首批处方正式落地,高选择性JAK2抑制剂贝泽昔替尼开启MF精准治疗新篇章
发布时间:2026-10-14   



近日,哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授、苏州大学附属第一医院吴德沛教授与河南省肿瘤医院周虎教授相继开出贝泽昔替尼(商品名:邦瑞顺)首批处方,标志着这款创新药在中国正式从获批走向患者可及。



贝泽昔替尼首批处方落地,创新药迈入临床应用新阶段



贝泽昔替尼作为我国自主研发的高选择性JAK2抑制剂,可有效抑制JAK2及JAK2 V617F突变激酶活性,精准作用于JAK-STAT信号通路,进而发挥缩小脾脏、改善全身症状的作用1。2026年04月30日,国家药品监督管理局(NMPA)批准贝泽昔替尼上市,用于中危-2或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF)成年患者的一线治疗。


9月16日,随着贝泽昔替尼在国内的商业供货开启,该药物已在哈尔滨、苏州、郑州等多家医院开出首批处方,完成了从研发成果向临床实践的重要跨越。




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马军教授
哈尔滨血液病肿瘤研究所


MF是一种以脾肿大、髓外造血和血象异常为特征的骨髓增殖性肿瘤(MPN),传统治疗方案疗效有限且不良反应多,现有JAK抑制剂存在停药率高、症状评分改善有限、脱靶效应等问题,临床亟需新疗法2-5。从发病机制而言,JAK2、CALR和MPL是MF的核心驱动突变,其中JAK2 V617F突变检出率可达65%6。这三类突变均可导致JAKSTAT信号通路持续激活,进而促进造血干细胞异常增殖、骨髓纤维化及炎症反应。值得关注的是,JAK2是这三类驱动突变共同作用的唯一下游核心激酶,也是异常信号汇聚的重要节点6,7。基于此,贝泽昔替尼进一步聚焦临床未尽之需,作用于JAK2这一关键致病靶点,对野生型JAK2及JAK2 V617F突变型均具有较强抑制活性,为精准干预疾病提供了新思路。


此次首批处方在全国多地陆续落地,使贝泽昔替尼真正进入临床用药决策。这种更具选择性的靶向策略,有望在改善脾肿大和全身症状的同时,减少非选择性抑制所导致的不良反应,进而提升患者长期生存质量。 


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马军教授在哈尔滨市第一医院开出贝泽昔替尼处方


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吴德沛教授
苏州大学附属第一医院


贝泽昔替尼的关键Ⅱ/Ⅲ期研究显示1,治疗第24周脾脏体积较基线缩小≥35%(SVR35)的患者比例达62.8%,显著高于羟基脲组的14.3%;脾脏最佳响应率为69.8%,亦明显高于羟基脲组的31.0%(均P<0.001);MPN症状评估表总评分较基线下降≥50%(TSS50)的患者比例达51.2%,明显高于羟基脲组的31.0%(P=0.031),且从第6周开始,症状改善优势逐渐显现。数据提示,贝泽昔替尼不仅缩脾疗效突出,也有望进一步减轻患者瘙痒、腹胀、早饱、乏力等疾病负担,为患者提供了新的治疗选择。


值得注意的是,贝泽昔替尼在伴严重贫血、血小板减少或明显脾肿大等复杂患者中也具备良好疗效1:基线血小板计数<100×10⁹/L、血红蛋白<80g/L及脾脏体积≥中位值患者的SVR35率分别达63.6%、61.9%和64.3%,与整体SVR35率无显著差异。以往这类患者常面临用药限制,部分JAK抑制剂对血小板计数有要求,血小板减少患者的治疗选择相对受限。而随着全国首批处方的落地,贝泽昔替尼可将确切的循证数据转化为切实可及的患者获益。


