2026年7月8日，阿斯利康宣布万诺维（英文商品名：Wainua，通用名：依普隆特生钠注射液）在中国正式上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）患者。该药于2025年12月22日获国家药品监督管理局批准，是中国首个且目前唯一获批用于ATTRv-PN治疗的基因沉默剂。

ATTRv-PN是一种因转甲状腺素蛋白（TTR）基因突变导致的进行性、致死性神经系统疾病。肝脏产生的突变型TTR蛋白错误折叠后形成淀粉样纤维，沉积于周围神经、心脏等组织，造成不可逆损伤。中国患者平均发病年龄约42岁，若未接受有效治疗，多数患者在10年内死亡。由于疾病认知度低、症状与常见病重叠，患者从首发症状到明确诊断平均延误3至4年。关于ATTRv-PN的更多诊疗信息，您可以通过医脉通MedSeeker进一步查询。

依普隆特生钠注射液是一款反义寡核苷酸（ASO）药物，由阿斯利康与Ionis公司联合开发。作为GalNAc偶联的反义寡核苷酸，它能够与TTR的mRNA特异性结合，诱导突变型和野生型TTR mRNA降解，在肝脏源头减少TTR蛋白的生成，并减少组织中的TTR蛋白沉积。患者可通过自动注射器每月一次自行皮下注射。

该药获批基于NEURO-TTRansform Ⅲ期临床研究的阳性结果。该研究是一项全球性、开放标签、随机研究，纳入了ATTRv-PN I期或Ⅱ期的成年患者。研究显示，在66周观察期中，依普隆特生钠注射液在血清TTR浓度降低和神经病变损害改善（mNIS+7评分）方面，均表现出显著优于外部安慰组的持续临床获益。在以Norfolk QoL-DN评估的生活质量这一关键次要终点上，同样观察到持续改善。研究阳性结果发表于《美国医学会杂志》（JAMA）。

全球布局方面，依普隆特生钠注射液于2023年12月在美国获批，2025年3月在欧盟获批。目前正在开展CARDIO-TTRansform Ⅲ期研究，评估其用于治疗转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变心肌病（ATTR-CM）的疗效，共纳入逾1400名患者。

整体来看，依普隆特生钠注射液的上市促进了中国ATTRv-PN基因靶向治疗，为患者和临床医生提供了一项兼具高效、便捷、精准的治疗新选择。

医脉通神经科整理自：阿斯利康中国