眼科新突破!多款创新药与前沿基因疗法“挺进”关键临床期
发布时间:2026-06-04   



导读

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近期,眼科创新药物领域接连迎来多项重大突破与研发利好。本期文章全面聚焦眼科医疗的前沿动态,为您系统梳理了从早期首次人体试验到上市后IV期研究的多个关键临床里程碑。


从常规眼表疾病到疑难眼底病变、遗传性眼病,新药临床试验密集落地,不同研发阶段项目有序推进,外用滴眼液、靶向化疗、基因治疗等多条研发管线同步开花。这些前沿管线的稳步落地,正不断丰富眼科疾病的干预手段并填补未被满足的临床需求。本文将带您一文快速总览近期眼科领域的核心研发进展,助您把握眼科新药开发的全球脉搏



青光眼干眼、眼底病、遗传性眼病的新药研发重点分别是什么?点击查看!

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TRS01治疗前葡萄膜炎III期完成


主要产品TRS01

主要内容:这是一项III期随机、双盲、活性对照研究,评估TRS01滴眼液对比已获批类固醇滴眼液在活动性非感染性前葡萄膜炎(包括葡萄膜炎性青光眼)患者中的疗效与安全性。主要目的为验证TRS01的优效性或非劣效性,为临床治疗提供新选择。


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 艾伯维新药II/III期临床启动


主要产品Surabgene Lomparvovec

主要内容:该研究是一项2b/3期多中心、随机、假对照试验,评估一次性基因治疗药物Surabgene lomparvovec(sura-vec)经脉络膜上腔注射用于无中心性糖尿病黄斑水肿的非增殖性糖尿病视网膜病变患者,以预防视力威胁事件。研究分三部分:2b期、3期及双侧治疗阶段,共纳入约576名成年患者。2b/3期随机接受sura-vec联合预防性类固醇或假注射联合人工泪液,假注射组可交叉接受活性治疗。双侧治疗阶段双眼均接受sura-vec。随访持续至给药后5年,评估安全性、疗效及患者报告结局。


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视网膜母细胞瘤II期试验招募


主要产品Chemoplaque (EpiscleralTopotecan)

主要内容:这是一项针对晚期或复发性视网膜母细胞瘤的II期扩展访问试验,旨在评估化疗斑块挽救眼球的安全性、疗效及最佳剂量。对常规治疗无效或单眼晚期的患者,在麻醉检查下将化疗斑块置于结膜下并贴合巩膜,留置56天后取出。分别于第0、28、56、84天进行麻醉眼科检查,定期抽血监测血常规及药物毒性。随访至第84天。研究目标为减少眼球摘除风险。


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Ixo-vec治疗湿性AMD III期临床动态


主要产品Ixoberogene Soroparvovec (Ixo-vec)

主要内容:该研究是一项针对新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)的III期随机、双盲、活性对照试验,纳入初治或经治患者。单次玻璃体内注射基因疗法Ixo-vec,主要终点为第52与56周平均最佳矫正视力(BCVA)变化,评估非劣效性。研究将评估安全性、耐受性与疗效,总随访5年。


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艾伯维nAMD基因疗法进入III期


主要产品Surabgene Lomparvovec (ABBV-RGX-314)

主要内容:这是一项III期随机、双盲、活性对照研究,旨在评估TRS01滴眼液对比已获FDA批准的类固醇滴眼液(设盲)用于活动性非感染性前葡萄膜炎(包括合并葡萄膜炎性青光眼患者)的疗效与安全性。主要终点为疗效和安全性指标,入组患者伴或不伴葡萄膜炎性青光眼。研究计划为TRS01提供关键注册证据。

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EYC-0305 1b/2a期临床试验启动


主要产品EYC-0305

主要内容:该研究为开放标签、多剂量递增的1b/2a期试验,评估EYC-0305(每24周玻璃体内注射一次)在新生血管性年龄相关性黄斑变性患者中的安全性与耐受性,同时评估药代动力学、免疫原性及对疾病活动度和视力的影响。


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Dompé干眼新药将启动II期


主要产品DFL24498

主要内容:该II期随机、双盲、赋形剂对照、多中心研究,旨在评估DFL24498 0.08%局部眼药溶液与赋形剂治疗干眼症(DED)的疗效与安全性。计划纳入约417名成年患者,研究周期16周(12周治疗+2周随访),主要终点为疗效指标。


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 基因疗法AGX-08进入早期临床


主要产品AGX-08

主要内容:该研究是AGX-08治疗继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩(GA)的首次人体试验,为前瞻性、剂量递增、研究者发起研究。约12-24名患者接受单次单侧玻璃体内注射不同剂量AGX-08或假注射对照,评估安全性、耐受性与初步疗效。


9

Rocklatan vs拉坦前列素青光眼IV期研究


主要产品Rocklatan, Latanoprost

主要内容:该研究为随机、双盲、单中心、前瞻性对侧眼试验,旨在评估直接选择性激光小梁成形术(DSLT)后,加用复方奈他舒地尔/拉坦前列素(Rocklatan)对比拉坦前列素单药治疗青光眼的疗效。主要终点为第12周(Visit 3)两组平均日间眼压较基线(DSLT后及洗脱后)的变化。次要终点包括第12周各时间点(8:00、12:00、16:00)眼压变化及眼压下降百分比。研究设3次关键访视:第0天(筛查+DSLT)、第8周(基线)、第12周(随访),并进行视野、OCT、日间眼压测量及不良事件记录。


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VRDN-003治疗TED的3期试验


主要产品VRDN-003

主要内容:该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验,旨在评估研究药物VRDN-003在甲状腺眼病(TED)患者中的安全性与耐受性。入组患者无论病程长短,将随机接受每4周或每8周一次的皮下注射VRDN-003或安慰剂。研究采用双盲设计,受试者和研究者均不知晓分组情况。关键目标是确定VRDN-003在该给药方案下的安全性及耐受性特征,为后续临床开发提供依据。









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