多发性骨髓瘤（MM）是一种具有挑战性的血液系统恶性肿瘤，卡非佐米作为一种新一代蛋白酶体抑制剂，近年来在MM治疗中展现出显著的疗效和良好的安全性，已获批用于复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的治疗，亦被国内外权威指南推荐。在中国，随着卡非佐米越来越多运用于临床，卡非佐米为基础方案（KPd, DKd，KRd，Kd等）作为常用方案，其疗效和安全性在去年ASH和EHA中得到多项研究数据的验证，今年欧洲血液学会（EHA）年会中我们也看到了更多积极的结果。在此，医脉通血液肿瘤科邀请皖南医学院第一附属医院（弋矶山医院）黄东平教授进行对来自安徽和江苏的MM真实世界研究进行解读和点评，以飨读者。

研究设计

一项回顾性研究，纳入来自2022年12月至2025年2月在中国安徽和江苏两省4家中心的MM患者，评估接受卡非佐米为基础联合（K-based）方案治疗MM的疗效和安全性。

研究结果

-基线：

共纳入44例患者，具体方案包括DKd（达雷妥尤单抗、卡非佐米、地塞米松）、KPd（卡非佐米、泊马度胺、地塞米松）、Kd（卡非佐米、地塞米松）、KRd（卡非佐米、来那度胺、地塞米松）、XKd（塞利尼索、卡非佐米、地塞米松）、DKPd（达雷妥尤单抗、卡非佐米、泊马度胺、地塞米松）、 DKRd（达雷妥尤单抗、卡非佐米、来那度胺、地塞米松）和 KRd-PACE（卡非佐米、来那度胺、地塞米松、顺铂、多柔比星、环磷酰胺、依托泊苷）。

卡非佐米的主要用药剂量为27或36mg/m²，每周2次；56mg/m²，每周1次；或70mg/m²，每两周1次/每周1次等。

患者中位年龄为 67（45-81）岁，既往中位治疗线数 1（0-6），Del17p/TP53、t(4;14)、t(14;16) 、t(14;20)、del(1p32)和1q gain/amp共占25%、髓外疾病18.9%，蛋白酶体抑制剂PI（硼替佐米/伊沙佐米）难治59.5%，IMiDs（来那度胺/沙利度胺）难治27.0%，CD38单克隆抗体难治5.4%。高血压50.0%，心血管疾病占10.8%。

-疗效：

总治疗周期中位数为 6（1-13）， 最佳总缓解率（ORR）73.5%，其中完全缓解（CR）率23.5%，非常好的部分缓解（VGPR）率14.7%，部分缓解（PR）率35.3%。

1年无进展生存期（PFS）率为 69.3%，1年总生存（OS）率为 89.8%。亚组分析显示年龄<65 岁患者1年PFS率为65.6%，≥65岁为70%；细胞遗传学高危患者6个月PFS 率为71.3%，标危患者为79.4%。

-安全性：

卡非佐米联合方案的安全性整体可控，大多数不良事件（AEs）为轻中度。血液学不良事件中最常见的为中性粒细胞减少症（24.3%）、血小板减少症（35.1%）和贫血（13.5%）；非血液学不良事件中，高血压和心力衰竭的发生率分别为16.2%和8.1%，其中≥3级的发生率分别为8.1%和2.7%。

结论

卡非佐米联合方案在真实世界中展现了良好的疗效和安全性，对于多发性骨髓瘤患者，包括一些特殊的亚组患者，都是有效的治疗选择。

黄东平 教授点评

卡非佐米是新一代PI，不可逆地抑制蛋白酶体，可为MM患者带来持续缓解¹，其联合治疗方案得到国内外指南的一致推荐^2-5，也在国内各家中心得以实践应用和发展。本研究是来自安徽江苏两省的卡非治疗MM的真实世界研究，为国内临床医生提供了有价值的参考数据，进一步丰富了卡非佐米在中国人群中的应用证据，有助于医生更好地理解和应用卡非佐米联合方案治疗多发性骨髓瘤。

随着卡非佐米已在全国广泛应用，2024EHA和ASH的已发表多项数据，其中K-based常用方案包括：DKd，KPd， Kd，KRd等。 青岛大学附属医院等中心的KPd方案治疗RRMM，ORR 65.5%，中位PFS 12.7个月⁶，北京协和医院KPd±Dara方案的ORR为75.4%⁷；哈尔滨医科大学附属第二医院等中心数据显示K-based方案治疗RRMM的ORR 为83.3%，中位PFS 8个月⁸，四川省人民医院K-based方案的最佳 ORR 为 84.9%，中位PFS未达到（中位随访13.5个月）⁹。在本研究中¹⁰，K-based方案最佳ORR 73.5%，1 年PFS率为69.3%，1 年OS率为 89.8%，整体疗效和全国其他地区数据仍较为接近，部分数据差异可能与研究纳入患者的具体特征、治疗方案的差异以及样本量大小等因素有关。在安全性方面，各研究均显示卡非佐米的不良反应主要以血液学毒性为主，且大多可管理，表明卡非佐米在中国多发性骨髓瘤患者中的耐受性良好。

尽管本研究为回顾性，可能存在选择偏倚，样本量较小，以及随访时间较短的情况，然而横向比较既往KRd，DKd，Kd的3期研究，ASPIRE，CANDOR以及ENDEAVOR和ARROW中的KRd，DKd，Kd56，Kd70治疗RRMM的ORR分别为 87%，84%，77%和62.9%，中位PFS分别为26.1，28.6，18.7，11.2个月^11-14。因此本研究疗效数据在可接受范围内，并从真实临床实践角度验证了卡非佐米在不同治疗阶段、不同患者人群中的疗效和安全性，以期探索其最佳联合模式和为患者带来更好的预后。

黄东平

皖南医学院第一附属医院弋矶山医院 科主任 

主任医师,硕士生导师,博士后合作导师

中华血液学分会浆细胞疾病学组 委员

中国医药教育协会骨髓瘤分会  常委

中国血液科医师分会多发性骨髓瘤专委会 委员

安徽省抗癌协会浆细胞疾病专委会  主任委员

安徽省血液学分会  副主任委员

安徽省医师协会血液病学分会  副主任委员

安徽省抗癌协会血液肿瘤专委会 副主任委员

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