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新的研究显示，
研究作者，来自日本东京大学Shoji Tsuji的表示，虽然研究人员知道家族MSA是由COQ2变体导致，但我们对于散发型神经退行性疾病所知甚少。这项研究提供了我们探讨该散发型疾病发病机制的重要线索。
“现在我们知道，CoQ10水平下降也存在于无COQ2变体的患者中，这意味着补充CoQ10可能对于有或无COQ2变体的患者都有效，因此，它可能对所有的MSA患者也有效。”这项研究在线发表于6月27日的JAMA Neurology杂志。
MSA是一种进行性神经变性疾病，患者常常伴随功能快速下降，且对药物治疗反应差。MSA包括两种亚型：MSA C，以小脑
研究概述
这项分析包括已被诊断出MSA 3.3年的44例日本患者（平均年龄63.7岁）和39例无神经系统疾病的日本参与者（对照组）。两组之间的年龄或性别分布无显著差异。
44例患者中，26例伴有MSA小脑变体，18例伴有震颤麻痹变体。在该病例组中，26例可以行走，9例需要助行器（如手杖或照料者），9例需依赖轮椅。3例MSA患者（2例MSA C和1例MSA P）和3例对照者携带COQ2变体。
CoQ10水平由对病例组或对照组参与者状态不知情的研究人员进行检测。
MSA患者的平均血浆CoQ10水平显著低于对照组（0.51 vs 0.72 μg/mL; P = .01; 中位数之间的区别：–0.14; 95% 置信区间 [CI] –0.25 to –0.03）。
Tsuji称，这项研究显示，与震颤麻痹变体相比，MSA小脑变体与COQ2变体更显著相关。他指出，最近的一项UK研究显示MSA C 患者小脑内CoQ10水平显著下降，而MSA P患者则没有。小脑内CoQ10水平下降的患者不携带变体。这表明，小脑可能更容易出现辅酶Q10水平下降。
在调整了COQ2变异体、年龄和性别之后，MSA与血浆CoQ10水平仍显著相关。这表明MSA患者的血浆CoQ10低水平并不仅仅归因于COQ2突变。
“我们确信COQ2与MSA之间具有相关性；这很明确，而且COQ2变体可导致COQ10合成下降。” Tsuji表示。
“有趣的是，研究发现那些不携带COQ2变体的MSA患者仍存在辅酶Q10水平下降。我们认为有若干或多个因果机制，而COQ10只是众多原因中的一个。”
他承认，研究人员对于那些无COQ2突变的患者也存在辅酶Q10水平下降的机制仍不清楚。可能其他的酶或基因也参与辅酶Q10的合成过程。
补充辅酶Q10是安全的
Tsuji's及其同事进行的有关高剂量辅酶Q210补充剂的1期试验刚刚结束。虽然研究尚未被完全分析，但结果表明健康志愿者使用该剂量是安全的。他的团队正计划在明年早期进行一项MSA患者使用这些补充剂的2期试验。
在一篇随刊述评中，来自纽约哥伦比亚大学的Sheng-Han Kuo和Catarina M. Quinzii概述了检测血浆CoQ10水平用于诊断目的的几个局限性。
“由于CoQ10合成途径与胆固醇体内平衡紧密相连，因此，血液CoQ10水平可受饮食、
此外，即使在已知存在CoQ10-合成酶编码基因突变的患者中，血浆CoQ10水平也存在不同，他们说道，肌肉和成纤维细胞CoQ10水平提供了一个更可靠的测量。
社论作者总结称，最近有关某些MSA患者COQ2 突变和其中一些患者大脑和血液中CoQ10缺乏的研究发现，可能会导致基于机制的合理的MSA治疗的产生，“一个快速进展的疾病需要疾病修饰疗法”。
专家观点
来自佛罗里达大学医学院的Nikolaus McFarland称，这项研究带来了新的数据，发现“重大”，CoQ10在细胞线粒体功能和能量产生过程中扮演着一个重要的角色，尤其是大脑神经元。
“虽然这些发现是有趣的，并表明补充CoQ10于MSA患者可能有益，但提出补充CoQ10的建议可能还为时过早，应谨慎解读这些研究结果。”
CoQ10已被“吹捧”为治疗神经退行性疾病的潜在神经保护补充疗法，而且一些小研究显示其在亨廷顿疾病和
“很显然，尚需进一步的研究以明确血浆CoQ10水平对MSA的作用及其与疾病病理的关系。”
McFarland还指出，这项研究也存在一些局限性，包括病例-对照设计、样本量有限，以及血浆水平测量并不能直接反应大脑中的CoQ10水平。
医脉通编译自：Low Coenzyme Q10 Linked to Multiple System Atrophy. Medscape. July 13, 2016
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