费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph⁺ ALL）是成人ALL患者最常见的遗传学亚型，通常与较差的预后相关，包括较低的完全缓解（CR）率、较高的复发率和较短的总生存期（OS），临床亟需更优的治疗策略。酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的问世开启了血液肿瘤分子靶向治疗的全新时代，为Ph⁺ ALL患者提供了全新的治疗选择。

在TKI发展历程中，第一代与第二代TKI虽有效提升了Ph⁺ ALL患者的短期疗效，但在临床实践中仍面临耐药、复发率较高等关键问题，制约了患者的长期生存获益。而第三代TKI的出现为解决上述临床困境提供了新方向，其不仅增强了对酪氨酸激酶的抑制作用，更能有效克服基因突变所带来的耐药问题。在提高患者缓解率的同时，其还能降低化疗方案强度、减少治疗相关不良反应。目前，第三代TKI已成为Ph+ ALL患者诱导治疗与巩固治疗阶段的重要治疗手段，为改善患者长期预后带来了新希望。

为进一步推动Ph⁺ ALL诊疗领域的学术交流与临床实践优化，2025年9月4日，由中关村精准医学基金会主办的第三代TKI治疗Ph⁺白血病专家讨论会顺利召开。会议围绕Ph⁺ ALL诊疗前沿进展、临床治疗难点及第三代TKI的临床应用策略等内容展开深度研讨，分享了领域内突破性研究成果与实践经验，为提升我国Ph⁺ ALL整体诊疗水平注入了新动能。医脉通特别整理大会亮点内容，以飨读者！

开场致辞

会议伊始，大会主席进行了精彩致辞，并指出，随着ALL治疗药物（尤其是TKI）的逐步应用，Ph⁺ ALL患者的生存预后已得到较大改善，疾病从“难治”向“可控”的转变初见成效。但与此同时，第一代与第二代TKI在临床应用中均存在一定局限性，主要体现为复发率较高，且患者远期生存率仍不够理想。因此，如何优化现有药物的临床应用策略、进一步提升患者的缓解率与长期生存率，仍是当前临床研究与实践中亟待攻克的关键课题。本次会议聚焦第三代TKI在Ph⁺ ALL治疗中的应用价值，既是对临床痛点的精准回应，更是推动领域发展的重要契机。期望各位医学同道能以此次研讨互动为桥梁，在攻坚克难、锐意进取的医学征途上凝聚智慧共识、深化学术协作，为Ph⁺ ALL患者探索更优的治疗方案，助力我国白血病诊疗水平向更高台阶迈进。

会议开场

学术报告

在学术报告环节，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）房秋云教授以“泊那替尼在Ph⁺ ALL中的应用”为题，系统阐述了第三代TKI泊那替尼在Ph⁺ ALL患者中的临床应用和疗效。

房秋云教授首先分享了1例高危Ph⁺ ALL患者（IKZF1 plus型）的真实案例：该患者采用VPVO（长春地辛+泼尼松+维奈克拉+泊那替尼）方案进行诱导治疗，其中泊那替尼初始剂量为30mg/d（d1-d28）。治疗14天后，复查结果提示，患者的融合基因BCR::ABL1 p190水平由105.504%降至0.025%。治疗1个月后，患者血象未见异常，融合基因BCR::ABL1 p190转阴，微小残留病灶（MRD）转阴。在治疗期间，患者对现有治疗方案耐受性良好，未发生不良反应相关的剂量调整或用药停止。随后，她指出，第一代及第二代TKI存在一定局限，临床实践中仍面临耐药问题，这使得新诊断的Ph+ ALL患者难以达到深度分子学缓解，生存结局较差。而作为第三代TKI，泊那替尼能高效抑制包括T315I在内的多种BCR::ABL1突变。这一特性使得泊那替尼能够有效解决当前TKI治疗Ph⁺ALL普遍存在的激酶域突变相关耐药性问题，并通过提高早期深度缓解率，改善患者的长期结局。此外，泊那替尼联合贝林妥欧单抗治疗方案在新诊断及复发/难治性Ph⁺ ALL患者中同样能实现高CR率、高MRD阴性率与良好OS率。亚组分析结果显示，在新诊断Ph⁺ ALL队列中观察到的结局为：CR率达95%，MRD阴性率达96%，一年OS率为93%；在复发/难治性Ph⁺ ALL队列中观察到的结局为：CR率达92%，MRD阴性率达93%，一年OS率为91%。所有队列均未发生≥4级不良事件，耐受性良好。值得注意的是，在第三代TKI泊那替尼与多种基础治疗方案（如hyper-CVAD方案、中等强度化疗和类固醇）联合使用时，Ph⁺ ALL患者群体均显示出良好的治疗效果，患者生存结局得到有效改善。这些结果为未来Ph⁺ ALL临床治疗策略的优化提供了循证支持，助力该疾病治疗领域向更精准、更高效的方向发展。

 

房秋云教授作主题报告

会议总结

会议行至尾声，与会专家围绕Ph⁺ ALL临床实践中的关键问题展开了深度讨论。随后，大会主席对本次会议进行了全面而深刻的总结，并指出，本次会议聚焦第三代TKI泊那替尼在Ph⁺ ALL治疗中的核心价值，充分展现了泊那替尼联合治疗策略的应用潜力。展望未来，随着第三代TKI与免疫治疗、化疗等手段的协同应用体系逐步成熟，将有更多Ph⁺ ALL患者有望实现长期生存，甚至实现治愈。最后，大会主席点明了本次会议的用意，将会议推向高潮：希望借助本次会议推动领域内专家的深度交流与合作，进一步促进Ph⁺ ALL治疗路径的规范化建设与共识凝聚，最终推动我国Ph⁺ ALL从高危疾病逐步转变为低危可控、甚至可治愈的疾病。

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