首款靶向疗法来了！度普利尤单抗FDA 获批治疗变应性真菌性鼻窦炎，覆盖6岁及以上儿童成人_

首款靶向疗法来了！度普利尤单抗FDA 获批治疗变应性真菌性鼻窦炎，覆盖6岁及以上儿童成人

发布时间：2026-02-26

当地时间2026年2月24日，赛诺菲与再生元联合宣布，其合作开发的度普利尤单抗获美国FDA批准新适应症，用于治疗有鼻窦手术史的6岁及以上儿童和成人变应性真菌性鼻窦炎（AFRS）患者。这是全球首个也是目前唯一一个获批用于该适应症的治疗药物，为这一难治性慢性炎症性疾病患者带来了全新的靶向治疗选择，也填补了临床长期未被满足的治疗需求。

疾病危害显著，传统治疗存多重局限

变应性真菌性鼻窦炎是慢性鼻窦炎的一种严重亚型，由真菌（最常见为曲霉菌）引发机体强烈的2型过敏反应所致，在温暖潮湿气候地区高发。该病多见于青少年及年轻成人，典型症状包括鼻息肉、持续性鼻塞、嗅觉丧失、黏稠如“花生酱样”的绿黑色黏液分泌物，若未及时有效干预，炎症会持续侵袭鼻窦组织，并可能出现骨质侵蚀，侵犯眼眶甚至颅内，进而引发面部畸形、视力下降、眼球突出乃至失明等不可逆的严重并发症。

长期以来，AFRS的标准治疗方案为鼻窦手术联合长疗程全身性糖皮质激素，但临床治疗困境突出：一方面，手术需清理多窦腔致密真菌残留物，且手术区域紧邻视神经、颈动脉等重要解剖结构，操作难度大、风险高，术后复发率高；另一方面，长期使用全身性糖皮质激素会引发高血糖、感染、眼压升高、伤口愈合不良等多系统不良反应，给患者带来沉重的治疗负担。此外，抗真菌药物疗效尚不明确，过敏疫苗注射等方式也无法从根本上抑制疾病核心的2型炎症，临床亟需精准靶向的治疗手段。

靶向IL-4/IL-13通路：从机制层面干预2型炎症

度普利尤单抗是全球首个获批的全人源化白细胞介素4受体α（IL-4Rα）单克隆抗体，其作用机制为精准阻断IL-4和IL-13信号通路——这两种细胞因子是2型炎症的核心驱动因子，而2型炎症正是AFRS、特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉等多种慢性炎症性疾病的共同病理基础。通过抑制这一核心通路，度普利尤单抗可从根源上抑制炎症反应，而非仅针对症状进行对症治疗，这也是其能在多个2型炎症相关疾病中展现出良好疗效的关键。

截至目前，度普利尤单抗已在全球60多个国家和地区获批上市，适应症覆盖特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉、嗜酸性食管炎、结节性痒疹、慢性自发性荨麻疹、慢性阻塞性肺疾病等多种疾病。此次AFRS适应症的获批，进一步拓展了其在鼻科疾病领域的应用，也印证了IL-4/IL-13通路在2型炎症相关疾病中的核心作用。

关键Ⅲ期临床数据亮眼，多维度改善疾病症状

此次度普利尤单抗新适应症的获批，基于LIBERTY-AFRS-AIMS关键性III期临床试验的积极结果——这是AFRS领域首个取得阳性结果的随机、双盲、安慰剂对照III期研究，共纳入62名6岁及以上有鼻窦手术史的AFRS患者，按年龄和体重分组接受度普利尤单抗（200mg/300mg，每两周/四周一次）或安慰剂治疗，研究周期长达52周。

研究结果显示，度普利尤单抗在改善AFRS核心症状、降低治疗负担方面均展现出显著疗效，且获益随治疗时间持续提升，所有主要和次要终点均达到统计学显著差异：

1.鼻窦炎症显著缓解：治疗52周时，度普利尤单抗组患者通过CT扫描评估的鼻窦混浊评分改善幅度达50.0%，安慰剂组仅为9.8%，差异极具统计学意义（p<0.0001）；

2.鼻塞症状大幅改善：24周时患者自述鼻塞/阻塞症状改善67%，52周时改善幅度进一步提升至81%，而安慰剂组同期改善率仅为25%和11%；

3.鼻息肉持续缩小：24周时鼻息肉体积缩小61%，52周时缩小幅度达64%，安慰剂组同期仅缩小15%和4%，有效解决了鼻息肉引发的气道阻塞问题；

4.嗅觉功能明显恢复：24周时，度普利尤单抗组67%的患者报告嗅觉丧失症状改善，安慰剂组这一比例仅为19%；

5.治疗负担显著降低：52周治疗周期内，与安慰剂组相比，度普利尤单抗组患者使用全身性糖皮质激素或接受再次鼻窦手术的风险降低92%（p=0.0010），从根本上减少了患者对传统有创、有副作用治疗的依赖。

安全性方面，度普利尤单抗在AFRS患者中的表现与既往治疗慢性鼻窦炎伴鼻息肉患者的安全性特征一致，未出现新的安全信号。最常见的不良反应为注射部位反应、结膜炎、关节痛等，整体耐受性良好。

临床意义重大，为难治性疾病带来治疗变革

此次度普利尤单抗获批治疗AFRS，不仅为6岁及以上儿童和成人患者提供了首款靶向治疗方案，更标志着AFRS的治疗模式从传统的“手术+激素”对症治疗，迈入精准靶向炎症根源的新时代。对于有鼻窦手术史的患者，该药物能有效降低疾病复发率，减少再次手术和长期激素使用的风险，显著提升患者的生活质量；同时，其覆盖儿童患者的获批范围，也填补了儿童AFRS靶向治疗的空白。

参考资料：

1.https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-adult-and-pediatric-patients-aged-6-and-older-allergic-fungal-rhinosinusitis