新治疗新纪元，路瑾教授分享多发性骨髓瘤领域的新药进展与未来展望 | 中国医师协会多发性骨髓瘤第八届学术会议_多发性骨髓瘤_研究进展

新治疗新纪元，路瑾教授分享多发性骨髓瘤领域的新药进展与未来展望 | 中国医师协会多发性骨髓瘤第八届学术会议

2024-11-06 来源：医脉通

关键词：多发性骨髓瘤研究进展

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路瑾

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由中国医师协会和中国医师协会血液科医师分会主办，北京大学血液病研究所和天津医科大学总医院共同承办的“中国医师协会多发性骨髓瘤第八届学术会议”于11月2-3日在天津顺利召开。本次会议聚焦多发性骨髓瘤临床诊治的进展、热点问题和临床实践中存在的关键问题，邀请国内和国际多发性骨髓瘤领域的权威专家进行发言。会议现场，医脉通特邀北京大学人民医院路瑾教授接受采访，分享了多发性骨髓瘤（MM）领域的最新进展、精准和个体化治疗现状以及未来展望。

医脉通：近年来，多发性骨髓瘤的治疗领域取得了诸多突破性进展。您能分享一下这些新疗法如何改变了患者的预后，以及当前治疗策略中最令人振奋的进展是什么？同时，面对这些新疗法，临床实践中还面临哪些主要的挑战和未解决的问题？

路瑾教授：

在MM新疗法的探索中，我国取得了显著进展，尤其在细胞免疫治疗方面。欧美国家目前仅批准了两款嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）产品，一款是Idecabtagene vicleucel（ide-cel），一款是来自中国的西达基奥仑赛，而中国目前已批准了三款CAR-T产品的上市，分别是西达基奥仑赛、泽沃基奥仑赛和伊基奥仑赛，其疗效明显优于ide-cel。尽管在双特异性抗体药物方面，中国的批准时间稍晚于欧美国家，但差距并不大。令人兴奋的是，已经有很多中国药物研发公司正在积极布局双特异性抗体药物领域。在未来，随着国产双特异性抗体药物的批准，其价格有望下降，从而让MM患者更好地获得此类药物。

随着免疫治疗和新型靶向药物的进步，新的挑战也随之出现。第一个问题是新药的使用时机，为取得更好疗效，新药应该用于二线？还是用于难治复发阶段？亦或是一线治疗中？面对不同患者，我们需要给出不同回答。第二个问题是新药的使用顺序，优先使用CAR-T疗法、双特异性抗体药物，还是诱导治疗联合自体造血干细胞移植？第三个问题是，如何在MM患者中，依据相应的适应症，进行合适的药物选择，而不是所有MM患者都接受同一种疗法；换言之，治疗选择需要考虑患者自身特征，比如中国患者的乙肝发生率更高，c抗体阳性率可高至2/3，面对这些患者，我们应考虑何时选择双特异性抗体药物，以及使用此类药物需要采取哪些预防措施。

医脉通：随着基因组学和生物信息学的快速发展，个体化治疗和精准医疗的概念逐渐在多发性骨髓瘤的治疗中崭露头角。您认为在推动多发性骨髓瘤的精准医疗和个体化治疗方面，当前面临哪些主要挑战？未来几年，您预计研究方向和策略将如何调整，以克服这些挑战并推动领域发展？

路瑾教授：

相对于前几年，近几年精准治疗在MM领域中的热度呈下降趋势。主要原因是MM为一个非常复杂的疾病，其不仅跟肿瘤的生物学特性有关，而且与复杂的免疫微环境有关。因此，目前尚无法实现真正的精准治疗。过去几年来，唯一被广泛讨论的精准治疗类型是11号和14号染色体易位[t(11; 14)]的MM。在此类MM患者中，BCL-2抑制剂显示出非常好的疗效；因此，t(11; 14)的MM的精准治疗进入到大家的视野。然而，MM整体上缺乏显著的优势突变，最常见的突变包括KRAS和NRAS突变，其占MM患者的20%~25%，而其他突变均为低频突变。因此在MM治疗领域中，目前除了t(1; 14)的MM能涉及到精准治疗，其他类型的MM还没有办法涉及精准治疗。

未来在精准治疗中，我们可能依据微小残留疾病（MRD）的监测来调整MM治疗。既然没有办法依据MM类型进行精准指导，那么就依据患者的疗效评估进行精准治疗。

个体化治疗在MM领域中非常重要，尤其考虑到大部分MM患者为老年人。在欧美国家中，MM患者的中位发病年龄是69岁。老年MM患者伴有多种并发症，如高血压、糖尿病和慢性阻塞性肺疾病（COPD）等，同时可能伴有多种脏器损伤等情况，从而导致患者虚弱程度加重。因此，在对MM患者制定治疗方案时，需要考虑到上述因素，对于难治复发患者，我们可能要考虑到更多因素，才能制定出治疗方案。

如何实现个体化治疗，也是MM治疗策略未来调整的方向。具体而言，精准的危险分层和虚弱程度评分是两个重要的调整方向。通过将患者分为不同层级，我们可以为每位患者制定更加个性化的治疗方案。

医脉通：您作为本次大会主席，对本次大会的亮点和成果如何评价？您认为未来MM领域发展方向有哪些，以及哪些关键技术或方法将成为研究热点并引领MM领域前行？

路瑾教授：

中国医师协会多发性骨髓瘤专业委员会成立于2015年，并于北京召开了首届学术会议，在此之后，广州、上海、徐州和杭州先后举办了4届会议。在杭州举办大会时，参会人数已达800人。正是因为MM领域越来越热，该领域内仍有很多未知的东西需要探索，所以越来越多专家进入到该领域中。由于疫情原因，2020年第六届多发性骨髓瘤学术会议以线上线下结合形式召开，2021年第七届大会则以线上形式召开，而2022和2023年均中止了大会。因此，今天我们怀着非常激动的心情，见证了第八届多发性骨髓瘤学术会议的重新召开。时隔三年，MM领域发生了重大改变，我相信未来随着MM领域的探索，中国医师协会多发性骨髓瘤专业委员会也会取得长足的发展。我们也期待通过一次次的会议，指南的制定和巡讲，以及规范化诊疗的推进，为MM患者带来更多的生存获益。

本次大会沿用了以往的模式，中国医师协会的主要职责是医生培训与教育，所以既往设立的培训项目依然保留，这是第一个亮点。第二个亮点就是疑难浆细胞疾病的病例分析，病例分析也是大会沿用多年的环节，每次都受到临床医生的热烈欢迎。第三个亮点是我们在主会场中设置了两个部分：一个部分是向参会者分享了，特殊亚型的t(11; 14)MM患者的临床表现，研究结果和生物学特性；另一个部分是向参会者分享了，4号和14号染色体易位及其他高危亚型MM患者的治疗策略。

未来MM领域可能会在以下几个方面取得突破。一方面是具有靶点的MM亚型患者，可能会取得更好的疗效突破。另一方面就是高危MM的治疗探索可能取得进展，比如CAR-T疗法和双特异性抗体药物用于更前线的治疗等。我相信，这些探索都会引领MM治疗领域的前行。