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复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)患者在接受单剂的tisagenlecleucel治疗18个月后仍有保持较高的应答率，这进一步证明了这种治疗对许多患者是有益的，这些患者在接受这种治疗前已没有可行的治疗办法。

在JULIET国际临床试验的最新随访分析中，19个月的随访结果显示，在随访至少3个月或提前停止治疗的99名患者中，总反应应答率为54%，40%的患者获得完全缓解，16%患者获得部分缓解。此外，在试验早期获得完全缓解的患者中，64%目前仍处于缓解期，没有出现复发。在获得反应的患者中，中位反应持续时间和中位总生存时间还没有达到。不同亚组患者的应答率是一致的，包括老年患者、侵袭性非常高的淋巴瘤(双/三重打击)或既往已做过干细胞移植的患者。

“我们看到，这些反应是持续的。其中有相当多患者保持无病生存，而且这些处于疾病缓解的患者没有后续进行移植，”这项研究的主要作者来自俄勒冈州波特兰市的俄勒冈健康与科学骑士癌症研究所的Richard Thomas Maziarz医学博士说。

DLBCL是最常见的淋巴瘤，约占所有非霍奇金淋巴瘤病例的三分之一。虽然目前的治疗方案对许多患者来说是成功的，但大约三分之一的DLBCL患者最初治疗常常失败，这些患者中有一半不适合进行干细胞移植，而干细胞移植被认为是最好的二线治疗方法。这些患者可能适合tisagenlecleucel治疗。在2018年5月JULIET研究试验数据证明美国食品和药物管理局(FDA)批准tisagenlecleucel用于治疗这一类患者群体是正确的。今年，也相继获得欧盟、瑞士和加拿大批准。

这个单臂、开放的II期试验是观察CAR-T细胞治疗DLBCL疗效的最大规模的临床研究之一。该研究在北美、欧洲、澳大利亚和亚洲的10个国家的27个治疗点进行。参与研究的患者必须接受两种或两种以上治疗且疾病发生进展，或没有反应，或不适合进行自体干细胞移植。共115例患者输注了CAR-T细胞。患者年龄在22-76岁，中位年龄56岁。

值得一提的是，54%的患者最初为部分缓解的患者最终完全缓解，这表明这种细胞产品能够持续存活，且随着时间推移仍然能够在体内保持活性——Maziarz.博士的报道称。

与以往的安全性报告一致，大多数严重不良事件发生在输液后不久，包括成熟血细胞下降(34%的患者)、CRS(23%的患者)、感染(19%的患者)和神经系统事件(11%的患者)。没有发生与这种疗法相关的死亡事件。

“JULIET试验将对治疗有反应的患者继续随访，”Maziarz博士说，“随着研究进展，重点将放在如何优化治疗结果的方法上，比如与检查点抑制剂联合治疗或其他靶向治疗，以增强、维持或刺激他们的反应。”

他说:“我们正在改变这种疾病的自然历史，确定可能需要CAR-T联合治疗的患者亚群将是接下来重要的一步。这项研究为评估联合疗法的后续研究奠定了基础。”

专家顾问

梁爱斌教授

上海市同济医院血液内科主任

中华医学会上海分会血液学专业组委员

上海市血液疾病质量控制专家组成员

同济大学血液疾病质量监控专家组组长

参考文献：

https://ash.confex.com/ash/2018/webprogram/Paper115252.html

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