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第24届全国临床肿瘤学大会暨2021年CSCO学术年会于2021年9月25-29日举行，本届大会的主题为“聚焦创新研究，引领原创未来”。近年来恶性血液肿瘤领域出现较多研究进展，众多新药、新疗法的出现为恶性血液肿瘤患者的预后带来了改善。但目前我国恶性血液肿瘤的诊治水平仍有提升空间，有必要进一步推广规范化诊疗，为恶性血液肿瘤患者带来更好的预后。CSCO大会期间，医脉通有幸邀请到哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授，就恶性血液肿瘤的治疗现状和规范化诊疗的推广进行分享。

医脉通：首先能否请您介绍一下恶性血液肿瘤的治疗现状，各类恶性血液肿瘤近年来分别取得了哪些进展突破？

马军教授：

近年恶性血液肿瘤中白血病、淋巴瘤、骨髓瘤等疾病均取得了较大的进展。首先白血病中急性髓系白血病（AML）近年来出现众多新药，如FLT-3抑制剂、BCL-2抑制剂、IDH1抑制剂。这些新药联合去甲基化药物、组蛋白去乙酰化酶抑制剂为AML患者带来了更好的预后。对于FLT-3阳性AML患者，FLT-3抑制剂吉瑞替尼可带来较高的完全缓解（CR）率，有效桥接后续异基因造血干细胞移植，为部分患者带来临床治愈。近期在国内获批的BCL-2抑制剂维奈克拉联合阿扎胞苷为无法接受强化疗的老年AML患者带来了新的治疗选择，该方案可为老年AML患者带来长达18个月的生存。IDH1阳性AML患者通过IDH1抑制剂的治疗也可获得长期生存。众多高效新药的出现已使AML的治疗进入了个体化的靶向治疗时代。

急性淋巴细胞白血病（ALL）近年来也出现较多新药，包括单克隆抗体、双特异性抗体、抗体药物偶联物。近期在国内获批的CD19/CD3双特异性抗体贝林妥欧单抗单药治疗复发难治ALL的完全缓解率可达42%，联合其他药物后缓解率可进一步提升至接近70%。贝林妥欧单抗也可有效桥接异基因造血干细胞移植，将异基因造血干细胞移植的成功率提升至80%。CD22抗体药物偶联物Inotuzumab Ozogamicin也在复发难治ALL中展现出较好的疗效，总缓解率高达70%，桥接异基因造血干细胞移植可为超过50%的复发难治ALL带来长期生存。

众多突破性新药的出现也为慢性白血病患者的治疗带来了变革。目前酪氨酸激酶抑制剂伊马替尼治疗后慢性髓系白血病（CML）患者的20年无病生存率已达到88%，国内已有超过10万CML患者通过酪氨酸激酶抑制剂的治疗获得长期生存。BTK抑制剂伊布替尼、泽布替尼、奥布替尼也为慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者带了可观的长期生存。目前部分慢性白血病已经可以像高血压、糖尿病等慢性病一样全程化管理，显著提高了患者的生活质量。 

多发性骨髓瘤（MM）是一种老年性疾病，患者中位发病年龄接近60岁。MM近年来也取得较多研究进展。蛋白酶体抑制剂、抗血管生成药物、免疫调节剂、单克隆抗体、抗体药物偶联物和核蛋白输出抑制剂等新药的出现将MM患者的中位生存期从3年左右延长至8年以上。以BCMA为靶点的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）免疫疗法也在复发难治MM患者中取得出色的疗效。多种新药、新疗法联合传统的免疫化疗、自体造血干细胞移植，使MM患者也能够像众多慢性病一样的全程化管理。 

淋巴瘤领域近年来也进展飞速，目前我国已经批准了54款药物用于淋巴瘤的治疗，包括各类小分子抑制剂、单克隆抗体、双特异性单抗、抗体药物偶联物、CAR-T疗法。目前我国一线城市淋巴瘤患者的临床治愈率，即5年无病生存率已达70%。但是由于全国各地经济水平、诊疗规范化程度有所不同，我国淋巴瘤患者整体的5年生存率仅为37.2%，与欧美国家淋巴瘤患者超过70%的5年生存率仍有差距。我们需要进一步推广淋巴瘤的规范化诊疗，为淋巴瘤患者带来更长的生存，使更多淋巴瘤患者获得治愈。健康中国2030战略提出要将我国淋巴瘤患者的5年生存率提高至46%，为了实现这个目标，我们任重而道远。

CAR-T疗法为白血病、骨髓瘤、淋巴瘤的治疗开启了新纪元。国内今年批准了两款CAR-T疗法阿基仑赛注射液、瑞基奥仑赛注射液用于复发难治大B细胞淋巴瘤的治疗，为部分淋巴瘤患者带来了疾病治愈的希望。CAR-T疗法在白血病、骨髓瘤的相关研究中同样取得了出色的疗效。但是要强调的是，CAR-T细胞不是万能的，也不是全能的。目前全球范围内开展的研究显示，CAR-T疗法治疗复发难治大B细胞淋巴瘤患者的4年无病生存率为44%。也就是说，CAR-T疗法并不能使所有恶性血液肿瘤患者得到治愈。希望广大临床医师、患者、家属能够正确认知这项新疗法。虽然目前仍无药物、疗法能够治愈所有恶性血液肿瘤患者，但是我们临床医师仍会继续努力，延长患者的生存，为更多患者带来更好的生活质量。

医脉通：CSCO指南目前已成为血液科临床医生的重要指导书籍，对于未来恶性血液肿瘤规范化诊疗在全国范围内的进一步推广，CSCO学会有何计划？

马军教授：

CSCO学会目前已出版了42种疾病的指南和共识，其中包含11种恶性血液肿瘤疾病的指南共识，涵盖淋巴瘤、骨髓瘤、白血病、骨髓增生异常综合征（MDS）等疾病。此外，儿科白血病、儿科淋巴瘤、造血干细胞移植也已出版相关指南，指导临床医生诊治。CSCO指南每年会根据国内外最新的循证医学证据更新，目前已成为全国最常用的临床指南之一。

目前中国恶性血液肿瘤诊疗的主要问题在于诊疗的不规范。而出版临床指南共识的目的，就是让全国各级医生能够规范化地为患者提供标准治疗。只有落实临床指南共识中的规范化治疗、精准化治疗、个体化治疗，才能为广大恶性血液肿瘤患者带来获益。 

为了进一步推动全国恶性血液肿瘤的规范化诊疗，CSCO学会每年会举办近300场指南宣讲，落实到全国各省、市、县的医院基层，将恶性血液肿瘤规范化诊疗的理念传达至全国的临床医生。CSCO学会已联合国家卫生健康委能力建设和继续教育中心开展淋巴瘤专科建设项目，整合优势资源，组建包含病理中心、临床中心、康复中心、全程管理中心四大中心的淋巴瘤专科联盟，进一步在全国推广恶性血液肿瘤的全程化管理和规范化诊疗，为广大恶性血液肿瘤患者获得更长的生存、更高的治愈率而奋斗。

马军 教授

主任医师、教授、博士生导师

哈尔滨血液病肿瘤研究所所长

中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长

亚洲临床肿瘤学会副主任委员

CSCO抗白血病联盟主席

中华医学会血液学分会前任副主任委员

中国医师协会血液科医师分会副会长

中国医师协会肿瘤分会副会长

CSCO抗淋巴瘤联盟前任主席

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