第22届国际骨髓瘤学会（IMS）年会将于2025年9月17-20日在加拿大多伦多举行，作为全球血液学领域的顶级学术盛会，会议将汇聚来自世界各地的学者与临床专家，共同探讨多发性骨髓瘤（MM）的最新研究进展。

伊基奥仑赛是全球首个获批的全人源靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，也是中国首个获批用于治疗MM的CAR-T疗法，其对于浆细胞肿瘤患者的临床价值，已成为血液肿瘤领域关注的核心焦点。目前，以伊基奥仑赛为代表的BCMA CAR-T疗法研究已覆盖新诊断MM（NDMM）、复发难治性MM（RRMM）和浆细胞白血病（PCL），贯穿从前瞻性临床研究到真实世界研究验证，从联合治疗策略优化到细胞动力学机制解析的全链条。本届IMS年会中，多项围绕伊基奥仑赛等BCMA CAR-T疗法的最新研究成果将集中亮相，医脉通抢先对相关研究亮点进行梳理汇总，以飨读者。

01 摘要号：OA-08

标题：Three-Year Follow-Up of FUMANBA-1: a Phase 1b/2 Study of Fully Human Anti-BCMA CAR-T Equecabtagene Autoleucel in Patients with Relapsed/Refractory Multiple Myeloma

FUMANBA-1研究的三年随访结果：全人源BCMA CAR-T疗法伊基奥仑赛治疗RRMM患者的1b/2期研究

研究结果：FUMANBA-1研究评估了伊基奥仑赛治疗RRMM的疗效和安全性。研究共纳入109例患者，中位既往治疗线数为4，70.6%患者伴高危细胞遗传学异常（HRCA）。中位随访36.0个月的数据显示，107例可评估患者的总缓解率（ORR）达96.3%，其中83.2%达完全缓解/严格意义的完全缓解（CR/sCR），中位无进展生存期（PFS）为30.5个月。首次接受BCMA CAR-T治疗的亚组患者获益更佳，ORR、CR/sCR率和微小残留病（MRD）阴性率分别为98.9%、88.4%和98.9%，中位PFS更是长达35.9个月¹。

以上数据再次印证，伊基奥仑赛适中的抗原亲和力，使CAR-T细胞与肿瘤细胞能够快速结合和解离，有助于快速起效，强效杀瘤，为患者带来深度缓解。全人源CAR-T产品伊基奥仑赛能降低细胞耗竭，免疫原性较低，存续时间长，可持续杀伤肿瘤细胞，延长患者生存。

安全性方面，伊基奥仑赛安全性良好，细胞因子释放综合征（CRS）发生率为93.6%（仅1例≥3级），仅2例患者发生1~2级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），未观察到迟发性神经毒性或继发性恶性肿瘤。整体而言，伊基奥仑赛具有亲和力适中、全人源、免疫原性低等特点，在RRMM患者（包括具有高危特征患者）中展现出深度且持久的疗效，且长期安全性可控。

02 摘要号：PA-065

标题：Real-World Outcomes of Equecabtagene Autoleucel, the First Fully Human BCMA-Targeted CAR-T Therapy, in 150 Patients with Multiple Myeloma (MM): A Multicenter Experience from China

首款全人源BCMA CAR-T疗法伊基奥仑赛在150例MM患者中的真实世界结局：来自中国的多中心经验

研究结果：对于中国首个获批的全人源BCMA CAR-T疗法伊基奥仑赛，本研究首次报道其在获批后的真实世界疗效与安全性数据。研究共纳入来自中国48个中心的150例RRMM患者，33.3%患者年龄≥65岁，71.3%伴HRCA，中位既往治疗线数为3。在137例疗效可评估的患者中，ORR和CR/sCR率分别为98.5%和73%。在90例达到CR且可评估MRD的患者中，MRD阴性率为97.8%。亚组分析显示，早线治疗、无HRCA患者的CR率更优。安全性方面，CRS发生率为90.7%，多数为1~2级，ICANS发生率为10.7%，≥3级ICANS发生率为4%²。真实世界研究进一步证实了全人源、抗原亲和力适中的伊基奥仑赛，快速解离有利于T细胞的活化、杀伤和增殖，提高抗肿瘤能力，加深患者的缓解程度。数据显示该疗法疗效显著，且与关键研究FUMANBA-1结果具有良好一致性，整体安全性可控。

