2025年刚刚过去，在这一年里，中国血液学领域取得了许多令人瞩目的进展。请您从全局视角总结，2025年具有标志性或变革意义的血液学成就是什么？为我们整个血液学科的下一步发展带来了哪些关键启示？

马军教授

2025年，在国际舞台上我国血液学领域科研成果实现了历史性突破。近2000名学者、医生及生物制药领域专业人员参与了包括欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）、欧洲血液学协会大会（EHA）、美国临床肿瘤学会（ASCO）、国际恶性淋巴瘤会议（ICML）、国际血栓与止血学术会议（ISTH）、多伦多国际骨髓瘤学会（IMS）年会以及美国血液学会（ASH）年会在内的多个国际权威学术会议。中国学者在这些会议上发表的论文总数位居全球第二，仅次于美国。特别是ASH年会，我国共有108篇口头报告和486篇壁报展示，占大会总论文数量的12%，仅低于美国的14%。

在细胞治疗领域，我国成果尤为显著。我国在复发难治性大B细胞淋巴瘤、多发性骨髓瘤、B细胞急性淋巴细胞白血病（包括儿童患者）等疾病的细胞治疗方面已走在世界前列，全球范围内共有13款嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）产品获批进入临床，其中9款来自中国，占比达70%，部分产品实现商业化应用。此外，在T细胞肿瘤CD7、髓系肿瘤CD33等靶点及双特异性抗体、体内CAR-T与通用型CAR-T等前沿技术方向，我国亦取得重要突破。在基因治疗领域，我国首个基因治疗产品获批上市，标志我国在腺病毒相关（AAV）载体治疗血友病A、B与β地中海贫血等血液病领域达到世界先进水准。此外，我国与美国同步批准了间充质干细胞治疗肠道慢性移植物抗宿主病（GVHD）的临床应用。

综上所述，2025年我国在细胞治疗、基因治疗和干细胞研究领域实现了从“跟跑”“并跑”到部分“领跑”的转变，标志着中国血液学发展如今已与国际接轨，这一突破得益于“老、中、青”血液学者的团结一致、协作创新，始终坚守“一切为了创新，一切为了患者”的核心宗旨，也为学科后续发展奠定了坚实基础，彰显了我国血液学实力。

作为血液领域的领军专家，您认为在未来五年，中国血液学最需要集中力量突破的“卡脖子”难题或战略方向是什么？该如何将规划蓝图转化为切实的疗效提升和行业进步？

马军教授

未来五年，中国血液学的核心战略方向是加强先进技术与疗法的自主创新，具体包括细胞治疗、基因治疗、干细胞治疗及疫苗研发等领域。要实现真正的国际领先，关键在于打造first-in-class原创药物，这也是我国目前与美国存在差距的核心环节。尽管我国在细胞治疗、单克隆抗体、双特异性抗体、抗体偶联药物（ADC）等领域已跻身世界前列，2025年我国创新药出海规模达1500亿美元，细胞治疗领域我国有百余项细胞治疗项目处于新药临床试验申请（IND）申报及临床前/临床研究阶段，包括传统CAR-T与体内CAR-T技术，有望引领全球细胞治疗发展新方向。但目前我国在first-in-class原创新药研发、基因治疗等方向仍与发达国家存在差距。

破解“卡脖子”这一难题的关键在于深化多维度交流与合作，通过学术交流、技术交流等方式相互学习、弥补短板，才有望研发出更多first-in-class原创药物及先进治疗产品，最终转化为临床疗效的提升，实现患者获益。