研究人员发现，在抗肌萎缩蛋白缺失小鼠心脏中注射主动脉性干细胞可预防扩张型心肌病（DCM）发作，这对预防或逆转杜氏进行性肌营养不良症的潜在新疗法带来了希望。
美国厄本那伊利诺伊大学Suzanne Berry教授及其研究小组称，“这是首次报道干细胞治疗对抗肌萎缩蛋白缺失心脏产生有益作用”。 据《干细胞转化医学》[Stem Cells Transl Med 2012 Dec 27]报导，与注射用生理盐水（对照组）相比，注射含有抗肌萎缩蛋白基因功能性拷贝的野生型主动脉性中胚层成血管细胞（ADM），可明显改善抗肌萎缩蛋白基因缺陷小鼠心功能。
超声心动图显示，注射ADM小鼠基线时的心壁或室间隔厚度或心室扩张无明显差异，注射后5-6周心功能没有下降。与此相反，对照组小鼠舒张和收缩期左心室壁厚度明显变薄，左心室直径增加，并且舒张末期容积显著增加，与扩张型心肌病一致。 注射ADM也可诱导表达抗肌萎缩蛋白的心肌细胞生成，血管生成（显示为CD31表达增加）和神经丝蛋白巢蛋白阳性细胞增殖，而对照组则未见上述特点。
该小组还发现5只注射ADM小鼠中有4只心脏中出现表达心肌肌钙蛋白I的巢蛋白-横纹肌细胞，4只注射生理盐水的小鼠中仅有1只发现上述细胞。 Berry和研究小组说，“这是在抗肌萎缩蛋白缺陷心脏中以及非缺血性损伤应答中首次报道巢蛋白+横纹肌细胞，这表明注射ADM后，它们可能参与DCM延迟”。
研究小组解释说，移植时，小鼠只有5周龄，考虑到该动物模型发病通常发生在出生后15周，而此时骨骼肌肉病理和DCM尚未在基因缺陷小鼠出现。
为了检测ADM是否能缓解现有的心肌病，研究小组对伴有晚期纤维化的抗肌萎缩蛋白基因缺陷小鼠（14-16个月月龄）注射了ADM。 研究小组报告称，超声心动图未发现10周龄小鼠注射ADM后基线心脏功能改善。相反，这些小鼠出现明显的心室扩张，与扩张型心肌病一致。此外，小鼠表达抗肌萎缩蛋白细胞增多，血管生成，或巢蛋白阳性细胞均未发现。
研究小组说，“心脏微环境可能会改变捐赠者干细胞的命运。特别是，纤维化可能会抑制ADM的迁移和存活，并与心肌相结合。” 研究小组总结说，“ADM移植的时机至关重要，因为尽管存在病理学特点，但老年抗肌萎缩蛋白缺陷心脏注射后不会这些事件”。
编译自：Potential stem cell therapy for Duchenne’s.medwirenews. 17 January 2013
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