肺动脉高压是一类以肺血管病变、进行性右心功能障碍为核心特征的复杂性疾病谱系，具有发病隐匿、进展迅速、预后凶险的特点，曾被临床称为“心血管癌症”。近年来，随着靶向药物持续迭代、中国本土循证医学证据不断积累、发病机制研究逐步深入，我国肺动脉高压诊疗体系实现跨越式发展。在第二十届东方心脏病学会议（OCC 2026）期间，医脉通特邀请中国医学科学院阜外医院熊长明教授进行专访，系统梳理肺动脉高压药物治疗三十年发展历程，解读当下靶向治疗核心进展、临床诊疗核心痛点等，为国内肺血管疾病规范化、精准化诊疗提供权威实践指引。

以三十年为节点梳理肺动脉高压领域发展的核心原因在于全球首款肺动脉高压靶向药物于1995年获批上市，至今恰好三十年。这三十年间，国内外肺动脉高压诊疗格局发生了颠覆性变革，核心变化主要体现在以下三个方面：

第一，临床与学界对肺动脉高压的认知实现根本性突破。三十年前，肺动脉高压被认定为无药可医的罕见重症，深耕肺循环亚专业的医生极少，学科发展冷门滞后，临床对疾病发病机制、诊疗规范认知匮乏，整体救治难度极大。1995年全球首款肺动脉高压靶向药物获批，正式开启疾病靶向治疗新时代，成为领域发展的关键转折点。2006年，国内首款靶向药物落地临床，彻底打破了我国肺动脉高压“无药可治”的困境。历经二十年发展，国内各界对肺动脉高压的认知实现质的飞跃，投身该领域诊疗与研究的医生队伍持续壮大，全面推动疾病诊断、治疗水平的整体提升。

第二，靶向药物的临床获批填补了领域治疗空白，推动学科人才与临床认知双向发展。早期靶向药物上市之初，价格高昂、可及性极低，难以普及。随着国产靶向药物陆续研发上市、医保政策持续优化，药品价格大幅下调，逐步实现临床普及。靶向药物的问世与临床应用，是近三十年领域发展的核心变革，不仅为患者提供了专属治疗手段，更带动临床医师、大众对肺动脉高压的认知不断深化，吸引大量临床人才投身肺血管疾病研究与诊疗工作。

第三，规范化靶向治疗的普及与疾病重视程度的增加。显著改善了患者远期预后。阜外医院牵头开展的单中心回顾性研究数据显示，靶向药物问世前，我国肺动脉高压患者生存率低、预后极差。近二十年来，随着国内靶向治疗体系不断完善、诊疗规范持续落地，患者的长期生存质量与预后得到大幅改善。

总体而言，近三十年肺动脉高压领域的发展可概括为三大核心成果：全社会及临床医师对疾病认知持续深化、特异性靶向治疗药物实现临床可及、规范化靶向治疗切实改善患者长期生存预后。

靶向药物是当前肺动脉高压全程管理的核心治疗手段。早期靶向药物主要围绕内皮素、一氧化氮、前列环素三大经典通路研发，核心作用机制以扩张肺血管为主，可有效降低肺动脉压力、快速缓解患者临床症状、改善远期预后。

近年来，领域研发重心转变，从单纯对症扩血管，聚焦至肺动脉高压核心发病机制——肺血管重构，多款全新机制创新药物应运而生，其中代表性药物为2026年国内全新上市的索特西普。索特西普为激活素信号通路抑制剂，其核心作用机制是精准调控患者体内失衡的促增殖和抗增殖信号，从源头抑制并逆转肺血管重构，突破了传统药物仅能对症治疗的局限，从疾病根源改善患者临床症状与长期预后。2026年1月5日，索特西普正式获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗WHO功能分级（FC）Ⅱ–Ⅲ级的成人（第1类）肺动脉高压患者，可有效改善患者运动耐量与WHO功能分级。

目前，该药物已在海外上市两年，大量临床研究证实，在传统靶向药物基础上联合索特西普，可为患者带来额外的临床获益，且药物安全性良好、不良反应可控，是目前肺动脉高压靶向治疗领域最值得临床关注的创新药物之一。与此同时，多款靶向血管重构新靶点的创新药物已进入Ⅱ、Ⅲ期临床试验阶段，未来将持续丰富临床用药体系，为个体化治疗提供更多选择。

