2014年眼科七大创新性进展之七：眼科疾病的基因治疗_眼科疾病_基因治疗

2014年眼科七大创新性进展之七：眼科疾病的基因治疗

发布时间：2015-04-19 | 来源：眼科时讯

关键词：眼科疾病基因治疗

在眼科领域，利用人类病毒进入细胞的能力从而替代基因已经成为现实。以减毒病毒作为载体，将目标基因转运到感染的细胞。对于一些疾病来说，将最终获得突破性的治疗效果。虽然腺病毒是最常见的病毒载体，逆转录病毒、裸露DNA和质粒同样应用广泛。

目前大约有2%与基因治疗相关的临床试验聚焦于眼科疾病，主要是各种类型的视网膜营养不良（如Leber先天性黑朦，无脉络膜症，Stargardt黄斑变性，先天性聋视网膜色素变性综合征1B（亚型USH1B）和MERTK基因突变相关的视网膜色素变性等）。其它疾病包括年龄相关性黄斑变性，Leber遗传性视神经病变，角膜瘢痕，青光眼，糖尿病黄斑水肿（DME）和黄斑毛细血管扩张2型。

大部分眼科基因转移研究都还没有进入3期临床试验，除了RPE65基因治疗Leber先天性黑朦。通过腺相关病毒载体的视网膜下注射从而替代RPE65基因已经取得满意效果，能同时提高视力和改善视网膜功能。

展望2015

2014年，在眼科领域取得了重大突破。各专业都涌现了许多新的治疗措施，使得眼科医师能持续提高患者的生活质量。对于这些新的技术来说，能否经受住时间的考验，取决于未来更多眼科医师的应用体验。

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