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目前认为异体干细胞移植（SCT）是加速期或急变期慢性髓系白血病（CML）的标准治疗方案，同时也是费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph⁺ALL）和对至少2种酪氨酸酶抑制剂抵抗或不耐受的CML的标准治疗方案。据报道，帕纳替尼已被批准用于伴T315I突变的CML或Ph⁺ALL患者，可替代SCT。然而，目前还未评估经帕纳替尼或SCT治疗后的预后差异。第57届ASH大会上发布的一项分析研究表明，与SCT相比，帕纳替尼更能改善慢性期CML患者的总生存期（OS），但对加速期和急变期CML患者改善并不明显。

研究作者合并分析了帕纳替尼PACE2期试验中184名患者的预后情况。所有患者均伴T315I突变，90名患者属于CML慢性期，26名属于加速期，41名属于急变期，27名属于Ph⁺ ALL。并且，128名患者接受了帕纳替尼治疗，其余56名接受了SCT治疗。

结果显示，经帕纳替尼治疗的慢性期CML患者调整后的中位OS优于经SCT治疗的患者，而加速期CML患者经两种治疗后，预后无明显差异。另外，经帕纳替尼治疗的急变期CML患者的OS短于经SCT治疗的患者。同时，Ph⁺ ALL患者接受帕纳替尼治疗后的中位生存期也短于SCT治疗组。

但两组的基线数据有所差异。帕纳替尼组的年龄较大，中位年龄为53岁vs 45岁。另外，帕纳替尼组中的慢性期CML患者的诊断-治疗的中位时间差较长。

据研究者所说，对于急变期CML患者而言，异体SCT仍然是一种潜在的治疗选择。但是，对于伴T315I突变的慢性期CML而言，帕纳替尼较SCT更能延长OS，并且有望成为一种治疗选择。

医脉通编译自：Ponatinib Improves Survival Over SCT in Chronic-Phase CML.Cancer Network.2015

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