Editor：Wong Allen

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引言：100年前，胰岛素的发现帮助1型糖尿病患者摆脱了“死神的魔爪”，但β细胞的绝对丧失却使得患者不得不终身与药物相伴，“治愈1型糖尿病”似乎是个遥不可及的梦。2021年末，一则“干细胞疗法VX-880成功治愈1型糖尿病患者”的消息震惊了糖尿病领域。现在，又有了新消息！

 

在2022年6月3日~7日举办的第82届美国糖尿病协会科学会议（ADA）上，来自马萨诸塞州总医院移植中心的移植外科主任James F. Markmann博士，分享了VX-880治疗1型糖尿病的最新研究进展。

  

VX-880是什么？

 

VX-880属于实验性干细胞来源的完全分化胰岛细胞替代疗法，这项干细胞治疗1型糖尿病的1/2期临床试验，共计划纳入17名1型糖尿病重症患者，为期五年。患者接受单次VX-880治疗，剂量为目标剂量的一半，同时接受免疫抑制治疗，研究者对患者血糖等指标进行跟踪检测。在本次ADA大会上，James F. Markmann博士带来了两名受试者的最新数据。

 

270天，由「1型糖尿病重症」到「完全摆脱胰岛素」！

 

第一位接受VX880治疗的患者名为布莱恩·谢尔顿，64岁，是一名糖尿病病史长达40年且伴有严重反复低血糖反应的1型糖尿病患者，接受VX880治疗前曾经历了五次严重低血糖事件，已检测不到C肽水平。

 

接受治疗后的90天，布莱恩·谢尔顿的β细胞功能明显改善，胰岛素日剂量由34单位减少到3单位，糖化血红蛋白（HbA1c）由8.6%降至7.2%，严重低血糖发作消失。因此，也被称为“1型糖尿病治愈第一人”。

 

布莱恩·谢尔顿（来源：纽约时报官网）

 

接受治疗后的180天，C肽反应继续增加，HbA1c由基线时的8.6%下降到6.9%；到270天时，HbA1c下降到5.2%，TIR 达到99.9%，已完全停用胰岛素！

 

图1 270天时TIR 达到99.9%，已停用胰岛素

 

在不良反应方面，患者的肝功能检测结果出现了“轻度和自限性”的上升，并且还经历了两次严重不良事件：免疫抑制引起的皮疹自发消退以及脱水，在第186天时曾接受住院治疗。

 

150天，胰岛素使用量降低30%！

 

第二位接受VX880治疗的患者为35岁女性，1型糖尿病患者病史10.7年，接受VX880治疗前，曾经历过三次严重低血糖事件，同样检测不到C肽水平。

 

接受治疗后的57天，胰岛素用量显著减少，由25.9单位减少到18.7单位，此后保持稳定，到第150天时胰岛素使用量减少了30%（18.2单位）；TIR由基线的35.9%增加至51.9%；患者的HbA1c由基线时的7.5%下降至57天时的6.4%，随后在第150天时反弹至7.1%。

 

图2 150天时TIR达到51.9%，胰岛素用量降低30%（患者2）

 

患者2的不良事件均为轻度至中度，最常见的是头痛和低镁血症，不过研究者表示，其与VX-880无关。

 

由“漂亮数据”到“临床的转化”：VX-880更适合哪些患者？

 

James F. Markmann博士表示，该疗法总体安全且耐受性良好，大多数不良事件为轻度或中度，与免疫抑制一致。最常见的不良事件是围手术期发生的严重低血糖事件。在第35天后，两名患者均未发生严重的低血糖事件。我认为这种新疗法的初步结果非常令人鼓舞，它确实有可能帮助到患者。当谈到“治疗的可用性”时，Markmann博士表示，目前来看，VX-880的最佳候选者是1型糖尿病长期重症患者。

 

努力探索，望早日治愈1型糖尿病

 

随着探索之路的不断前行，近几十年来糖尿病治疗药物不断推陈出新，但迟迟无法推开治愈1型糖尿病的大门。干细胞疗法取得的最新进展，为我们重拾信心，期待未来会有更多的研究成果出炉。不过目前，因剂量递增标准问题，美国食品和药物管理局叫停了此项研究，有消息称，相关企业正在与FDA展开合作来解决这个问题。

 

参考资料：

[1]Markmann JF. 259-OR. Presented at: American Diabetes Association Scientific Sessions; June 3-7, 2022; New Orleans （hybrid meeting）.

[2]GINA KOLATA. A cure for Type 1 diabetes? For one man, it seems to have worked[EB/OL].[2021-11-27].https://www.nytimes.com/2021/11/27/health/diabetes-cure-stem-cells.html

[3]Vertex Announces Positive Day 90 Data for the First Patient in the Phase 1/2 Clinical Trial Dosed With VX-880, a Novel Investigational Stem Cell-Derived Therapy for the Treatment of Type 1 Diabetes. [2021-10-18].https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-positive-day-90-data-first-patient-phase-12

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