03 摘要号：PA-056

标题：CAC-MM-001: Anti-BCMA CAR-T Therapy Followed by Autologous Stem Cell Transplantation and Second CAR-T (CART-ASCT-CART2) in Newly Diagnosed Multiple Myeloma Patients with P53 Gene Abnormalities

CAC-MM-001研究：在伴P53基因异常的NDMM患者中，予BCMA CAR-T细胞疗法序贯自体造血干细胞移植及第二次CAR-T细胞疗法（CART-ASCT-CART2）

研究结果：本研究评估了CART-ASCT-CART2策略在伴P53基因异常的NDMM患者中的疗效和安全性，其中BCMA CAR-T疗法包括伊基奥仑赛和实验室制备CAR-T细胞等。结果显示，11例患者完成CART-ASCT-CART2方案治疗，首次CAR-T输注后中位随访时间为279天，63.6%的患者达到CR合并MRD阴性。在接受第二次CAR-T细胞输注的11例患者中，CR合并MRD阴性率进一步提高至90.1%。MRD阴性的中位持续时间为255天。安全性方面，首次CAR-T细胞输注后CRS发生率为54.5%，均为1~2级。在ASCT和第二次CAR-T输注后CRS发生率为36.4%，无患者出现ICANS。治疗期间未发生治疗相关死亡³。初步数据表明，CART-ASCT-CART2方案在该高危人群中具有良好的安全性与较高的缓解率，长期疗效仍需延长随访进一步评估。

04 摘要号：PA-106

标题：BCMA CAR T-Cell Therapy in Newly Diagnosed Transplant-ineligible Multiple Myeloma: An Open Label, Single-arm, Phase 2 Study (CAREMM-001)

BCMA CAR-T细胞疗法治疗不适合移植NDMM患者：一项开放标签、单臂的2期研究（CAREMM-001）

研究结果：本项CAREMM-001研究首次前瞻性地评估了BCMA CAR-T疗法前线治疗不适合ASCT的NDMM患者的疗效与安全性。疗效方面，中位随访12.8个月，所有患者在CAR-T细胞输注后28天达到MRD阴性，且MRD阴性均持续≥12个月。ORR为100%，其中88.9%患者获得sCR。至数据截止时，未发生复发事件。中位PFS、总生存期（OS）及缓解持续时间（DOR）均未达到。安全性方面，52.8%的患者发生CRS（均为1~2级），2例患者出现1级ICANS⁴。综上，BCMA CAR-T一线治疗不适合移植的NDMM患者（包括超高危患者），可诱导深度且持久的疾病缓解，且安全性可控，有望成为该类人群的一线治疗选择。

05 摘要号：PA-517

标题：BCMA CAR-T Therapy with Radiotherapy Bridging and Maintenance Achieves Unprecedented Complete Response in Extramedullary Myeloma

BCMA CAR-T联合放疗桥接治疗和维持治疗助力伴髓外病变（EMD）的MM患者达到前所未有的完全缓解

研究结果：本研究旨在评估一种新型的联合策略，即放疗桥接伊基奥仑赛后使用放疗维持治疗，在伴EMD的RRMM患者中的疗效与安全性。研究纳入10例伴EMD的RRMM患者，并与10例接受标准治疗（SOC）并经过回顾性倾向性匹配的患者进行对比。结果显示，伊基奥仑赛组的6个月ORR达100%，显著高于SOC组的10.0%（P<0.001），且伊基奥仑赛组的CR率亦达100%。长期生存方面，伊基奥仑赛组的中位PFS和OS均未达到，而SOC组仅为3.0个月和5.5个月。同时，伊基奥仑赛组的12个月PFS率显著高于SOC组（100% vs 10%，P＜0.001）。持久存续的伊基奥仑赛能为患者带来更佳的长期获益。在中位随访14.5个月期间，接受伊基奥仑赛治疗的患者均持续CR，且未出现患者死亡，而SOC组的12个月死亡率达90%⁵。研究表明，伊基奥仑赛联合放疗能进一步提升肿瘤杀伤能力，有效改善伴EMD的RRMM患者获益，耐受性良好，助力实现高质量的持久疾病缓解。

06 摘要号：OA-16

标题：BCMA CAR T-Cell Therapy in Newly Diagnosed Primary Plasma Cell Leukemia Ineligible for Transplantation: An Open Label, Single-arm, Phase 2 Study (CAREMM-002)

