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7月12日，2020年第28届国际血栓与止血大会(2020 ISTH)正式拉开帷幕。由于新冠肺炎疫情影响，本次会议以线上形式举办。在血友病领域荷兰鹿特丹伊拉斯姆斯大学医学中心血液学系Romano教授带来了最新进展，让我们一起来看看。

非重型血友病A的患者围手术期可以接受去氨加压素或凝血因子VIII（FVIII）浓缩剂治疗。去氨加压素会导致较高的FVIII血浆水平，但是不同患者之间FVIII升高的差异性很大。如果FVIII增加足够，则可以使用去氨加压素单次治疗进行小手术。如果增加不足，则使用FVIII浓缩剂。去氨加压素联合FVIII浓缩剂并不常用。由于去氨加压素比FVIII浓缩剂便宜，因此联合使用可能具有成本效益。此研究的目的是评估非重型血友病患者围手术期药代动力学（PK）指导的联合治疗（去氨加压素和FVIII浓缩剂）和FVIII浓缩剂安全性和成本效益。

试验方法

接受去氨加压素治疗后反应良好的血友病A患者被纳入此研究，去氨加压素0.3 µg / kg静脉注射。根据先前确定的患者对使用去氨加压素产生的FVIII反应，使用PK指导计算最多三天的额外FVIII浓缩剂剂量。测定联合治疗前后FVIII血浆水平（峰值和谷值）。计算假设的FVIII浓缩剂负荷剂量。如果测得的FVIII水平与预测的FVIII水平之间的差异小于0.2 IU/ml，则认为去氨加压素-FVIII-PK模型预测的FVIII水平准确。

试验结果

下表中描述了18例手术患者的特征和节省情况。中位年龄为49.5岁（四分位间距为39.8-59.3）。

下图描述了第0天的FVIII峰值水平以及第1天和第2天的峰谷水平的PK模型准确性。在第0天，10/18（55.5％）峰值水平的预测是准确的。在第1天，11/15（73.3％）谷值测量是准确的，在第2天，10/13（76％）谷值测量是准确的。根据研究数据不断地对建模技术进行调整和改进，从而获得更好的预测。

结论

非重型血友病A患者在PK指导下行去氨加压素和FVIII浓缩剂的围手术期联合治疗，对大多数患者提供了准确的给药建议。此外还节省了大量FVIII浓缩剂。

参考来源：Romano LGR, Schütte LM, van Hest RM, Meijer K, Laros-van Gorkom BAP, Nieuwenhuizen L, Eikenboom J, Moenen FCJI, Uitslager N, Coppens M, Cnossen MH, Fijnvandraat K, Driessens MHE, Polinder S, Leebeek FWG, Mahtôt RAA, Kruip MJHA. “Best of Both Worlds”: Combination Treatment of Desmopressin and FVIII Concentrates in Hemophilia Patients Optimizes Therapy and Reduces Costs [abstract]. Res Pract Thromb Haemost. 2020; 4 (Suppl 1). https://abstracts.isth.org/abstract/best-of-both-worlds-combination-treatment-of-desmopressin-and-fviii-concentrates-in-hemophilia-patients-optimizes-therapy-and-reduces-costs/. Accessed July 12, 2020.