整体而言，从“单纯扩张肺血管、对症缓解症状”到“靶向抑制血管重构、对因逆转病变”，是近三十年肺动脉高压靶向治疗最核心、最关键的研发变革，也是当下该领域发展的核心趋势。

相较于高血压、糖尿病、冠心病等高发心血管疾病，肺动脉高压属于少众性疾病。尽管近年来领域认知、诊疗水平显著提升，但基层及整体临床医师的疾病认知、诊疗能力仍存在明显短板，临床痛点集中体现在三方面。

首先，规范化诊断门槛高、标准化普及不足，易导致误诊漏诊。肺动脉高压与高血压虽名称相近，但诊断难度差异极大：高血压可通过血压检测快速确诊，肺动脉高压虽可依靠临床常用的心脏超声估测肺动脉压力，但结果易出现偏差，无法作为确诊依据。右心导管检查是肺动脉高压诊断的金标准，但该检查为有创操作，对设备、医师操作技术要求较高，难以在基层甚至一二级医院普及，导致大量患者无法实现精准确诊。同时，肺动脉高压病因复杂，不同病因对应的治疗方案差异显著，若病因判断不清、诊断不明确便盲目使用靶向药物，不仅无法达到治疗效果，还会造成医疗资源浪费，加重患者经济负担。因此，普及标准化诊断流程、提升全国各级医院整体精准诊断能力，是当前首要解决的临床问题。

其次，长期规范化规范管理、定期随访缺失。肺动脉高压属于慢性进展性疾病，长期系统化管理、定期随访要求严格。以阜外医院诊疗模式为例，我们要求患者每3~ 6个月返院随访，根据复查指标动态调整用药方案，唯有持续规范管理，才能最大化发挥药物疗效，持续改善患者症状与远期预后。

其次，长期系统化管理与规律随访体系缺失。肺动脉高压属于慢性进展性疾病，终身规范管理、定期动态随访是保障疗效、延缓病情进展的关键。以阜外医院标准化诊疗模式为例，我们要求患者每3-6个月返院复查随访，根据心功能、血流动力学等复查指标动态调整用药方案，通过全程精细化管理，最大化发挥药物疗效，持续稳定患者病情、改善远期预后。但目前多数医疗机构缺乏完善的长期随访管理体系，患者随访依从性差、用药不规范，严重影响整体治疗效果。

最后，各级医院诊疗水平差异悬殊，一二级医院诊疗能力有待进一步提升。当前国内肺动脉高压优质诊疗资源高度集中于大型三甲医院，一、二级基层医院接诊病例少、临床经验不足、诊疗技术有限，难以开展初步筛查与基础治疗。未来需持续推进肺血管疾病诊疗技术下沉，将标准化初筛、基础诊疗能力普及至二级医院，实现基层初筛、初步干预，疑难重症患者转诊至区域中心或国家中心的分级诊疗模式，缩小各级医院诊疗差距。

总体来看，我国肺动脉高压诊疗虽取得长足进步，但规范化诊疗体系仍需持续完善，诊疗能力提升、分级诊疗体系建设仍是未来领域发展的重点。

纵观三十年研发历程，肺动脉高压的治疗理念已实现迭代升级，从早期单纯的对症扩血管治疗，全面转向靶向干预核心病理机制、抑制乃至逆转肺血管重构的对因治疗。除今年上市的索特西普外，多款靶向肺血管重构的创新药物正处于临床研发关键阶段，未来将持续丰富精准治疗手段。

过去，肺动脉高压因病情进展快、致死率高、无根治手段，被称作“心血管癌症”。但随着学界对疾病核心病理机制的研究不断深入、新药研发靶点持续精准化，肺动脉高压的治疗格局已被彻底改写。未来随着更多靶向核心致病通路的创新药物落地、精准诊疗体系不断完善，临床可实现从根源上阻断、逆转肺血管病变，有望彻底突破“无法根治”的行业困境，逐步实现肺动脉高压的临床治愈，这也是未来5–10年肺血管疾病领域最核心的发展愿景与突破方向。