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根据一项3期研究的数据，低血钾型周期性麻痹（PP）患者使用
来自英国伦敦MRC神经肌肉疾病研究中心的James Burge在2016年AAN年会上呈现了这项试验数据。
PP是一种肌肉离子通道病，可引起偶发肌肉无力，随着时间的推移最后进展为定期发作。这是一种非常罕见的疾病，100,000个人中估计会有1人受其影响。2015年8月，美国食品和药物管理局批准双氯非那胺用于治疗原发性低血钾型PP、原发性高血钾型PP及其相关变异型。
疗效显著
这项试验纳入两组患者，一组为低血钾型PP患者（n = 44），一组为高血钾型PP患者（n = 21），每例患者均有1年的开放标签扩展期，所有患者都接受双氯非那胺治疗。主要结局为双盲阶段最后8周每周疾病发作的平均数量，由患者自我报告测量。
在低血钾型PP组的主要结局方面，双氯非那胺有“显著的治疗效果”。在高血钾型PP组也有相似的疗效，但由于样本量较小，效力不足，因此没有统计学意义。
表 双盲阶段每周疾病发生率
双氯非那胺对患者的几个次要终点也有显著的疗效，包括疾病持续时间和严重程度，以及生活质量。与安慰剂比较，双氯非那胺治疗组患者的严重性-加重发作（severity-weighted attack）率更低（低血钾型: 0.6 vs 5.7 [P = .02]; 高血钾型, 1.0 vs 5.8 [P = .03]）。
此外，接受双氯非那胺治疗的低血钾型PP患者与接受安慰剂治疗的同龄人相比，其生理总评分（physical component summary score）SF-36评估得到改善（疗效, 7.29; 95% 置信区间, 2.26 - 12.32; P = .006）。
双氯非那胺降低疾病发作率的获益在开放标签扩展期持续存在，而且从安慰剂组转换为双氯非那胺治疗的患者，疾病发作频率和严重程度也明显降低。
“双氯非那胺也有不良影响。” Burge说道。最常见的是感觉异常（47%），但也有患者报告认知障碍、思维迟钝、思考和算术困难，以及头脑模糊。然而，他说道：“大多数患者对不良反应耐受良好。”
罕见病研究的“真正成功”
针对这项研究，来自犹他大学的Nicholas Johnson称：“研究人员应该受到表扬，因为这是一种非常罕见的疾病，而且有这么多的患者参加了这项试验。”
“与现在市面上的其他化合物相比，至少在他们呈现的结果中，[双氯非那胺]在降低疾病发作频率方面可能是最有效的。” Johnson补充道。“我们的目标之一是预防偶然发病，因为如果你出现偶发事件，该药物可能会降低你进展为定期无力的可能。”他还认为这项试验是罕见病研究的“真正成功”。
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医脉通编译自：Dichlorphenamide Shows Clear Benefit in Periodic Paralysis. Medscape. April 22, 2016
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