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根据一项新闻稿，美国食品和药物管理局（FDA）批准Biotie Therapies 公司的BTT1023治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）的孤儿药资格。

原发性硬化性胆管炎(Primary Sclerosing Cholangitis，PSC)，是一种病因不明的肝内和/或肝外胆管进行性慢性胆汁淤积性疾病，目前尚无有效的治疗药物。患者多为年轻人，尤其是30-40岁的男性。PSC是一种罕见的疾病，往往通过偶然机会或者黄疸过程被发现，以胆汁淤积为主要特征。这种疾病往往与炎性肠病（高风险结肠癌）有关，进一步可发展为肝硬化、门脉高压、肝功能衰竭和胆管癌。PSC的病因不明，但可能与肠道炎症相关。

BTT1023是一种靶向血管粘附蛋白-1（VAP-1）的人类单克隆抗体。根据制造商称，目前尚没有经FDA批准用于治疗原发性硬化性胆管炎的治疗方案。

研究人员将在一项称为BUTEO的2a期研究中应用BTT1023。Biotie公司计划在研究开始之前针对该两期研究进行一项中期分析；该公司目前预计在2017年上半年纳入足够的治疗患者以继续进行分析。

根据该公司的网站，以前的临床研究评估了BTT1023治疗银屑病患者和类风湿性关节炎患者的有效性和安全性。以前的研究人员研究了该药物在炎症性疾病的临床前模型，如特定的神经系统情况和慢性阻塞性肺疾病。

欧盟委员会曾在2015年3月授予BTT1023孤儿药地位。

编译自：FDA grants orphan drug designation to BTT1023 for PSC.Healio.2016 August 29.

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