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儿童身材矮小可由多种因素引起。对于小于胎龄儿（SGA）、特纳综合征（TS）、
Somapacitan是一种可每周皮下注射一次的长效可逆白蛋白结合的GH衍生物，目前正处于研发阶段，适用于上述适应症。ENDO2025大会上公布了一项Somapacitan在非GHD矮身材青少年中的疗效与安全性的REAL9 3 期研究的26周结果。
REAL9研究（NCT05723835）是一项干预性、多国家、开放标签、非对照的3期研究，包括26周的主要阶段，之后是130周的首次扩展阶段和91 周的二次扩展阶段，旨在评估每周一次皮下注射Somapacitan（0.24mg/kg/周）在年龄较大的儿童和青少年（女孩 > 10 岁，男孩 > 11 岁）中的长期安全性和有效性，这些受试者包括SGA，TS、NS、ISS。本研究支持了一项关键性的3期REAL8研究（NCT05330325），该研究在未经治疗的青春期前SGA儿童或患有TS、NS或 ISS儿童中进行的。
Somapacitan在非GHD矮身材青少年中的疗效与安全性：来自REAL9 3 期研究的26周结果
研究方法
研究共纳入了12名SGA受试者（其中4名未经GH治疗）、11名TS女孩（其中4名未经GH治疗）、13名NS受试者（其中6名未经GH治疗）和11名ISS受试者（其中2名未经GH治疗）。所有受试者均完成了26周的somapacitan治疗。
研究结果
在所有适应症中
· 生长相关终点指标（身高增长速度、身高标准差分数（SDS）变化以及身高增长速度SDS变化）：未经治疗的受试者显示出预期的增长，同时从每日GH治疗转为somapacitan治疗的受试者保持了生长状态。
· 药代动力学（PK）/药效动力学（PD）模型得出的每周IGF-1平均SDS：与REAL8研究中年龄较小儿童的结果处于同一范围。
· 安全性：somapacitan耐受性良好，安全性与已知的每日GH治疗的安全性相当。在前述所有适应症中的不良事件均为轻度或中度，无需减少剂量。1名NS和1名TS受试者报告了注射部位瘀青。无受试者使用somapacitan出现注射部位疼痛。
研究结论
为期26周的somapacitan治疗结果表明，在SGA、TS、NS和ISS的较大儿童和青少年中，somapacitan的安全性和耐受性与年龄较小儿童相似。此外，somapacitan能有效改善未接受过治疗的受试者的纵向生长，并维持此前接受每日GH治疗的受试者的生长状态。
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