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CUPID-2试验发现，基因转移疗法并不能减少整体或亚组受试者的心衰复发或终点事件，该结果为未来研究提供了重要信息。美国研究者Barry Greenberg（加州大学圣地亚哥分校）在ESC2015年会上公布了这一发现。

研究概要

以往研究显示，SERCA2a缺乏与心衰进展有关，而基因转移疗法则可能改善心衰患者的心功能。针对相同群体的初步研究发现，通过使用腺相关病毒（AAV）载体向冠脉内灌注SERCA2a基因有利于晚期心衰患者的治疗。

CUPID 2对该发现进行了深入研究，共纳入250例HFrEF患者，随机进行基因（n=121）或安慰剂（n=122）治疗，主要有效终点是随机治疗至下次复发（因心衰恶化需入院或进行动态治疗）的时间，随访1年以上。次要终点是随机化至初次终点事件（全因死亡、心脏移植或植入机械循环辅助装置）的时间。

平均随访17.5个月后，基因治疗组患者主要及次要终点与对照组相比均未出现改善（HR 0.93，P=0.81 与HR 1.27，p=0.40），无安全性问题报告。

图1  两组患者心衰复发事件

图2  两组患者无终点事件率

Greenberg 表示，CUPID-2试验得出阴性结果的原因有待确定，研究者也正在对数据进行进一步的分析。虽然既往研究表明了基因转移疗法的有效性，但SERCA2a可能不是人类心衰治疗的正确靶点，以往结论可能只是偶然性发现。尽管CUPID 2试验未能达到其终点，但它的结果为未来心衰基因治疗研究明确了方向。

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医脉通编译自：Largest Study to Date Shows No Benefit to Gene Transfer Therapy in Heart Failure. Escardio. 01 Sep 2015

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