当地时间2025年7月22日，Abivax宣布其首创口服微小RNA（miRNA）药物Obefazimod（ABX464）治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者的两项III期研究（ABTECT-1和ABTECT-2诱导试验）获得阳性顶线结果。

ABTECT项目包括两项III期诱导试验和一项维持试验，是有史以来规模最大的UC III期研究之一，并且纳入了数量最多的对JAK抑制剂反应不足的患者群体。刚刚公布的诱导试验研究结果显示，每日一次50 mg的Obefazimod在两项试验的汇总分析中，安慰剂校正的临床缓解率达到16.4%（p<0.0001），且安全性良好。

Obefazimod的作用机制为何？

Obefazimod一种口服、全球首创（first in class）、增强miR-124（一种抗炎miRNA）表达的人类免疫缺陷病毒（HIV）RNA剪接调节因子，通过阻止Rev介导的未剪接HIV-1转录本输出到细胞质并与帽结合复合物（CBC）相互作用来抑制病毒复制。

ABTECT-1和ABTECT-2诱导试验获阳性顶线结果

ABTECT-1和ABTECT-2诱导试验是全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估Obefazimod 25mg或50mg（每日一次，口服给药）治疗成人中重度活动性UC的有效性和安全性。

两项试验同步开展，共纳入来自36个国家600多个临床研究中心的1275例对常规疗法和/或先进疗法应答不足、无应答或不耐受的中重度活动性UC成人患者，以2:1:1的比例分配至50mg、25mg和安慰剂组。研究的主要终点是治疗第8周实现临床缓解的患者比例。

研究结果显示，每日一次50mg的Obefazimod在两项试验的汇总分析中，安慰剂校正的临床缓解率达到16.4%（p<0.0001），在ABTECT-1中达到19.3%（p<0.0001），在ABTECT-2中达到13.4%（p=0.0001），且所有关键次要疗效终点均达成。

在ABTECT-1中，每日一次25mg的Obefazimod达到了临床缓解的主要终点，安慰剂校正的缓解率为21.4%。在ABTECT-2中，尽管25mg剂量未达到主要终点，但其合并安慰剂校正临床缓解率为28.6%，提示这些患者在维持试验中通过延长治疗有望达到临床缓解。

表1 疗效终点

在安全性方面，Obefazimod的安全性表现与既往研究一致。两项研究均未观察到新的安全性信号，并且两剂量组的总体耐受性良好。

表2 安全性终点

ABTECT III期维持试验正在推进

在这两项III期诱导试验中，678例实现临床缓解的患者进入了正在进行的ABTECT III期维持试验，预计将于2026年第二季度公布顶线结果。

Abivax计划在ABTECT维持试验获得阳性结果后，于2026年下半年向美国和欧盟申报上市。

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