亮点速递

• 凯西集团洛美他派胶囊获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于2岁及以上的儿童纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者。

• 国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）官网显示，石药集团申报的1类新药SYH2053注射液临床试验补充申请获受理。

• 齐鲁制药siRNA新药QLC7401首个III期临床试验正式启动。

洛美他派获FDA批准，适应证拓展至2岁及以上HoFH儿童

2026年3月3日，凯西全球罕见病宣布，洛美他派胶囊获FDA批准用于儿童HoFH。本次批准将洛美他派适应证扩大至2岁及以上HoFH儿童患者。

HoFH是一种罕见的常染色体共显性遗传病，其特征为负责清除体内低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的受体功能受损。低密度脂蛋白（LDL）受体功能丧失导致血液胆固醇水平极端升高。HoFH全球发病率约为1/25万-1/36万。部分患儿出生即伴有危及生命的LDL-C水平升高，若未早期干预，发生严重动脉粥样硬化的风险显著增加。

洛美他派是一种微粒体甘油三酯转移蛋白（MTP）抑制剂，自2012年起已在美国获批用于成人HoFH患者，需与饮食及其他降脂治疗（包括可及的低密度脂蛋白血脂分离置换）联合使用，以降低LDL-C、总胆固醇（TC）、载脂蛋白B（ApoB）及非高密度脂蛋白胆固醇（non-HDL-C）。

本次获准基于多中心、开放标签、III期研究APH-19数据。该研究在43例5-17岁HoFH儿童中评估洛美他派的安全性及有效性，所有受试者均接受标准降脂治疗及低脂饮食。经过24周治疗，洛美他派逐步滴定至个体最大耐受剂量。研究显示，LDL-C较基线平均降低53.5%，同时non-HDL-C、TC、极低密度脂蛋白胆固醇（VLDL-C）、ApoB及甘油三酯（TG）均显著下降。不良事件主要与胃肠道及肝脏相关，与洛美他派已知安全性特征一致。

据悉2026年1月30日，该公司旗下甲磺酸洛美他派胶囊获国家药品监督管理局（NMPA）批准，可与低脂饮食和其他降脂药物（伴或不伴有低密度脂蛋白血浆分离置换）合用，用于成人HoFH。

2026年3月4日，CDE官网显示，石药集团申报的1类新药SYH2053注射液临床试验补充申请获受理，拟用于治疗成人原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常患者。

据悉，2月25-26日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，石药集团登记了两项SYH2053注射液的国内Ⅲ期临床试验（CTR20260564、CTR20260549），以评估SYH2053注射液单药治疗原发性高胆固醇血症（非家族性）和混合型血脂异常参与者的有效性和安全性。

SYH2053是一款靶向前蛋白转化酶枯草溶菌素 9（PCSK9）的小干扰RNA（siRNA）药物，通过偶联乙酰半乳糖胺（GalNAc）实现肝脏特异性递送。该药物以PCSK9为靶点，用于治疗成人原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常，并通过优化的全序列化学修饰策略，实现更持久的基因沉默效果。

两项试验均为多中心、随机、双盲、安慰剂对照的国内Ⅲ期临床试验，旨在评估SYH2053注射液单药治疗中国原发性高胆固醇血症（非家族性）和混合型血脂异常参与者的有效性和安全性。主要目的均是评价SYH2053注射液在受试者中的疗效，次要目的是评估SYH2053在受试者中的疗效特征、安全性、免疫原性特征。主要终点指标是第330天时LDL-C较基线变化的百分比。

2026年2月27日，美国临床试验收录网站显示，齐鲁制药siRNA新药QLC7401正式启动首个III期临床试验（NCT07441317）。

QLC7401是基于RIBO-GalSTAR肝靶向递送技术的一种GalNAc缀合siRNA药物，通过靶向抑制脂质代谢关键蛋白PCSK9，提升肝细胞对LDL-C的清除能力，实现精准长效降脂。

该项安慰剂对照、III期临床试验，旨在评估在接受优化降脂治疗后LDL-C仍控制不佳的原发性高胆固醇血症或混合型高脂血症患者中，皮下注射QLC7401的有效性、安全性及免疫原性。主要终点指标是从基线到第330天LDL-C的百分比变化。次要终点指标包括治疗期间不良事件（TEAEs）发生率、第90-360天时间校正的LDL-C百分比变化以及从第360天PCSK9较基线变化。目前该试验尚未开始受试者招募，预计2028年完成。

信源：

1.Erik Swain. Lomitapide approved to treat rare lipid disease in children. Healio. March 05, 2026

2.Chiesi Global Rare Diseases Announces FDA Approval of JUXTAPID® (lomitapide) capsules for Pediatric Use in Homozygous Familial Hypercholesterolemia (HoFH). chiesirarediseases.March 3, 2026 

3.CDE官网公示

4.QLC7401 in the Treatment of Primary Hypercholesterolemia or Mixed Hyperlipidemia With Elevated Low Density Lipoprotein Cholesterol (LDL-C). trial.medpath