第55届美国血液病学会（ASH）年会于2013年12月在美国新奥尔良召开，本次会议反映了当前血液学领域基础和临床研究的最新进展。总体而言，急性髓性白血病（AML）治疗领域没有非常显著的突破性成果出现，但部分研究对当前治疗的困境进行了分析和探讨，对今后治疗方向有所指导。

高危AML的治疗    

美国加利福尼亚大学的施尔勒（Schiller）教授针对高危AML的治疗现状和发展趋势，作了大会报告。Schiller首先对高危AML进行了定义，应以细胞遗传学和基因突变结果[预后良好组但存在t（8；21）/inv（16）/t（16；16）伴有KIT突变者；中危核型或+8者伴有FLT3-ITD（+）或TET2、MLL-PTD、DN MT3A、ASXL1、PHF6基因突变者；预后不良核型者]及临床因素（年龄、合并症、对治疗的反应等）作为依据，进行综合判断。

针对不同治疗方案能否改变高危AML预后的问题，德国AML协作组对5种不同的治疗方案和标准的“3+7”方案进行了比较，发现并没有带来任何生存优势。新药能否给高危AML带来生存优势值得关注。CLASSICⅠ研究结果显示，克拉屈滨联合中剂量阿糖胞苷治疗55岁以上难治复发AML，较单独中剂量阿糖胞苷治疗组显著提高了缓解率，但总生存（OS）率并没有显著改善。

此外，CD33单抗治疗的疗效也有争议。法国白血病协作组研究发现，诱导方案中增加CD33单抗未能提高缓解率，但对于无复发生存（RFS）和OS有改善。

但英国国立癌症研究所（NCRI）AML工作组的研究在小剂量阿糖胞苷基础上联合CD33单抗却未能改善生存。FLT3-ITD抑制剂的研究结果同样有些令人失望。总之，新药物治疗尚未改变当前高危AML的预后，而异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）仍是目前高危AML治疗的首选。

美国约翰斯?霍普金斯大学里维斯（Levis）教授对FLT3突变AML的治疗进行了大会报告。FLT3突变AML属于高危AML，目前Allo-HSCT仍是首选治疗，而FLT3抑制剂的研发和临床试验一直在进行，但美国食品药物管理局（FDA）尚未批准其用于FLT3突变AML的临床常规治疗。

目前已经在进行临床试验的药物包括：midostaurin、lestaur tinib、索拉非尼、quizartinib、ponatinib、PLX3397，其中活性最强的药物为quizar tinib。一项Ⅱ期临床试验应用quizartinib治疗191例复发/难治FLT3-ITD（+）AML，缓解率达到51%，治疗过程中外周血原始细胞发生凋亡，骨髓原始细胞发生终末分化，最后有35%患者的骨髓白血病细胞明显下降，随后接受Al lo-HSCT。但应用该药容易发生D835和F691的点突变，使得今后该药物的应用受到影响。

预后良好组AML的治疗    

德国乌尔姆大学医院的帕切科（Paschka）教授对核结合因子AML（CBF-AML）的治疗进行了大会报告。既往研究显示CBF-AML为预后良好组AML，但最新研究发现该类型疾病具有异质性，应用大剂量阿糖胞苷治疗是目前的标准治疗，Allo-HSCT作为二线治疗。

然而，大剂量阿糖胞苷的最佳剂量和最佳疗程仍不明确。目前指南中推荐，每个疗程阿糖胞苷剂量为（3g/m2q12h）×3d，但日本一项研究显示，3个疗程的大剂量阿糖胞苷（2g/m2q12h)×5d和4个疗程常规剂量阿糖胞苷（200mg/m2×5d）为主的联合化疗方案可改善患者无病生存（DFS）率，但OS率未提高。荷兰/比利时协作组（HOVON/SAKK）的研究也显示，阿糖胞苷累积量13.4g/m2和26g/m2两组患者的生存相似。

美国俄亥俄州立大学马库斯（Marcucci）教授在本届会议上报告了应用达沙替尼治疗KIT突变阳性CBF-AML的CALGB10801研究。

该研究共纳入61例患者，诱导方案采取DA（柔红霉素60mg/m2，d1-3+阿糖胞苷200mg/m2，d1-7+达沙替尼100mg/d，d8-21），4疗程的巩固治疗采用大剂量阿糖胞苷[3g/m2q12h，d1、3、5（＜60岁）或1g/m2q12h，d1、3、5（＞60岁）]+达沙替尼（100mg/d，d6-26），巩固治疗仍处于缓解状态的患者，再接受12个月的达沙替尼（100mg/d）治疗。59例可评价患者的完全缓解率达到92%，1年DFS率和OS率分别为90%和87%，但长期疗程有待进一步观察。

英国布莱特（Burnett）教授报告了CBF-AML患者生存率提高的原因。Burnett等回顾性分析了近25年英国医学研究委员会（MRC）/NCRI AML试验中的896例CBF-AML病例，通过多变量分析证实，应用CD33单抗联合2个疗程大剂量阿糖胞苷巩固为主的方案治疗是疗效提高的主要原因，CBF-AML的OS率可达到89%。

Burnett教授报告了NPM1（+）FLT3-ITD（-）AML预后良好组患者是否受益于维甲酸治疗的问题。美国和英国既往研究显示，诱导化疗中加入维甲酸未能提高完全缓解率和OS率，然而德国的研究结果却相反。为了进一步明确该问题，英国MRC/NCRI AML16研究纳入616例AML患者，其中NPM1（+）FLT3-ITD（-）患者56例，研究证实在诱导治疗中增加依托泊苷或者维甲酸并不能改善这类患者的预后。