肠道，一个隐秘而伟大的生命守护者，它不仅是消化吸收的核心，也是人体重要的免疫屏障与微生物王国。在这条蜿蜒的生命长廊中，营养转化、免疫防御与菌群共生精密协作，维系着全身健康。然而，肠道慢性移植物抗宿主病（cGVHD）却打破了这一现状，当腹泻、恶心、呕吐等症状接踵而至，肠道cGVHD患者又该如何重拾安宁？本期，医脉通特邀上海市第一人民医院李瑞琦医生分享一则cGVHD患者治疗经过，同时，特邀上海市第一人民医院黄崇媚教授对该病例进行点评，以期为临床cGVHD治疗提供参考。

“移”路守护，精准破局，贝舒地尔二线治疗助力肠道cGVHD患者实现CR

基本信息:

患者，男，37岁。

既往史：

治疗经过：

李瑞琦医生—病例小结

关注疾病危害，胃肠道cGVHD患者实现缓解至关重要

cGVHD是指allo-HSCT后，受者在重建供者免疫的过程中，来源于供者的淋巴细胞攻击受者脏器产生的临床病理综合征，可累及全身脏器，临床表现多样^1,2。其中，胃肠道cGVHD临床表现为食管狭窄、吞咽困难、恶心、呕吐、腹痛腹泻和体重下降等¹，严重影响患者生活质量。研究显示，胃肠道症状与患者躯体生活质量恶化有关²，提示改善患者胃肠道cGVHD症状具有重要意义。

聚焦临床证据，贝舒地尔助力胃肠道cGVHD患者临床获益

贝舒地尔的出现，为cGVHD二线治疗提供全新选择，多项临床研究已证实其能为cGVHD患者带来治疗福音。经典研究（ROCKstar研究）已经证实，接受贝舒地尔治疗的cGVHD患者总缓解率（ORR）为76%，且从cGVHD诊断到入组研究的时间越短，ORR越高，提示早期启动贝舒地尔治疗或可助力cGVHD患者临床获益；亚组分析显示，对于下消化道cGVHD患者，ORR达69%^3,4。此外，ROCKstar研究3年随访结果显示，接受贝舒地尔治疗的cGVHD患者中位缓解持续时间（DOR）为77.1周，且在贝舒地尔治疗期间，cGVHD患者未发生新的治疗相关不良事件⁵，表明贝舒地尔长期治疗具有良好安全性。近期，多项真实世界研究相继发布，为贝舒地尔对胃肠道cGVHD治疗获益再添新证。德国-瑞士一项多中心真实世界研究显示，接受贝舒地尔治疗后，胃肠道cGVHD患者ORR为67%，其中，CR率达50%⁶；同时，2025年欧洲血液学会（EHA）年会公布的一项意大利真实世界研究显示，胃肠道cGVHD患者经贝舒地尔治疗后，ORR高达82%⁷，再次印证了贝舒地尔对胃肠道cGVHD患者的疗效。

立足临床实践，贝舒地尔改善患者肠道cGVHD症状

剖析本案例，该患者移植后出现恶心、呕吐、腹泻和体重下降等症状，影响日常生活，需住院治疗，并密切监测病情以制定及调整治疗方案。综合诊断确诊为肠道cGVHD，NIH严重程度评分为2分，患者接受激素一线治疗2周后，肠道cGVHD症状无明显缓解，且全身出现红疹，头部红疹尤其严重，腹泻症状加重，考虑激素不耐受。立即启动贝舒地尔单药治疗，2周后，患者腹泻症状改善，持续接受贝舒地尔治疗＜1个月，患者恶心、呕吐好转，NIH严重程度评分由2分逐渐降至0分，实现CR，表明贝舒地尔可有效缓解激素不耐受患者的肠道cGVHD症状。目前，患者贝舒地尔治疗持续时间已长达14个月，期间维持CR状态，全身状态良好，且贝舒地尔治疗期间未出现明显不良反应。该治疗经过提示，对于肠道cGVHD患者，贝舒地尔疗效和安全性良好，可助力患者实现长期临床获益。

黄崇媚教授—病例点评

聚焦发病机制，cGVHD的病理生理学可分为组织损伤导致的早期炎症、慢性炎症引起的胸腺损伤及免疫系统失调和组织纤维化3个阶段。糖皮质激素联合或不联合钙调磷酸酶抑制剂（CNI）是cGVHD的一线治疗标准方案，但仍有70%的患者需进行后线治疗。贝舒地尔可同时靶向cGVHD的炎症和纤维化过程，且在炎症阶段可兼顾免疫稳态的恢复，促进免疫耐受的形成。同时，ROCKstar研究及ROCKstar研究3年随访等临床试验印证了贝舒地尔治疗肠道cGVHD的疗效和安全性，并可助力患者实现长期治疗获益。

在本案例中，该患者移植后出现肠道cGVHD症状，一线激素不耐受，全身出现红疹且腹泻症状加重，立即启动贝舒地尔二线治疗，患者腹泻、恶心、呕吐症状相继得以改善。目前，患者NIH严重程度评分保持0分，并维持CR状态，表明贝舒地尔可为一线激素不耐受的肠道cGVHD患者带来治疗福祉。后续患者复诊时，临床将对其进行全面评估，例如，肠道cGVHD是否复发以及是否出现其他器官受累情况，若患者继续维持缓解状态，则可判断患者已建立免疫耐受，将减量贝舒地尔。

基于贝舒地尔临床疗效，《中国临床肿瘤学会（CSCO）造血干细胞移植治疗血液系统疾病指南2025》将贝舒地尔列为cGVHD二线治疗I级推荐，且推荐下消化道受累患者接受贝舒地尔治疗。展望未来，相信贝舒地尔将持续为cGVHD患者保驾护航，助力更多患者迎接美好人生！

专家简介

李瑞琦 医生

上海交通大学医学院附属第一人民医院血液科主治医师

博士毕业于海军军医大学

研究方向：白血病，造血干细胞移植，移植物抗宿主病

于《American journal of hematology》等杂志发表SCI论文数篇

黄崇媚 教授

上海市第一人民医院血液内科副主任医师

上海市女医师协会血液专业委员会委员

擅长白血病、淋巴瘤、骨髓瘤的诊治及异基因造血干细胞移植治疗恶性血液系统疾病。

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