多囊性肝病（polycystic liver disease，PLD）是
问题1：哪些患者适合SSA治疗？
推荐意见：对于非局灶性病变且存在肝体积相关症状的PLD患者，应考虑SSA治疗。应结合疾病特异性问题、总肝体积（TLV）测量及预期TLV变化趋势进行评估。（强推荐）
问题2：PLD患者使用SSA是否存在禁忌证？
无论肾功能如何，均可考虑对有症状患者进行SSA治疗，尽管在晚期CKD（eGFR < 30 mL/min）患者中RCT证据有限。（弱推荐）
对于存在囊肿感染和/或胆石症病史的有症状患者，可在后续密切监测下考虑SSA治疗。（弱推荐）
问题3：开始SSA治疗前需评估哪些临床参数？
应通过经验证的疾病特异性PROMs（如PLD-Q、POLCA）、TLV（CT/MRI容积分析）及预期TLV变化（如可及）评估症状负担。（强推荐）
问题4：启动治疗的参数阈值是多少？
常见治疗启动阈值包括：POLCA ≥14、PLD-Q ≥32、进展分级≥2，或身高校正后的TLV（hTLV）>1600 mL/m（KIM≥2）。（弱推荐）
问题5：如何开始SSA治疗？
应按临床试验推荐剂量起始（
问题6：PLD的SSA治疗目标（结局指标/终点）是什么？
PLD的SSA治疗目标是缓解与肝体积相关的症状。（强推荐）
问题7：随访中评估反应的参数有哪些？
可在随访中继续使用患者报告结局测量（PROMs）和TLV测量来记录疾病的进一步稳定情况。（强推荐）
问题8：如何定义治疗反应？
症状缓解且hTLV无进展，治疗6–12个月内可视为治疗有效（如PROM至少在6个月后评估，hTLV至少在12个月后评估）。（强推荐）
问题9：SSA的治疗时长应为多长时间？
SSA可持续使用（只要获益大于不良反应）直至疾病自然进展减缓。（强推荐）
问题10：停止治疗的参数阈值是多少？
当不再达到治疗反应标准时停止治疗。（强推荐）
问题11：常见不良反应有哪些？如何管理？
治疗前应告知患者常见不良反应，尤其是脂肪泻，可通过避免高脂饮食缓解，通常可在后期自行消失。（弱推荐）
图1 严重PLD的决策流程
参考文献
Heinrich S, de Matos AMC, Colmenero J,et al. Medical Management of Polycystic Liver Disease: A Position Statement From the European Reference Network on Hepatological Diseases. Liver Int. 2026 Jan;46(1):e70451.
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