为进一步促进国内外白血病和淋巴肿瘤诊断领域的交流与发展,“第六届抗白血病·
AML治疗格局发生改变
AML是成人最常见的
分子靶向药物为AML患者带来新选择
靶向药物的出现为AML的治疗带来了巨大变化。首先,对于无法耐受高强度化疗或年龄较大的AML患者,过去在无法接受标准方案治疗的情况下,通常会接受以阿糖胞苷为基础的低强度化疗或者去甲基化药物治疗,这部分患者治疗后的缓解率很低,生存期有限,预后相对其他患者较差。近年来,靶向药物的引入大幅度提升了这部分患者的缓解率,改善了预后。其次,对于能够耐受标准“3+7方案”治疗的AML患者,靶向药物的引入也带来了新的治疗选择,部分靶向药物的治疗方案已经逐渐撼动既往AML治疗的主体方案。以新型靶向药物为基础的治疗方案将会大幅度提升相对年轻的AML患者的缓解率,减少感染、出血和早期死亡,提高患者的长期生存率。
AML靶向治疗研发进展
目前AML靶向治疗的研发主要包含三种方向。首先是各类小分子靶向药,如IDH1/2抑制剂,FLT3抑制剂、BCL2抑制剂、XPO-1抑制剂等。其次是CAR-T疗法,但CAR-T疗法目前在AML中的发展应用相对于淋巴系统肿瘤和
AML诊疗前景
未来AML的诊疗发展前景主要集中在三个方面。首先是诊断的精准化,目前AML的诊断仍然主要依据形态学和流式细胞术,并根据患者的年龄、合并症等基本情况决定治疗方案。目前这种格局与数十年前没有本质区别。未来随着高通量检测技术的应用,尤其是快速诊断技术的发展,AML的诊治可能会发生较大的变化。2019年ASH大会公布的相关研究结果显示,老年AML患者确诊后等待一周,完善遗传学诊断信息后再开展治疗不影响预后。未来AML患者在诱导治疗开展前可能需要尽可能完善早期信息的采集,通过更全面的患者信息精准指导治疗策略。
此外,由于目前AML诊断仍依赖形态学、流式细胞术结果,部分AML患者的亚组分类仍存在争议。未来随着RNA-seq和单细胞测序等高通量检测技术的引入,这部分患者的分类有望更加精确,从而获得更精准的治疗策略指导。期待未来相关检测技术的引入、发展能够进一步提升AML的总体诊断水平。
其次是治疗理念的改变,目前AML患者的治疗,特别是年轻的成人AML患者的治疗以细胞毒性药物和异基因造血干细胞移植为主,治疗手段相对单一。未来随着新型靶向药物、抗体类药物、细胞治疗药物的引入,联合传统的化疗和异基因造血干细胞移植,部分患者的治疗可能会逐渐从强化诱导的细胞毒性方案,向无化疗方案或细胞毒性药物比重降低的方向发展。
最后是对免疫系统监测的重视,AML患者白血病细胞产生的背后应该存在相关机制助其逃脱宿主的免疫监控,因此AML患者自诊断开始、在治疗期间以及治疗结束之后,有必要对免疫系统进行监测调整。希望未来相关研究能够对该机制深入解析,为AML的治疗策略带来更多提示。
陈苏宁 教授
苏州大学教授、主任医师、博士研究生导师
江苏省血液研究所副所长
中华医学会血液学分会委员 江苏省医学会血液学分会候任主任委员
主持美国白血病淋巴瘤协会、江苏省杰出青年基金、国家自然科学基金等项目10余项
获2017年吴孟超医学青年基金奖 荣获国家科技进步奖二等奖2项,省部级科技进步一等奖3项
作为通讯作者在Blood、
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