中国临床肿瘤学会（CSCO）第十届血液肿瘤学术大会于2026年7月10-12日于哈尔滨盛大召开。本届大会立足国内血液肿瘤学科数十年发展积淀，搭建高水平、国际化、多学科融合的权威学术交流平台，以汇聚全球前沿研究成果、共享领域最新进展、赋能一线临床实践为核心使命。大会期间，医脉通特邀苏州大学附属第一医院陈苏宁教授接受采访，剖析AML免疫治疗挑战，解读Menin抑制剂三联方案应用前景，分享AML快速精准诊断体系的构建思路。

陈苏宁教授

与B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）相比，急性髓系白血病（AML）的免疫治疗整体进展较滞后。我认为其原因主要归结为两个方面：

第一，AML迄今尚未发现类似CD19那样近乎“完美”的治疗靶点——即能够覆盖绝大多数患者群体且表达稳定单一的靶点，而且未来很可能也难以发现这样的靶点。这本质上源于髓系肿瘤的生物学特性：分化谱系复杂、多系受累、多阶段分化并存，导致即使找到一个靶点，也难以覆盖多数人群，且极易发生免疫逃逸。这是AML免疫治疗面临的最大挑战之一。

第二，AML患者群体的肿瘤微环境特征也存在差异，这也构成了免疫治疗难以取得突破的另一重要障碍。

陈苏宁教授

Menin抑制剂是目前全球白血病领域最受关注的小分子靶向药物之一。在Menin抑制剂问世之前，KMT2A重排AML的治疗选择十分有限，强化化疗或探索BCL-2抑制剂联合去甲基化药物（HMA）是主要的两个方向。从我们近期完成的真实世界研究，以及2023年和2025年发表于《Blood》的研究数据来看，KMT2A重排AML患者接受BCL-2抑制剂联合去甲基化药物治疗，其疗效应等于或略优于强化化疗，而安全性则显著更优。具体而言，维奈克拉联合去甲基化药物诱导治疗可获得相对更高的缓解率、更好的安全性、更低的早期死亡率及更少的重症感染率，从而使更多患者有机会接受异基因造血干细胞移植。

在Menin抑制剂获批之后，我个人认为，对于KMT2A重排AML患者，Menin抑制剂联合BCL-2抑制剂及去甲基化药物的三联方案应为一线更优选择。从目前的数据来看，该方案可使接近90%的患者获得高质量缓解，数据非常令人振奋。

至于NPM1突变AML，则是不同的治疗场景。NPM1突变AML的治疗选择相对更为多元，如Menin等抑制剂以及部分患者可能存在的IDH1/IDH2突变的靶向药物均可作为选择。同时，BCL-2抑制剂联合去甲基化药物在该人群中即具有良好疗效。因此，NPM1突变AML与KMT2A重排AML的临床需求存在差异，不可一概而论。