前言
近期，美国食品药品监督管理局（FDA）陆续批准多项泌尿系统肿瘤领域的重要新疗法用于临床，为患者提供了新的治疗选择。为帮助医学专业人士及时掌握信息，本文将汇总2025年11月至12月期间FDA发布的几项关键批准，概述其适应症、核心疗效数据及重要安全性信息。
2025年11月21日，FDA批准将
研究简介
疗效评估基于KEYNOTE-905/EV-303试验（NCT03924895）。该试验是一项开放标签、随机、多中心、活性对照研究，共纳入344例既往未接受过治疗的肌层浸润性膀胱癌患者。这些患者均为适合接受根治性膀胱切除术联合盆腔淋巴结清扫术，但不符合顺铂化疗条件或拒绝顺铂化疗的患者。患者按1:1比例随机分组：一组先接受帕博利珠单抗联合维恩妥尤单抗新辅助治疗，术后行维恩妥尤单抗联合帕博利珠单抗辅助治疗，后续单药帕博利珠单抗维持；另一组直接行手术治疗。
该试验的主要疗效终点为由盲态独立中心评估的无事件生存期（EFS）。总生存期（OS）为另一项疗效终点。试验结果显示，与单纯手术组相比，接受根治性膀胱切除术及盆腔淋巴结清扫术前后使用帕博利珠单抗联合维恩妥尤单抗方案治疗的患者，在EFS和OS方面均获得具有统计学意义的显著改善。
帕博利珠单抗联合维恩妥尤单抗治疗组的中位EFS尚未达到（95% CI：37.3个月-未达到），而单纯手术组的中位EFS为15.7个月（95% CI：10.3-20.5个月）（HR 0.40 [95% CI：0.28-0.57]；p<0.0001）。两组的中位OS分别为尚未达到（95% CI：未达到-未达到）和41.7个月（95% CI：31.8个月-达到）（HR 0.50 [95% CI：0.33-0.74]；p=0.0002）。
在 KEYNOTE-905/EV-303 试验中，维恩妥尤单抗联合帕博利珠单抗的总体安全性特征，与既往晚期尿路上皮癌相关试验中观察到的特征一致。
帕博利珠单抗的药品说明书中明确了以下警示与注意事项：免疫介导性不良反应、输注相关反应、异基因
维恩妥尤单抗的药品说明书中明确了以下警示与注意事项：皮肤反应、
推荐剂量
新辅助治疗阶段
帕博利珠单抗的推荐剂量为：静脉注射200 mg，每3周给药一次，同时与维恩妥尤单抗联用（维恩妥尤单抗的给药方案为：在21天一个治疗周期的第1天和第8天静脉注射，剂量为1.25 mg /kg；对于体重≥100 kg的患者，最大剂量不超过125 mg。)新辅助治疗共持续3个周期，总时长为9周。
辅助治疗阶段
维恩妥尤单抗继续与帕博利珠单抗联用，每3周一个周期，额外给药6个周期。帕博利珠单抗可选择两种给药方案之一：
1、静脉注射200 mg，每3周一次，共计14个周期；
2、静脉注射400 mg，每6周一次，共计7个周期。
帕博利珠单抗联合维恩妥尤单抗的辅助治疗阶段持续18周；包含帕博利珠单抗单药治疗在内，辅助治疗的总时长为42周。用药注意：若两种药物需同日输注，应先输注恩诺单抗，后输注帕博利珠单抗。
2025年12月12日，FDA批准
研究简介
疗效评估基于AMPLITUDE试验（注册号NCT04497844）。该试验是一项随机双盲研究，共纳入696例携带同源重组修复基因（HRR）突变的转移性去势敏感性前列腺癌患者。患者按1:1比例随机接受尼拉帕利联合醋酸阿比特龙及泼尼松治疗，或安慰剂联合醋酸阿比特龙及泼尼松治疗。所有患者均持续接受雄激素剥夺治疗。主要疗效终点指标为研究者评估的影像学无进展生存期（rPFS），OS是另一项疗效终点。
试验结果显示，在整体HRR突变患者中，尼拉帕利联合醋酸阿比特龙治疗组较安慰剂联合醋酸阿比特龙组在rPFS方面展现出统计学显著改善。在对323例BRCA2突变患者进行的探索性分析中，rPFS的风险比为0.46（95% CI：0.32-0.66），尼拉帕利联合醋酸阿比特龙组的中位rPFS无法评估（95% CI：41个月-无法评估），而安慰剂联合醋酸阿比特龙组为26个月（95% CI：18-28个月）。在对373例非BRCA2突变患者进行的探索性分析中，rPFS的风险比为0.88（95% CI：0.63-1.24），这表明总体改善主要归因于携带BRCA2突变患者的治疗结果。
在OS的首次中期分析中，BRCA2突变患者群体中共发生91例死亡，其中尼拉帕利联合醋酸阿比特龙治疗组36例（占该组22%），安慰剂联合醋酸阿比特龙治疗组55例（占该组34%）。
处方信息包含以下警告与注意事项：
推荐剂量
每日一次口服尼拉帕利200 mg和醋酸阿比特龙1000 mg，同时每日一次联合使用泼尼松5 mg，持续治疗直至疾病进展或出现不可耐受的不良反应。患者还应同时接受促性腺激素释放激素类似物治疗，或已接受过双侧睾丸切除术。
2025年12月17日，FDA批准rucaparib用于治疗携带致病性BRCA突变（包括种系突变和/或体细胞突变）且既往接受过雄激素受体靶向治疗的转移性去势抵抗性前列腺癌成人患者。该批准将于2020年获得用于类似适应症的加速批准转为了常规批准。
研究简介
疗效评估基于TRITON3试验（NCT02975934）。该试验是一项随机、开放标签研究，旨在确认2020年加速批准所依据的临床获益。TRITON3试验共纳入405例转移性去势抵抗性前列腺癌患者，其中302例携带BRCA基因突变，103例携带ATM基因突变。患者需在既往接受过雄激素受体通路抑制剂治疗后出现疾病进展，且在去势抵抗阶段未接受过化疗。
患者按2:1的比例随机分组，分别接受rucaparib治疗或由医生选择其既往未使用过的雄激素受体通路抑制剂（
rucaparib在BRCA基因突变患者及总体人群中，与医生选择治疗方案相比，展现出rPFS的统计学显著改善。
在BRCA基因突变患者（n=302）中，rucaparib组的中位rPFS为11.2个月（95% CI：9.2, 13.8），而医生选择治疗组为6.4个月（95% CI：5.4- 8.3）（HR：0.50 [95% CI：0.36-0.69]；p<0.0001）。两组的中位OS分别为23.2个月（95% CI：19.1-25.2）和21.2个月（95% CI：18.0-23.1）（HR 0.91 [95% CI：0.68-1.20]；p值无统计学意义）。
在103例（25%）ATM基因突变患者的探索性分析中，rPFS风险比为0.95（95% CI：0.59-1.52），OS风险比为1.21（95% CI：0.77-1.90），这表明总体疗效改善主要源于BRCA基因突变患者的结果。
处方信息包含以下警告与注意事项：骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病以及胚胎-胎儿毒性。
推荐剂量
推荐rucaparib剂量为每次口服600 mg（两片300 mg片剂），每日两次，餐前或餐后服用均可，每日总剂量为1200 mg，持续治疗直至疾病进展或出现不可耐受的不良反应。
来源：FDA官网
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