儿童急性髓系白血病（AML）的临床结局受复杂遗传学特征影响。标准治疗方案为阿糖胞苷联合蒽环类诱导治疗，随后进行巩固治疗，但部分亚型患者的治愈率仍低于30%。既往多种联合治疗方案未能显著改善总生存期（OS）。与之相反，BCL-2抑制剂维奈克拉已显著改变成人AML治疗格局，已成为标准治疗方案的关键组成部分，并改善了各类髓系恶性肿瘤患者的预后。已有研究已证实，FLAG-IDA（氟达拉滨/阿糖胞苷/G-CSF/伊达比星）联合维奈克拉对新诊断成人AML患者有效，且FLAG-IDA单药在儿童中耐受性良好。鉴于基于维奈克拉的一线方案在儿童及年轻成人（AYA，年龄

为填补这一空白，美国研究者开展了一项回顾性研究，评估了FLAG-IDA-Ven（维奈克拉）在该人群初诊AML中的疗效与安全性。本期，我们邀请到中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）竺晓凡教授为我们解读这篇研究。

本研究为单中心回顾性分析，纳入MD安德森癌症中心年龄

主要终点包括缓解率、无事件生存期（EFS）、OS及治疗相关毒性。

本研究纳入12例AML患者（男女各6例；中位年龄20岁，范围：2-25岁），其中11例为原发型，1例为治疗相关型（表1）。

表1

所有患者接受了中位2个周期（范围：1-7）的FLAG-IDA联合维奈克拉治疗。所有患者均出现3-4级血液学毒性（血小板减少、贫血、中性粒细胞减少）。血小板计数恢复至50,000/μL以上的中位时间为17天，中性粒细胞绝对计数（ANC）恢复至500/μL以上的中位时间为15天。第1周期内，1例出现3级念珠菌皮肤脓肿、2例出现3级肺部真菌感染及7例（58%）出现3级发热性中性粒细胞减少症。非血液学毒性为电解质/代谢紊乱：4例患者（33%）出现可逆性1级或2级低镁血症，8例（67%）出现低钾血症，6例（50%）出现高胆红素血症。未报告心脏不良事件或治疗相关死亡病例。

12例患者均达到完全缓解（CR），其中7例患者后续接受了HSCT。截至分析时，9例患者（75%）存活且持续缓解。1例CR但MRD阳性的患者死亡，1例治疗相关性AML缓解患者因尤文肉瘤进展无法过渡到HSCT而复发。在发表时，尚无患者开始移植后的维奈克拉维持治疗。

中位随访时间为12个月时，6个月EFS率为80.2%（95%CI：40.2-94.6），6个月OS率为88.8%（95% CI：43.2-98.2）。

本研究首次评估了FLAG-IDA-Ven方案作为儿童及年轻AYA初治AML的一线治疗方案，该方案具有良好的疗效和可控的安全性。对于这一小样本回顾性的研究，进一步进行前瞻性队列设计来评估维奈克拉联合治疗方案在一线治疗中的价值和安全性十分必要，而非仅将其用于复发患者的治疗。