳性和原发病反复，并构建预后列线图。该列线图可有效识别患者预后风险，有望指导治疗选择。

Poster

摘要号：2128

英文标题：Comparison of Engraftment Syndrome after Haploidentical Hematopoietic Stem Cell Transplantation between Patients with ALL and AML

中文标题：ALL和AML患者半相合造血干细胞移植后植入综合征风险因素的比较

第一作者：包昱成，蔡璇

研究结论：从2013年至2022年，共有384名患者在半相合造血干细胞移植（haplo-HSCT）后被诊断为移植综合征（ES）。队列包括141名急性髓系白血病（AML）患者，108名急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，以及135名其他疾病的患者。分析了ES患者发生II-IV级aGVHD的风险因素。多因素分析显示，对于AML患者，显著的风险因素包括移植时年龄≤25岁、BMI≥28、诊断至移植间隔时间≥6个月以及高危疾病状态。而对于ALL患者，显著的风险因素为移植时年龄≤25岁、有妊娠史，以及单核细胞（MNC）输注剂量较高。

03出凝血疾病对妊娠结局的影响及治疗探索

Oral 

摘要号：300

英文标题：Effects of Low-Molecular-Weight Heparin on Pregnancy Outcomes in Protein S Deficiency: A Prospective, Randomized Controlled Phase II Clinical Trial

中文标题：低分子量肝素对蛋白S缺乏症患者妊娠结局的影响：一项前瞻性、随机对照II期临床研究

第一作者：臧梦桐

研究结论：本研究评估了低分子肝素联合阿司匹林、阿司匹林单药预防蛋白S缺乏症孕妇妊娠期血栓形成、提高活产率及改善其他不良妊娠结局的安全性及有效性。

Poster

摘要号：3703

英文标题：Outcome for Mothers and Neonates Among Pregnant Women with Von Willebrand Disease: A Prospective Nationwide Multicenter Study

中文标题：血管性血友病患者妊娠母儿结局：一项全国多中心研究

第一作者：皇秋莎

研究结论：血管性血友病的孕妇产前及产后出血风险增加。本研究中无新生儿严重出血事件发生。个体化的恢复止凝血功能的治疗可能有利于母亲和新生儿的结局。

04免疫性血小板减少症临床和机制研究的新进展

Oral 

摘要号：712

英文标题：Biomarker MSC-C5b-9-guided all-trans retinoic acid treatment for resistant/recurrent ITP: a multicenter, randomized, open-label, phase 3 clinical trial

中文标题：分子标记MSC-C5b-9指导全反式维甲酸治疗耐药/复发ITP——多中心、随机、开放III期临床研究

第一作者：李梦琳 

研究结论：ATRA治疗激素耐药/复发性ITP可提高患者的反应率、健康相关生活质量，延长治疗疗效持续时间，且减少出血事件发生。我们的研究证实MSC-C5b-9是激素耐药/复发ITP的生物标志物，可用于指导患者治疗。

Oral 

摘要号：425

英文标题：β2-Adrenergic Receptor Agonist Terbutaline Regulates Macrophage Polarization Via HMGB1 in Immune Thrombocytopenia

中文标题：β2-肾上腺素能受体激动剂特布他林通过HMGB1调节免疫性血小板减少症中巨噬细胞极化

第一作者：郭秋雨

研究结论：特布他林可改善免疫性血小板减少症中HMGB1介导的巨噬细胞异常极化，抑制巨噬细胞吞噬血小板，可能成为治疗免疫性血小板减少症的新机制。

Poster

摘要号：2566

英文标题：Genetic Associations and Platelet Count Trajectories in Gestational Thrombocytopenia and Immune Thrombocytopenia during Pregnancy

中文标题：妊娠期血小板减少症和免疫性血小板减少症的遗传关联及血小板计数变化

第一作者：沈可心

研究结论：本研究评估了妊娠期血小板减少症（GT）与免疫性血小板减少症（ITP）在血小板计数变化及遗传关联方面的差异，发现PEAR1和TUBB1基因变异分别与GT和ITP发病风险相关，具有鉴别两种疾病的潜力。

Poster

摘要号：2685

英文标题：Decitabine Regulates the Function of Mesenchymal Stem Cells by Restoring MAGEA4-Mediated Apoptosis in Immune Thrombocytopenia

中文标题：地西他滨通过恢复免疫性血小板减少症中MAGEA4介导的凋亡来调节间充质干细胞的功能

第一作者：蔡璇 

研究结论：补体激活抑制了ITP-MSCs中MAGEA4的表达。MAGEA4水平的降低会损害MSCs的增殖能力，并通过PI3K-Akt途径促进凋亡。地西他滨降低了启动子的甲基化，增加了MAGEA4的表达。地西他滨治疗抑制了骨髓间充质干细胞的凋亡，恢复了其免疫抑制能力。

张晓辉 教授

主任医师 二级教授 博士/后导师

北京大学人民医院血液科、北京大学血液病研究所副所长

国家血液系统疾病临床医学研究中心副主任兼办公室主任 

中华医学会血液学分会委员会副主任委员、造血干细胞应用学组组长

中国免疫学会血液免疫分会委员会副主任委员

北京癌症防治学会血液工作委员会主任委员兼理事长

课题负责人主持：国家重点研发计划3项、国自然-重点项目3项、国自然-面上项目8项、北京市自然科学基金-重点项目2项、首都卫生发展科研专项项目-重点攻关项目等；主编血液领域专著5部，国家发明专利申请/授权21项，第一/通讯发表SCI 论文141篇Nat. Immunol, J Hematol Oncol, Lancet Heamatol, Blood, Nat. Commun, Leukemia等

获“国之名医·卓越建树”称号；以第一完成人获：华夏医学科技奖一等奖；中华医学科技奖二等奖；以共同完成人获：国家科技进步二等奖（2项）

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