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吴德沛教授在苏州大学附属第一医院开出贝泽昔替尼处方


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周虎教授
河南省肿瘤医院


MF患者以老年人群为主8,常合并高血压、糖尿病、心脑血管等多种基础疾病,长期治疗尤其需要关注联合用药安全性与药物相互作用。贝泽昔替尼创新性采用乙基磺酰基取代哌啶环,与JAK2的P-loop区具有强效相互作用,提升对JAK2靶点的选择性并增强抑制活性,有助于提高药物耐受性、减少不良反应;主要以原形药排出体外,血浆中未见可定量的代谢产物,同时与CYP酶相关药物相互作用的风险也较低,提示其药物相互作用风险极低。Ⅱ/Ⅲ期研究显示1,贝泽昔替尼组因不良事件(AE)导致永久停药的比例仅为1.2%,无贫血相关停药,非血液学不良反应发生率较低,为长期治疗连续性提供了支持。


在临床中,部分JAK抑制剂在合并强效CYP酶抑制剂或诱导剂时,可能出现药物暴露改变,从而增加管理难度9。贝泽昔替尼的药代及结构特点提示,其可为老年、合并多种疾病及长期联合用药的MF患者提供更便捷、耐受性更好的用药管理。随着全国首批处方的落地,这一兼顾疗效与耐受性的研发成果将真正惠及更多中国患者。


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周虎教授在河南省肿瘤医院开出贝泽昔替尼处方


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吕裕斌总经理
邦顺制药


贝泽昔替尼全国首批处方的正式落地,标志着这一创新成果完成了从获批上市到临床可及的关键跨越。衷心感谢监管部门、临床专家及产业上下游合作伙伴的支持与信任,让这款药物得以迅速服务于临床急需的患者。


邦顺制药始终坚持以患者需求为导向,致力于将前沿科学发现转化为临床可及、切实有效的创新疗法,搭建起从研发到商业化落地的完整价值链条,为全球患者带来新的希望。从公司成立到贝泽昔替尼获批上市,邦顺制药以六年的扎实积累,走完了从早期研发到服务临床的每一步。


未来,邦顺制药将继续深耕,持续提升药物可及性,努力做出更多真正解决临床痛点的中国创新好药。



小结


贝泽昔替尼的获批上市,为我国MPN管理注入了强劲动力。凭借高选择性JAK2抑制作用、较为明确的缩脾与症状改善证据,以及有利于长期用药管理的药代与结构特点,贝泽昔替尼正逐步从循证支持走向临床实践,为患者带来新的治疗机会。同时,也期待贝泽昔替尼能够尽快被纳入医保目录,进一步减轻患者长期用药负担,让更多MF患者能够获得并持续接受规范治疗,推动MF管理向更加精准、长期和可持续的方向发展。


参考文献:

1. 索珊珊, 贡铁军, 陈玉清, 等. 贝泽昔替尼对比羟基脲治疗中高危骨髓纤维化的Ⅱ/Ⅲ期随机对照多中心研究终期分析[J]. 白血病·淋巴瘤, 2025, 34(12): 723-731.

2. 宁海玲, 张秀莲. 原发性骨髓纤维化治疗研究进展.白血病·淋巴瘤,2018,27(10) : 628-631.

3. 张小东, 韩孟汝, 董春霞,等. JAK抑制剂在骨髓纤维化治疗中的应用进展 [J]. 山东医药, 2024, 64 (12): 111-115.

4. Hang Y, Zhou H, Suo S, et al. Evaluation of gecacitinib vs hydroxyurea in patients with intermediate-2 or high-risk myelofibrosis: final analysis results from a randomized phase 3 study. Blood Cancer J. 2024 Dec 18;14(1):216.

5. Constantinescu SN, Vainchenker W, Pecquet C. Next-generation JAK inhibitors in the treatment of myeloproliferative neoplasms. Blood. 2026 Mar 19; 147(12): 1255-1266.

6. Thaw K, Harrison CN, Sriskandarajah P. JAK Inhibitors for Myelofibrosis: Strengths and Limitations. Curr Hematol Malig Rep. 2024 Dec; 19(6): 264-275.

7. Vainchenker W, Kralovics R. Genetic basis and molecular pathophysiology of classical myeloproliferative neoplasms. Blood. 2017 Feb 9; 129(6): 667-679.

8. Garmezy B, Schaefer JK, Mercer J, et al. A provider's guide to primary myelofibrosis: pathophysiology, diagnosis, and management. Blood Rev. 2021 Jan; 45:100691.

9. European Medicines Agency. Jakavi: EPAR - Product Information. Accessed June 16, 2026.




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