BCMA CAR-T疗法治疗不适合移植的新诊断原发性浆细胞白血病（pPCL）：一项开放标签、单臂的2期研究（CAREMM-002）

研究结果：pPCL是浆细胞肿瘤中最具侵袭性的亚型。本项CAREMM-002研究前瞻性地评估了伊基奥仑赛等BCMA CAR-T疗法一线治疗不适合ASCT的pPCL患者的疗效与安全性。疗效方面，中位随访15.4个月，所有接受输注患者（8例）均获得缓解，ORR为100%，其中87.5%达sCR。所有患者均达MRD阴性且持续至末次随访。中位PFS、OS及DOR均未达到，最长缓解持续时间为26.7个月。安全性方面，62.5%的患者发生CRS，均为1~2级；未观察到ICANS⁶。综上，前线BCMA CAR-T疗法在不适合移植患者中展现出持久的深度缓解和可控的安全性，为这一预后极差且治疗选择有限的人群带来了新希望。

07 摘要号：PA-488

标题：Efficacy and Safety of a China-Developed BCMA Targeted CAR-T Therapy (Eque-cel) in Plasma Cell Leukemia: Real-World Multicenter Experience

中国研发的靶向BCMA CAR-T疗法（伊基奥仑赛）在PCL中的疗效和安全性：真实世界多中心经验 

研究结果：本研究首次报道了伊基奥仑赛在真实世界PCL患者中的疗效与安全性数据。研究纳入12例PCL患者（42%为pPCL，58%为继发性PCL [sPCL]），中位年龄为62岁，中位既往治疗线数为3，92%为三重难治。疗效结果显示，中位随访333天时，ORR和CR/sCR率均为92%。伊基奥仑赛对BCMA的亲和力适中，CAR-T细胞与肿瘤细胞快速解离，起效迅速，64%的患者在输注后的1个月内实现首次缓解，中位DOR为282天。pPCL组中位PFS未达到，sPCL组中位PFS为12.3个月。总人群的12个月PFS率和OS率分别为78.6%和100%。安全性方面，92%的患者发生1~2级CRS，仅2例患者发生ICANS，研究期间无死亡病例出现⁷。结果表明，伊基奥仑赛在PCL患者中可诱导快速、持久的深度缓解，安全性可控，有望成为患者的新治疗选择。

08 摘要号：PA-066

标题：Kinetic Characteristics of T Cells in CAR-T Therapy for Multiple Myeloma: A Real-World Analysis

真实世界分析：CAR-T细胞治疗MM患者的T细胞动力学特征

研究结果：本研究纳入30例接受伊基奥仑赛治疗的MM患者，中位年龄62岁。中位随访161天时，CAR-T细胞的体内持续时间长达391天，且多数参数呈现显著的时间依赖性变化（P<0.05）。进一步分析发现，CD27^- CD8⁺ CAR-T细胞比例保持稳定（P=0.766），而内源性T细胞中CD27^-CD8⁺亚群显著增加（P=0.004），提示CAR-T细胞较内源性T细胞更具活力，衰老倾向更低。耗竭标志物的动态监测发现，程序性死亡受体-1（PD-1）在CAR-T细胞及内源性T细胞中的表达均呈现先上升后下降的趋势⁸。综上，本研究系统地揭示了伊基奥仑赛输注后MM患者体内的T细胞动态变化情况，为优化治疗策略、延缓细胞耗竭提供了重要理论依据。该研究也再次证实，伊基奥仑赛低耗竭、免疫原性低，有利于CAR-T细胞的持久存续。

小结

伊基奥仑赛采用突破性全人源CAR结构，具有抗原亲和力适中，免疫原性低，快解离和低耗竭等特点，可实现快速起效和CAR-T细胞持久存续。本届IMS年会上伊基奥仑赛等BCMA CAR-T疗法的多项研究，不仅充分验证了其在RRMM中的长期生存获益与真实世界临床适用性，更进一步拓展了其在MM高危亚型（如P53基因异常、EMD）和PCL中的治疗边界。此外，创新的联合策略也为临床克服MM复发难题提供了切实可行的新方向。凭借在临床数据更新、机制探索等领域的系统性突破，伊基奥仑赛正持续重塑MM的治疗格局，推动疾病治疗向深度缓解乃至功能性治愈的目标迈进。未来，随着伊基奥仑赛研究数据的积累与临床经验的丰富，有望为MM患者进一步提升临床获益。

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