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中枢性性早熟（CPP）可导致患儿生长潜能受损及心理健康受影响，且发病率呈逐年升高的趋势。促性腺激素释放激素类似物（GnRHa）是CPP患儿的标准治疗药物¹，但关于实际年龄（CA）<8岁或骨龄（BA）>12岁时启动GnRHa治疗对身高增长的益处，仍存在未解疑问。

ENDO 2025大会上公布了一项研究，旨在基于首项小剂量、长效、皮下注射亮丙瑞林（SC LA）治疗CPP的关键试验数据，根据骨龄提前程度进行二次分析，评估其对预测成年身高（PAH）的影响²。

GnRHa 45 mg SC LA对PAH有积极影响，且这种影响取决于骨龄提前程度

研究方法

62例初治CPP患儿（60例女孩）在48周研究期内，每24周接受一次45 mg SC LA，共2剂。收集48周内的人体测量学和影像学数据（包括身高及左手/腕骨龄X光片），骨龄采用Greulich-Pyle法由盲态中心阅片员评估。使用Bayley-Pinneau表计算治疗前、第24周和第48周的PAH。

研究结果

排除2例男孩后，共56例女孩纳入分析，按BA/CA比值分组：

· BA/CA <1.2：3例

· BA/CA 1.2-1.3：13例

· BA/CA 1.3-1.4：19例

· BA/CA 1.4-1.5：12例

· BA/CA ≥1.5：9例

女孩中位年龄8.04岁（年龄范围5.25-9.00岁）。

治疗24周时，各BA/CA组PAH较基线平均增幅：

· 1.2-1.3组：+0.1 cm

· 1.3-1.4组：+1.5 cm

· 1.4-1.5组：+4.6 cm

· ≥1.5组：+3.0 cm

治疗48周时，各BA/CA组PAH较基线平均增幅：

· 1.2-1.3组：+0.5 cm

· 1.3-1.4组：+2.7 cm

· 1.4-1.5组：+4.7 cm

· ≥1.5组：+2.7 cm

研究结论

45 mg SC LA治疗48周可使不同BA/CA分组的女孩PAH增加约3-5 cm。BA/CA≥1.4的女孩治疗24周即显现获益，并持续至48周；BA/CA≤1.4的女孩可能需要更长期治疗才能观察到PAH增加。疗效差异凸显了CPP个体化治疗的重要性。

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