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相关公司发布消息称，美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿产品开发办公室将胰高血糖素类似物（ABG-023）指定为孤儿药，用于治疗先天性高胰岛素血症。

 

什么是先天性高胰岛素血症？

 

先天性高胰岛素血症是一种遗传性障碍，是一种影响新生儿和儿童的罕见病，发病率约为三万至五万分之一。患者因体内胰腺缺陷引起胰岛素的过量产生，进而出现持续的低血糖症，在没有及时检测出并进行治疗的情况下，可能引起严重的神经系统并发症，如癫痫发作和永久性的脑损伤。

 

目前先天性高胰岛素血症的治疗主要为药物治疗和手术治疗，但现有的药物治疗不能令人满意，尤其是当前的胰高血糖素治疗策略因溶液态稳定性差，难以实现稳定的长期给药；而手术治疗常需要部分或全部切除胰腺，有可能导致患者发展为1型糖尿病。

 

ABG-023是什么？

 

ABG-023是一种可溶性胰高血糖素类似物，其溶液性质稳定，旨在克服胰高血糖素在溶液中的不稳定性且无法长期给药的局限性。

 

医脉通编译整理自：https://www.firstwordpharma.com/node/1718069?tsid=4

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