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李剑教授首先表示POEMS综合征诊断标准需要至少满足两条强制性标准、一条主要标准和一条次要标准。诊断要点在于“5看4测3查”，其中特征性临床表现和实验室检查尤为关键。然而在临床上也会遇到一些非典型的病例，未满足某条强制性诊断标准的患者，例如没有M蛋白的患者或没有周围神经病变的患者能否诊断为POEMS综合征是目前的疑问。POEMS综合征的首发症状异质性高，仅有51%的患者首发症状表现为周围神经病变，近一半患者的首发症状不包含周围神经病变，但这部分患者最终还会确诊为POEMS综合征。因此没有周围神经病变的POEMS综合征患者只是没有表现所有症状，这部分患者还是具有干预的需求，应给患者治疗的机会，改善患者的预后。

而对于没有M蛋白的POEMS综合征患者，无论是血清M蛋白，血游离轻链，骨髓流式检测均无法找到克隆性浆细胞的证据。然而这些患者均有比较明显的周围神经病变，血管内皮生长因子（VEGF）水平高，同时满足大部分POEMS综合征的主要诊断标准和次要诊断标准，并且这部分患者在接受抗浆细胞治疗后均获得较好的疗效。

 

因此目前将以上两部分患者诊断为变异型POEMS综合征。但李剑教授强调不能将诊断扩大化，还需要谨慎诊断。在诊断POEMS综合征时必须确定患者具有高水平的VGEF(>1200pg/mL)，同时符合至少2条其他主要诊断标准和4条次要诊断标准。

 

POEMS综合征患者的总体生存近年来已经得到明显改善，5年总生存(OS)率可达85%，10年OS率接近80%，但需要通过分层判断患者的预后情况。一项队列研究发现低危POEMS综合征患者10年OS率可达98%，但高危患者10年OS率仅为54%。

 

POEMS综合征的疗效评价较为复杂，需要进行血液学评价、重要器官评价和VEGF评价。目前POEMS综合征的治疗目标为器官缓解，但从临床的角度来看患者从恢复到最佳恢复至少需要2年时间，器官缓解的评价较为困难。既往数据发现，VEGF达到CR的患者可获得更长的PFS和OS，因此是否可以使用VEGF达到CR作为治疗的替代终点，也是目前正在研究的课题。

 

POEMS综合征的治疗分两个方面，支持治疗和抗浆细胞治疗。支持治疗包含物理康复、针灸治疗、内分泌替代、使用阿司匹林预防血栓等。其中预防血栓较为重要，因为血栓为POEMS综合征较为常见的并发症。而抗浆细胞治疗则为治疗POEMS综合征的基石，主要包含自体造血干细胞移植(ASCT)、马法兰+地塞米松(MD)、来那度胺+地塞米松(Rd)、硼替佐米+地塞米松(BD)等方案。最近出现的一些新药物也给POEMS综合征的治疗带来了新的选择。

 

PUMCH-ASCT队列共纳入138名POEMS综合征患者。队列中大部分患者接受CTX+G-CSF动员方案和200mg/m2马法兰的预处理方案，粒细胞植入时间和血小板植入时间与多发性骨髓瘤的移植基本相同。移植后患者的神经系统缓解率、VEGF缓解率和水肿缓解率均较高。患者可以明确地从移植中获益，5年OS率超过90%。

 

对于不适合接受移植的患者可以采用一些其他的治疗方案，例如MD的口服化疗方案进行治疗。一项包含31名新诊断的不适合移植的POEMS综合征患者的研究中，患者在接受MD方案治疗后神经系统缓解率达到100%，中位随访21个月时没有患者出现复发。

 

来那度胺在中国上市后国内开展了Rd治疗POEMS综合征患者的前瞻性研究。相比于MD治疗方案，Rd可以使VEGF水平迅速下降。在治疗1个疗程后，患者的中位VEGF水平下降超过40%，部分患者VEGF水平下降超过80%。VEGF水平的改善很快转化为其他器官功能的改善。Rd方案也可使患者获得较好的长期生存，但是患者的无进展生存(PFS)不如接受移植方案治疗的患者。

 

BD方案也可以用于治疗POEMS综合征，国内一项研究中对20名初诊POEMS综合征患者采用小剂量的BD方案进行治疗，患者也获得了较好的疗效，血液学CR率、VEGF缓解率和器官缓解率均较高。随访11个月时无患者疾病进展或死亡。

 

目前，希望每3-6个月对患者进行一次随访，随访时需重点监测临床改善情况、血液学缓解情况、血清VEGF状态，而骨髓复查的意义不大。建议在基线时进行比较全面的检查，在治疗3、6、12个月时进行评估。治疗一年后每半年进行一次检查，治疗两年后每年进行一次检查。如果患者在治疗后出现疾病进展的迹象，则需要随时进行随访。

如何通过分层对患者采取更加合适的治疗方式，是目前面临的课题。目前正在尝试根据POEMS综合征的患者分层，包括低中高危情况、是否适合接受移植和肾功能情况选择治疗方案。未来需要观察这种分层治疗方式能否改善患者的预后情况。

李剑教授最后总结道：POEMS综合征是一种少见的全身性浆细胞病，其诊断依赖于临床和实验室的综合判断。需要强调VEGF的诊断意义，更要强调治疗后VEGF缓解的重要性。自体造血干细胞移植和新药都能使患者获得比较好的疗效和生存。

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