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Efanesoctocog Alfa能有效预防出血，且多数出血发作经单次注射该药即可解决，治疗反应良好

研究背景

尽管治疗手段不断进步，血友病患者仍会出现出血情况，这些出血可能危及生命，导致永久性关节损伤、慢性疼痛、行动或日常活动困难，并影响生活质量。在XTEND-1研究（NCT04161495）中，每周一次的Efanesoctocog Alfa（50 IU/kg）预防治疗能高效预防出血，并维持较高的凝血因子水平，且耐受性良好。研究者报告了既往已治患者（≥12岁）的出血事件，以及相应治疗的事后分析结果。

研究方法

XTEND-1是一项3期、开放标签、多中心研究，旨在评估Efanesoctocog Alfa用于既往已治重度血友病A患者（≥12 岁）的疗效和安全性。该研究纳入159例患者分为两组接受50 IU/kg的Efanesoctocog Alfa治疗，A组患者接受每周一次预防治疗，B组患者按需治疗后接受每周一次预防治疗。主要终点是A组的年化出血率（ABR）。

研究结果

XTEND-1研究纳入159例患者接受治疗（A 组，n=133；B 组，n=26），研究期间共报告了422次出血事件，其中362次接受了治疗。大多数接受治疗的出血事件（74%，n=268）发生在B组的按需治疗阶段，其中197 次（74%）为自发性出血事件。75例患者在A组中未发生出血事件，而B组中所有患者在按需治疗期间至少发生1次出血事件。A组大多数患者（n=107，81%）未发生经治疗的自发性出血事件，患者经治疗后出血发作率较低，中位总ABR为0.00（0.00-1.04）。

总体而言，单次注射就足以解决97%（350/362）的已治疗出血发作，没有出血发作需要超过3次注射，在所有可评估的注射治疗中，95%的注射治疗效果被评为优秀或良好。患者每次出血发作所注射的Efanesoctocog Alfa中位总剂量为50.9 IU/kg。

研究结论

研究表明，Efanesoctocog Alfa为既往接受过治疗的严重A型血友病患者提供了高效的出血预防和治疗。

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