12月11日安进公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准伊奈利珠单抗（商品名：Uplizna）用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体和抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）。作为首个且目前唯一针对这两种抗体阳性gMG的CD19靶向B细胞疗法，伊奈利珠单抗以独特优势填补临床空白——在两次初始负荷剂量后，患者每年仅需两次给药即可实现长期疾病控制。

图源：参考资料[1]

全身型重症肌无力（gMG）是一种罕见、不可预测的慢性B细胞介导的自身免疫性疾病，会损害神经肌肉传导，并可能导致波动性肌无力、呼吸困难、吞咽困难以及言语和视力障碍。该疾病被认为主要由AChR和MuSK自身抗体驱动，这些抗体由CD19+ B细胞产生，靶向并破坏神经肌肉接头中的关键蛋白。而伊奈利珠单抗是一种人源化单克隆抗体，可靶向并持续清除参与潜在疾病进程的关键细胞（产生自身抗体的CD19+ B细胞，包括浆母细胞和部分浆细胞）。

本次gMG新适应症的获批，主要基于伊奈利珠单抗全球关键性III期试验MINT的积极结果。该试验被认为是迄今为止规模最大的纳入AChR+和MuSK+患者的III期生物制剂研究，也是首个成功将激素减量纳入方案的研究。基线时使用激素的患者从第4周开始逐渐减量，目标是在第24周时将泼尼松剂量降至每日5mg。至第26周时，使用伊奈利珠单抗的患者中，有87.4%已将激素剂量减至每日5mg或以下，安慰剂组这一比例为84.6%。

治疗第26周时，与安慰剂组相比，伊奈利珠单抗组重症肌无力日常活动能力（MG-ADL）评分降低1.9分（-4.2 vs. -2.2；p<0.0001）；在AChR阳性患者亚组中，疗效持续至第52周，对AChR阳性患者的探索性分析显示，与安慰剂组相比，伊奈利珠单抗组的MG-ADL评分降低2.8分（-4.7 vs. -1.9；95%CI：-3.9至-1.7）。安全性方面，研究未发现新的安全风险，最常见不良事件包括头痛和输注相关反应。

此次全身型重症肌无力新适应症获批前，伊奈利珠单抗已于2020年6月首次获FDA批准，并于2022年3月获国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）成人患者；2025年4月，该药物再获FDA批准新增适应症，用于治疗成人免疫球蛋白G4相关疾病（IgG4-RD），并于同年9月获NMPA批准，落地中国。此次全身型重症肌无力新适应症的获批，进一步丰富了该药物在自身免疫性疾病领域的治疗应用。

参考资料：

[1]FDA Approves UPLIZNA®For Adults With Generalized Myasthenia Gravis. News release. Amgen. December 11, 2025. Accessed December 12, 2025.