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贫血" target="_blank" title="">β-地中海贫血是指β链的合成受部分或完全抑制的一组血红蛋白病。多于婴儿期发病，生后3～6 个月内发病者占50%，偶有新生儿期发病者。发病年龄愈早，病情愈重。严重的慢性进行性贫血，需依靠输血维持生命，3～4 周输血1 次，随年龄增长日益明显。真性红细胞增多症（简称真红）是一种克隆性以红细胞增多为主伴有白细胞、血小板增多的慢性骨髓增生性疾病，总血容量绝对增多，血液粘稠，临床表现皮肤红紫、头昏、头晕、头痛、高血压、肝脾肿大，严重患者可出现血管、神经并发症出血、梗塞等。

最近，发表于《Blood》上的一项新研究发现，被称为minihepcidins的人工合成多肽可能对两种严重的血液疾病具有潜在治疗作用。该合成肽能够帮助重新恢复正常的红细胞水平，缓解脾脏异常增大。另外，还可以控制β-地中海贫血症中铁离子的过量积累，避免铁离子过量造成的严重毒性作用。

Minihepcidins是一种经过修饰的铁调素类似物，它能够模拟铁调素调控铁离子的功能。之前研究发现该药能够阻止血色素沉积症小鼠模型中发生的铁离子过载。

该研究中，研究人员利用β-地中海贫血和真性红细胞增多症小鼠模型研究了minihepcidins对这两种疾病的治疗作用。在β-地中海贫血症疾病中，基因突变损伤了血红蛋白合成，影响了红细胞携氧能力，进而诱发贫血。但由于铁调素含量较低，机体仍然持续积累铁离子，这就形成了一种恶性循环--越来越多的红细胞受到损伤，还可能导致肝脏和心脏受到严重损伤。在真性红细胞增多症疾病中，罕见基因突变驱动了红细胞的过度生成，逐渐形成番茄酱样的浓稠状态，从而增加了高血压和血栓风险，并易引发中风。

经研究发现，在年龄小的β-地中海贫血症小鼠模型体内，minihepcidins能使红细胞水平正常化，缓解贫血和铁离子过载的情况；而在年龄稍大的鼠体内，这种化合物能够改善红细胞产生，并且不会干预可清除多余铁离子沉积的螯合药物的作用效果。在真性红细胞增多症小鼠模型中，该化合物可减弱对铁离子的吸收，减少红细胞数目，同时也缓解了脾脏的异常增加。

因此，该研究表明，后续研究应进一步证实该多肽药物在临床试验中的治疗效果，并且将有可能成为这两种血液疾病的新型治疗选择。

医脉通编译自：Minihepcidin peptides as disease modifiers in mice affected by β-thalassemia and polycythemia vera.Blood.2016

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